2025-02-27@06:52:14 GMT
إجمالي نتائج البحث: 65
«علاج جيني»:
الثورة نت تمكن 4 أطفال، ولدوا بضعف بصري شديد، من استعادة قدر من الرؤية بفضل علاج جيني ثوري، طوره معهد طب العيون بجامعة لندن بالتعاون مع مستشفى مورفيلدز للعيون، وبدعم من شركة MeiraGTx. يعاني هؤلاء الأطفال من حالة وراثية نادرة تؤثر على جين AIPL1، وهو اضطراب يسبب خللا في خلايا الشبكية يؤدي إلى فقدان وظيفتها...
تابع أحدث الأخبار عبر تطبيق تمكن فريق من الباحثين بمعهد طب العيون بجامعة لندن بالتعاون مع مستشفى مورفيلدز للعيون وبدعم من شركة MeiraGTx من تطوير علاج جيني ثوري جديد يمنح الأمل باعادة البصر للأطفال وفقا لما نشرتة مجلة ميديكال إكسبريس.ويقول الباحثون : يعتمد العلاج الجديد على نقل نسخة سليمة من الجين المعيب إلى خلايا الشبكية...
أثبتت تجربة تجريبية حديثة في مستشفى مورفيلدز للعيون في لندن فعالية العلاج الجيني في تحسين الرؤية لأربعة أطفال صغار، كانوا يعانون من أحد أشد أنواع العمى الوراثي في مرحلة الطفولة.بعد معاناة سلمى أبو ضيف| كل ما تود معرفته عن الرضاعة الطبيعيةفوائد وأضرار الرضاعة الصناعية.. هل هي بديل يكافئ الطبيعية؟كان الأطفال الأربعة، الذين تتراوح أعمارهم بين...
الرياض أعلنت الهيئة العامة للغذاء والدواء عن تسجيل مستحضر هيمجينيكس “Hemgenix”، ليكون أول علاج جيني معتمد لمرضى الهيموفيليا (B) المتوسط وشديد الخطورة في المملكة. إذ يعد مرض الهيموفيليا B من الأمراض المهددة للحياة، وهو اضطراب وراثي نادر ناتج عن خلل في الجين المسؤول عن إنتاج عامل التخثر التاسع (IX)، وهو بروتين يؤدي دورًا أساسيًا في...
أعلنت الهيئة العامة للغذاء والدواء عن تسجيل مستحضر هيمجينيكس ”Hemgenix“، ليكون أول علاج جيني معتمد لمرضى الهيموفيليا «B» المتوسط وشديد الخطورة في المملكة. إذ يعد مرض الهيموفيليا B من الأمراض المهددة للحياة، وهو اضطراب وراثي نادر ناتج عن خلل في الجين المسؤول عن إنتاج عامل التخثر التاسع «IX»، وهو بروتين يؤدي دورًا أساسيًا في عملية...
أعلنت الهيئة العامة للغذاء والدواء عن تسجيل مستحضر هيمجينيكس ”Hemgenix“، ليكون أول علاج جيني معتمد لمرضى الهيموفيليا «B» المتوسط وشديد الخطورة في المملكة. إذ يعد مرض الهيموفيليا B من الأمراض المهددة للحياة، وهو اضطراب وراثي نادر ناتج عن خلل في الجين المسؤول عن إنتاج عامل التخثر التاسع «IX»، وهو بروتين يؤدي دورًا أساسيًا في عملية...
الولايات المتحدة – نجح علماء في استخدام علاج جيني جديد أظهر نتائج مذهلة في عكس آثار فشل القلب في دراسة أُجريت على الحيوانات. ووجد فريق جامعة يوتا أن الخنازير المصابة بفشل القلب كانت تعاني من انخفاض مستويات بروتين cBIN1، وهو بروتين ضروري لعمل القلب. وقام العلماء بحقن فيروس غير ضار في مجرى دم الخنازير، لنقل...
تابع أحدث الأخبار عبر تطبيق كشفت دراسة طبية حديثة قام بها الباحثون فى جامعة يوتا عن علاج جيني جديد يساهم فى عكس آثار فشل القلب وفقا لما نشرته مجلة فوكس نيوز.وجدت دراسة طبية أجرها فريق من الباحثين من جامعة يوتا أن الخنازير المصابة بفشل القلب كانت تعاني من انخفاض مستويات بروتين cBIN1 وهو بروتين ضروري...
