عاجل.. الغذاء والدواء تعتمد أول علاج جيني لفقر الدم المنجلي و"الثلاسيميا"
تاريخ النشر: 8th, January 2024 GMT
اعتمدت الهيئة العامة للغذاء والدواء علاج كاسجفي «Casgevy»، الذي يعد أول علاج يعمل باستخدام تقنية التحرير الجيني ”كريسبر - كاس9“ لعلاج مرض فقر الدم المنجلي ومرض الثلاسيميا للمرضى البالغ أعمارهم 12 سنة فأكثر.
وأوضحت الهيئة أنه تم تقييم فعالية العلاج وسلامته وجودته، بعد استيفاء المعايير اللازم، إذ يعمل العلاج بطريقة التحرير الجيني للطفرة الوراثية في الجين المتأثر، بحيث يمكن للجسم إنتاج الهيموجلوبين بشكل سليم، من خلال استخلاص خلايا جذعية من نخاع عظم المريض وتحريرها جينيًا في المختبر، ومن ثم إعادة زراعتها في جسم المريض ليعطي مفعولاً طويل المدى.
ويعد فقر الدم المنجلي من أمراض الدم الوراثية والتي تحدث نتيجة طفرات في الجينات المسؤولة عن تكوين الهيموجلوبين، وتسبب هذه الطفرات في تغير شكل كريات الدم الحمراء من الدائري إلى المنجلي مما يصعب عبورها في الأوردة، وتسبب الآلام الحادة ونقص في نقل الأكسجين لخلايا لجسم، وينتج عن ذلك الأعراض المصاحبة للأزمات لدى المصابين بفقر الدم المنجلي ومنها ألم شديد وضيق في التنفس.
فيما يعد ”الثلاسيميا“ مرض دم وراثي يحدث بسبب طفرات جينية تؤثر في إنتاج الهيموجلوبين، مما يسبب تعطل إنتاجه الطبيعي وانخفاض مستوياته في الدم، ومن الأعراض المصاحبة له فقر الدم وضيق التنفس.
المصدر: صحيفة اليوم
كلمات دلالية: الدمام الغذاء والدواء فقر الدم المنجلي الدم المنجلی
إقرأ أيضاً:
دراسة تكشف العلاقة بين أعراض انقطاع الطمث وصحة الدماغ
تابع أحدث الأخبار عبر تطبيق
كشفت دراسة حديثة أجراها مجموعة باحثين من جامعة كالغاري في الولايات المتحدة وجامعة إكستر في المملكة المتحدة عن وجود ارتباط بين أعراض انقطاع الطمث وصحة الدماغ مما يشير إلى أن النساء اللائي يعانين من عدد أكبر من أعراض انقطاع الطمث قد يكن أكثر عرضة للإصابة بمشاكل في الذاكرة واضطرابات سلوكية خفيفة في المستقبل وفقا لما نشرتة مجلة ديلى ميل .
وأظهرت أبحاث سابقة أن النساء معرضات لخطر الإصابة بمرض ألزهايمر بمعدل ثلاثة أضعاف مقارنة بالرجال وفى محاولة فهم الأسباب الكامنة وراء هذا الخطر قام الباحثون بتحليل بيانات 896 امرأة في مرحلة ما بعد انقطاع الطمث حيث خضعن لتقييمات ديموغرافية ومعرفية وسلوكية.
وطلب من المشاركات تسجيل أعراض انقطاع الطمث التي يعانين منها بما في ذلك عدم انتظام الدورة الشهرية والهبات الساخنة والقشعريرة وجفاف المهبل وزيادة الوزن وتباطؤ التمثيل الغذائي والتعرق الليلي ومشاكل النوم و تغيرات المزاج و عدم الانتباه أو النسيان و وأي أعراض أخرى وتم قياس الوظيفة الإدراكية باستخدام مقياس يقيم التغيرات في الذاكرة، اللغة، القدرات البصرية والمكانية، التخطيط، التنظيم، والوظائف التنفيذية بالإضافة إلى ذلك تم تقييم الأعراض العصبية النفسية باستخدام قائمة تركز على التغيرات العاطفية والسلوكية.
وكشفت التحليل أن النساء اللائي أبلغن عن عدد أكبر من الأعراض سجلن نتائج أسوأ في الاختبارات المعرفية وكن أكثر عرضة لإظهار علامات اضطرابات عصبية نفسية مع تقدم العمر.
وأشار الباحثون إلى أن انخفاض هرمون الإستروجين بشكل حاد خلال انقطاع الطمث، قد يفسر هذا الارتباط.
ووجدت الدراسة أن العلاج بالهرمونات البديلة (HRT) والذي يستخدم غالبا لإدارة أعراض انقطاع الطمث ارتبط بعدد أقل من الأعراض العصبية النفسية في مراحل لاحقة من الحياة على الرغم من أنه لم يكن له نفس التأثير على الوظيفة الإدراكية.
وأشار الفريق البحثي إلى إجراء المزيد من الدراسات للتحقيق في هذا الارتباط وما إذا كان يمكن أن يشكل جزءا من إنذار مبكر للخرف كما يرغبون في استكشاف ما إذا كان العلاج بالهرمونات البديلة يمكن أن يساعد في تقليل أي مخاطر محتملة.