المناطق_متابعاتتعتبر السمنة لدى الأطفال وباء متناميا حول العالم، ففي دولة مثل الولايات المتحدة تؤثر على ما يقرب من 20% من الأطفال والمراهقين وفقا لمراكز السيطرة على الأمراض والوقاية منها. أخبار قد تهمك «حقن الدهون».. أحدث وسيلة لمكافحة السمنة في بريطانيا 16 أكتوبر 2024 - 2:36 مساءً بيوديرما.. منتجات مثالية تعتمد على فهم بيولوجيا البشرة وحلول مخصصة...
الرياض تمكنت مدينة الملك عبدالعزيز الطبية بالرياض من تقديم العلاج الجيني (كاسكيفي) باستخدام تقنية التعديل الوراثي كرسبر لطفل مريض يبلغ من العمر 13 عاماً. ويعاني المريض من أنيميا البحر الأبيض المتوسط (الثلاسيميا الكبرى) مما كان يستدعي نقل الدم الدوري له كل 3 أسابيع منذ اكتشاف المرض بعد الولادة. ويعد هذا العلاج إنجاز جديد، فهو الأول...
أبوظبي – الوطن: أعلنت دائرة الصحة – أبوظبي، الجهة التنظيمية لقطاع الرعاية الصحية في إمارة أبوظبي، عن توفيرها لعلاج جيني مبتكر لمرض ضمور العضلات الدوشيني النادر، للمرة الأولى في أبوظبي، حيث تمَّ تقديم العلاج في مدينة الشيخ خليفة الطبية، وهي جزء من شركة صحة، إحدى الشركات التابعة لمجموعة «بيورهيلث»، ما يعزِّز مكانة...

للمرة الأولى في أبوظبي تقديم علاج جيني مبتكر توفِّره دائرة الصحة – أبوظبي لمرض ضمور العضلات الدوشيني
أعلنت دائرة الصحة – أبوظبي، الجهة التنظيمية لقطاع الرعاية الصحية في إمارة أبوظبي، عن توفيرها لعلاج جيني مبتكر لمرض ضمور العضلات الدوشيني النادر، للمرة الأولى في أبوظبي، حيث تمَّ تقديم العلاج في مدينة الشيخ خليفة الطبية، وهي جزء من شركة صحة، إحدى الشركات التابعة لمجموعة «بيورهيلث»، ما يعزِّز مكانة أبوظبي وجهةً عالميةً رائدةً للرعاية الصحية وعلوم الحياة. ونجح...
كشف الدكتور أحمد أشرف عيسى، المشرف على علاج اللاعب أحمد رفعت، تفاصيل صادمة بشأن اللحظات الأخيرة في حياة لاعب مودرن سبورت قبل وفاته. عاجل.. إجراء مفاجئ من مرتضى منصور بشأن وفاة أحمد رفعت حبس وتهديدات.. الأسباب الحقيقية وراء نهاية أحمد رفعت الدراماتيكية ( تحقيق ) بداية مرضهوقال "عيسى" خلال مداخلة هاتفية مع الإعلامي أحمد موسى...
عثر أكاديميون صينيون على اكتشاف مثير أثناء دراستهم للحمض النووي لذباب الفاكهة، حيث اكتشفوا جيناً واحداً يحدد ما إذا كانت الحشرة تموت في سن مبكرة. وأفاد الباحثون بإمكانية تطوير علاج جيني للشيخوخة استناداً إلى هذا الاكتشاف في غضون سنوات قليلة. عند مقارنة هذا الجين بقاعدة بيانات بشرية، وجد الباحثون تطابقاً بنسبة 93% مع جين بشري...
السمع من أهم الحواس، التي يمثل فقدانها أزمة كبيرة، وهناك أشخاص لم يحظوا بهذه النعمة منذ ولادتهم لأسباب عديدة، ومع التطور الذي يشهده المجال الطبي، من الوارد أن يتوفر علاج ينهي هذه المشكلة. علاج جيني جديد أجرى باحثون في الصين، تجربة لعلاج جديد على 5 أطفال، يعانون من الصمم منذ ولادتهم، ووفقًا لما ذكر في...
بات في إمكان تشو يانغ يانغ (3 سنوات) أن ينادي والديه "أمي" و"أبي"، وأن يسمي الألوان، وهو الذي كان أصم تماما قبل بضعة أشهر فحسب. فهذا الصبي واحد من 5 أطفال تمكنوا من السمع للمرة الأولى بفضل علاج جيني ثوري تلقاه في إطار تجربة سريرية أجراها باحثون صينيون وأميركيون. ويوفر هذا العلاج أملا جديدا لهؤلاء...
يونيو 5, 2024آخر تحديث: يونيو 5, 2024 المستقلة/- أصبح بإمكان خمسة أطفال في الصين ولدوا صمًا أن يسمعوا بكلتا الأذنين بعد تلقيهم العلاج الجيني لتوفير نسخة طبيعية من الجين المتحور. تختلف درجة السمع من طفل إلى آخر، و لكن بإمكان الجميع الآن سماع الأصوات بمستوى صوت المحادثة و تحديد مصدر الأصوات. و بعد ستة أشهر...
بات في إمكان تشو يانغ يانغ البالغ ثلاث سنوات أن ينادي والدَيه «أمي» و«أبي»، وأن يسمّي الألوان، هو الذي كان أصمّ تماماً قبل بضعة أشهر فحسب.فهذا الصبيّ واحد من خمسة أطفال تمكنوا من السمع للمرة الأولى، بفضل علاج جيني ثوري تلقاه في إطار تجربة سريرية أجراها باحثون صينيون وأميركيون.ويوفّر هذا العلاج أملاً جديداً لهؤلاء الأطفال...
أميرة خالد أثبت علاج جيني جديد، يستهدف إصلاح الأقراص الفقرية التالفة نتائج واعدة في تجارب على فئران المختبر، ووفقًا لما نشره موقع New Atlas نقلًا عن دورية Biomaterials، توفر أجزاء الفقرات التي يتكون منها العمود الفقري للإنسان الدعم، ولكن يوجد بين كل فقرة قرص مطاطي مملوء بالسوائل لامتصاص الصدمات ومساعدة العمود الفقري على أن يكون...
أظهر علاج جيني جديد، يستهدف إصلاح الأقراص الفقرية التالفة (الوسادات الجيلاتينية التي تفصل فقرات العمود الفقري)، نتائج واعدة في تجارب على فئران المختبر، ووفقًا لما نشره موقع New Atlas نقلًا عن دورية Biomaterials، توفر أجزاء الفقرات التي يتكون منها العمود الفقري للإنسان الدعم، ولكن يوجد بين كل فقرة قرص مطاطي مملوء بالسوائل لامتصاص الصدمات ومساعدة العمود الفقري...
الولايات المتنحدة – أظهرت نتائج تجربة سريرية رائدة أن تحرير الجينات بتقنية “كريسبر” أدى إلى تحسين الرؤية لدى المشاركين المصابين بالعمى الوراثي. وقال الباحثون في Mass Eye and Ear إن النتائج التي توصلوا إليها تدعم إجراء المزيد من الأبحاث حول علاجات “كريسبر” (CRISPR) لاضطرابات الشبكية الموروثة. وأثبتت التجربة المسماة BRILLIANCE، سلامة وفعالية تقنية تحرير الجينات...
تناولت صحيفة “واشنطن بوست” في تقرير لها تطورا تكنولوجيا وطبيا هائلا يرتبط بعلم البصريات الوراثي والذي أصبح يُمكن البشر من استعادة البصر وتحديدا لدى الأشخاص المصابين بالتهاب الشبكية الصباغي. وذكرت الصحيفة أن التهاب الشبكية الصباغي هو مرض خلقي يصيب واحدًا من كل 5000 شخص، أي أكثر من مليوني شخص في جميع أنحاء العالم. ويولد معظم...
الخميس, 25 أبريل 2024 11:41 ص متابعة/ المركز الخبري الوطني تناولت صحيفة “واشنطن بوست” في تقرير لها تطورا تكنولوجيا وطبيا هائلا يرتبط بعلم البصريات الوراثي والذي أصبح يُمكن البشر من استعادة البصر وتحديدا لدى الأشخاص المصابين بالتهاب الشبكية الصباغي. وذكرت الصحيفة أن التهاب الشبكية الصباغي هو مرض خلقي يصيب واحدًا من كل 5000 شخص، أي...
تناولت صحيفة “واشنطن بوست” في تقرير لها تطورًا تكنولوجيًا وطبيًا هائلًا يرتبط بمجال البصريات الوراثية، والذي أصبح يسمح للبشر باستعادة البصر، وتحديدًا لدى الأشخاص المصابين بالتهاب الشبكية الصباغي.ذكرت الصحيفة أن التهاب الشبكية الصباغي يُعتبر مرضًا خلقيًا يصيب واحدًا من كل 5000 شخص، أي أكثر من مليوني شخص حول العالم. وبينما يولد معظم الأشخاص المصابين...
تناولت صحيفة "واشنطن بوست" في تقرير لها تطورا تكنولوجيا وطبيا هائلا يرتبط بعلم البصريات الوراثي والذي أصبح يُمكن البشر من استعادة البصر وتحديدا لدى الأشخاص المصابين بالتهاب الشبكية الصباغي. وذكرت الصحيفة أن التهاب الشبكية الصباغي هو مرض خلقي يصيب واحدًا من كل 5000 شخص، أي أكثر من مليوني شخص في جميع أنحاء العالم. ويولد معظم...
تناولت صحيفة "واشنطن بوست" في تقرير لها تطورا تكنولوجيا وطبيا هائلا يرتبط بعلم البصريات الوراثي والذي أصبح يُمكن البشر من استعادة البصر وتحديدا لدى الأشخاص المصابين بالتهاب الشبكية الصباغي. وذكرت الصحيفة أن التهاب الشبكية الصباغي هو مرض خلقي يصيب واحدًا من كل 5000 شخص، أي أكثر من مليوني شخص في جميع أنحاء العالم. ويولد معظم...
اكتشف مجموعة علماء كولومبيون متغيرًا جينيًا يمكن أن يقلل من خطر الإصابة بمرض ألزهايمر بنسبة تصل إلى 70%، ما يفتح آفاقًا واعدة لتطوير أدوية وقائية للحد من المرض. نظام غذائي شهير يهدد صحة الجهاز التنفسي متغير جيني يقي من ألزهايمروتشير النتائج التي توصلوا إليها إلى أن هذا المتغير الجيني يسمح للبروتينات المسببة للمرض بالمرور خارج...
وافقت إدارة الأغذية والعقاقير الأميركية يوم الإثنين على العلاج الجيني الذي تقدمه شركة "أورتشيرد ثيرابيوتكس" ومقرها المملكة المتحدة والمخصص للأطفال الذين يعانون من حثل المادة البيضاء متبدل اللون، مما يجعله أول علاج معتمد في الولايات المتحدة لهذا المرض الوراثي النادر.ومرض حثل المادة البيضاء متبدل اللون هو اضطراب وراثي نادر يصيب الأطفال ويتسبب في تراكم المواد الدهنية في الخلايا وخاصة...
وافقت إدارة الأغذية والعقاقير الأميركية أمس الاثنين على العلاج الجيني الذي تقدمه شركة أورتشيرد ثيرابيوتكس ومقرها المملكة المتحدة والمخصص للأطفال الذين يعانون من حثل المادة البيضاء متبدل اللون Metachromatic leukodystrophy، مما يجعله أول علاج معتمد في الولايات المتحدة لهذا المرض الوراثي النادر. ومرض حثل المادة البيضاء متبدل اللون هو اضطراب وراثي نادر يصيب الأطفال ويتسبب في تراكم المواد الدهنية...
المناطق_متابعاتقال باحثون، إن علاجًا جينيًا على تطويره تعمل شركة صينية ، أعاد السمع إلى أطفال يعانون من صمم خلقي وراثي، وهو ما يدعم أدلة متزايدة على فاعلية مثل هذه العلاجات. أخبار قد تهمك «ميتا» تضع قيودا جديدة لحماية المراهقين على «إنستجرام» 26 يناير 2024 - 2:30 مساءً “كلوب” يعلن الرحيل عن ليفربول نهاية الموسم 26...
قال باحثون إن علاجا جينيا تعمل شركة صينية على تطويره، أعاد السمع إلى أطفال يعانون من صمم خلقي، وهو ما يدعم أدلة متزايدة على فاعلية مثل هذه العلاجات. ووفقا لتقرير نشر في مجلة "ذا لانسيت" الطبية فإن 5 من بين 6 أطفال صغار يعانون من الصمم الحاد شهدوا تحسنا في حاسة السمع فضلا عن تحسن في...
تمكن صبي في الحادية عشرة بعد خضوعه لعلاج جيني جديد من أن يسمع “للمرة الأولى في حياته”، على ما أعلن مستشفى في مدينة فيلادلفيا الأمريكية الثلاثاء، وتمكن الطفل الذي نشأ في المغرب من التعرف مثلا على هدير السيارات، وصوت والده، وذلك الصادر عن مقص الشعر. وأوضح مستشفى فيلادلفيا للأطفال (CHOP) الذي أجرى العلاج في بيان...
بكين "العُمانية": شهد خمسة من بين ستة أطفال صغار يعانون من الصمم الحاد تحسنا في حاسة السمع فضلا عن تحسن في التعرف على الكلام بعد ستة أشهر من الخضوع للعلاج. وقال باحثون إن علاجا جينيا تعمل شركة صينية على تطويره أعاد السمع إلى أطفال يعانون من صمم خلقي، وهو ما يدعم أدلة متزايدة على فاعلية...
بكين "العُمانية": شهد خمسة من بين ستة أطفال صغار يعانون من الصمم الحاد تحسنا في حاسة السمع فضلا عن تحسن في التعرف على الكلام بعد ستة أشهر من الخضوع للعلاج. وقال باحثون إن علاجا جينيا تعمل شركة صينية على تطويره أعاد السمع إلى أطفال يعانون من صمم خلقي، وهو ما يدعم أدلة متزايدة على فاعلية...
علاج جديد للصمم.. يعاني 34 مليون طفل، على مستوى العالم من الصمم أو فقدان السمع، وتعد الجينات مسؤولة عن ما يصل إلى 60% من هذه الحالات.ويعد الصمم الوراثي أحدث حالة يستهدفها العلماء بالعلاج الجيني، واستطاع العلماء التوصل إلى علاج جيني وذلك وفقا لما نشرته، مجلة «ذا لانسيت» الطبية، حيث إن هناك 5 أطفال صغار، استعادوا...
الخميس, 25 يناير 2024 2:30 م متابعة/ المركز الخبري الوطني قال باحثون إن علاجًا جينيًّا تعمل شركة صينية على تطويره، أعاد السمع إلى أطفال يعانون من صمم يولدون به، وهو ما يدعم أدلة متزايدة على فاعلية مثل هذه العلاجات. وحسب تقرير نُشر في مجلة “ذا لانسيت” الطبية؛ فإن خمسة من بين ستة أطفال صغار...
تمكّن صبي يبلغ من العمر 11 عاما من سماع الأصوات في محيطه، لأول مرة في حياته، بعد تلقيه علاجا جينيا متطورا. وقال مستشفى الأطفال في فيلادلفيا (CHOP)، الذي أجرى العلاج الأول من نوعه في الولايات المتحدة، إن هذا الإنجاز يمثل الأمل للمرضى في جميع أنحاء العالم الذين يعانون من فقدان السمع الناجم عن الطفرات الجينية.وولد...
العمانية – أثير شهد خمسة من بين ستة أطفال صغار يعانون من الصمم الحاد تحسنا في حاسة السمع فضلا عن تحسن في التعرف على الكلام بعد ستة أشهر من الخضوع للعلاج. وقال باحثون إن علاجا جينيا تعمل شركة صينية على تطويره أعاد السمع إلى أطفال يعانون من صمم خلقي، وهو ما يدعم أدلة متزايدة على...
قال باحثون إن علاجا جينيا تعمل شركة صينية على تطويره أعاد السمع إلى أطفال يعانون من صم خلقي، وهو ما يدعم أدلة متزايدة على فاعلية مثل هذه العلاجات. ووفقا لتقرير نشر في مجلة "ذا لانسيت" الطبية فإن خمسة من بين ستة أطفال صغار يعانون من الصم الحاد شهدوا تحسنا في حاسة السمع فضلا عن تحسن...
تمكن صبي مغربي في الحادية عشرة بعد خضوعه لعلاج جيني جديد من أن يسمع "للمرة الأولى في حياته"، وفق ما أعلن مستشفى في مدينة فيلادلفيا الأميركية. وتعرف الطفل عصام دام الذي نشأ في المغرب على هدير السيارات، وصوت والده، وكذلك الصوت الصادر عن مقص الشعر. وأوضح مستشفى فيلادلفيا للأطفال (CHOP) الذي أجرى العلاج، في بيان،...
تمكن صبي في الحادية عشرة بعد خضوعه لعلاج جيني جديد من أن يسمع “للمرة الأولى في حياته”، على ما أعلن مستشفى في مدينة فيلادلفيا الأميركية الثلاثاء، وتعرف الطفل الذي نشأ في المغرب من التعر ف مثلا على هدير السيارات، وصوت والده، وذلك الصادر عن مقص الشعر. وأوضح مستشفى فيلادلفيا للأطفال (CHOP) الذي أجرى العلاج في...
اعتمدت الهيئة العامة للغذاء والدواء علاج كاسجفي (Casgevy)، الذي يعد أول علاج يعمل باستخدام تقنية التحرير الجيني "كريسبر-كاس9" لعلاج مرض فقر الدم المنجلي ومرض الثلاسيميا للمرضى البالغ أعمارهم 12 سنة فأكثر. وأوضحت الهيئة أنه تم تقييم فعالية العلاج وسلامته وجودته، بعد استيفاء المعايير اللازمة, إذ يعمل العلاج بطريقة التحرير الجيني للطفرة الوراثية في الجين المتأثر،...
الرياض أعلنت الهيئة العامة للغذاء والدواء، اعتماد علاج كاسجفي Casgevy، الذي يعد أول علاج يعمل باستخدام تقنية التحرير الجيني “كريسبر-كاس9” لعلاج مرض فقر الدم المنجلي ومرض الثلاسيميا لمن في سن الـ 12 عامًا فأكثر. وأوضحت الهيئة أنه تم تقييم فعالية الدواء وسلامته وجودته، بعد استيفاء المعايير اللازمة، مشيرة إلى أنه إذ يعمل بطريقة التحرير الجيني...
المناطق_واساعتمدت الهيئة العامة للغذاء والدواء علاج كاسجفي (Casgevy)، الذي يعد أول علاج يعمل باستخدام تقنية التحرير الجيني “كريسبر-كاس9” لعلاج مرض فقر الدم المنجلي ومرض الثلاسيميا للمرضى البالغ أعمارهم 12 سنة فأكثر. وأوضحت الهيئة أنه تم تقييم فعالية العلاج وسلامته وجودته، بعد استيفاء المعايير اللازمة, إذ يعمل العلاج بطريقة التحرير الجيني للطفرة الوراثية في الجين المتأثر،...
اعتمدت الهيئة العامة للغذاء والدواء علاج كاسجفي «Casgevy»، الذي يعد أول علاج يعمل باستخدام تقنية التحرير الجيني ”كريسبر - كاس9“ لعلاج مرض فقر الدم المنجلي ومرض الثلاسيميا للمرضى البالغ أعمارهم 12 سنة فأكثر. وأوضحت الهيئة أنه تم تقييم فعالية العلاج وسلامته وجودته، بعد استيفاء المعايير اللازم، إذ يعمل العلاج بطريقة التحرير الجيني للطفرة الوراثية في...
أعلنت الهيئة العامة للغذاء والدواء، اعتماد علاج كاسجفي (Casgevy)، الذي يعد أول علاج يعمل باستخدام تقنية التحرير الجيني "كريسبر-كاس9" لعلاج مرض فقر الدم المنجلي ومرض الثلاسيميا للمرضى البالغ أعمارهم 12 سنة فأكثر. وبينت الهيئة أنه تم تقييم فعالية الدواء وسلامته وجودته، بعد استيفاء المعايير اللازمة. ويعمل العلاج بطريقة التحرير الجيني للطفرة الوراثية في الجين المتأثر،...
اعتمدت الهيئة العامة للغذاء والدواء علاج كاسجفي “Casgevy”، الذي يعد أول دواء يعمل باستخدام تقنية التحرير الجيني “كريسبر-كاس9” لعلاج مرض فقر الدم المنجلي ومرض الثلاسيميا للمرضى البالغ أعمارهم 12 سنة فأكثر. وأوضحت الهيئة أنه تم تقييم فعالية الدواء وسلامته وجودته، بعد استيفاء المعايير اللازمة, إذ يعمل العلاج بطريقة التحرير الجيني للطفرة الوراثية في الجين المتأثر،...