الهيئة العامة للغذاء والدواء تعتمد أول علاج جيني لفقر الدم المنجلي و “الثلاسيميا”
تاريخ النشر: 8th, January 2024 GMT
المناطق_واس
اعتمدت الهيئة العامة للغذاء والدواء علاج كاسجفي (Casgevy)، الذي يعد أول علاج يعمل باستخدام تقنية التحرير الجيني “كريسبر-كاس9” لعلاج مرض فقر الدم المنجلي ومرض الثلاسيميا للمرضى البالغ أعمارهم 12 سنة فأكثر.
وأوضحت الهيئة أنه تم تقييم فعالية العلاج وسلامته وجودته، بعد استيفاء المعايير اللازمة, إذ يعمل العلاج بطريقة التحرير الجيني للطفرة الوراثية في الجين المتأثر، بحيث يمكن للجسم إنتاج الهيموجلوبين بشكل سليم، من خلال استخلاص خلايا جذعية من نخاع عظم المريض وتحريرها جينيًا في المختبر، ومن ثم إعادة زراعتها في جسم المريض ليعطي مفعولاً طويل المدى.
ويعد فقر الدم المنجلي من أمراض الدم الوراثية والتي تحدث نتيجة طفرات في الجينات المسؤولة عن تكوين الهيموجلوبين، وتسبب هذه الطفرات في تغير شكل كريات الدم الحمراء من الدائري إلى المنجلي مما يصعب عبورها في الأوردة، وتسبب الآلام الحادة ونقص في نقل الأكسجين لخلايا لجسم، وينتج عن ذلك الأعراض المصاحبة للأزمات لدى المصابين بفقر الدم المنجلي ومنها ألم شديد وضيق في التنفس.
فيما يعد “الثلاسيميا” مرض دم وراثي يحدث بسبب طفرات جينية تؤثر في إنتاج الهيموجلوبين، مما يسبب تعطل إنتاجه الطبيعي وانخفاض مستوياته في الدم، ومن الأعراض المصاحبة له فقر الدم وضيق التنفس.
المصدر: صحيفة المناطق السعودية
كلمات دلالية: الهيئة العامة للغذاء والدواء الدم المنجلی
إقرأ أيضاً:
الوضع الإنساني في قطاع غزة “تدهور بشكل خطير”
أفادت مصادر محلية ووكالات إغاثة أن الوضع الإنساني في قطاع غزة “تدهور بشكل خطير”، مع تفاقم معاناة نحو مليوني شخص من جراء العمليات العسكرية الإسرائيلية المكثفة، وبعد شهر من قطع إسرائيل للمساعدات الإنسانية.
وتقول الأمم المتحدة والعديد من المنظمات غير الحكومية، بالإضافة إلى مدنيين في غزة تحدثوا إلى شبكة “سي إن إن” الإخبارية الأميركية، إن الجوع ينتشر، بينما تقلصت تفرص الحصول على المياه النظيفة.
كما قالت المصادر لـ”سي إن إن”، إن “البراغيث تنتشر في خيم النزوح المؤقتة”.
وتفاقمت المشاكل التي عانى منها سكان القطاع خلال الأشهر الـ18 الماضية، بسبب الهجوم المتجدد الذي شنه الجيش الإسرائيلي في مارس الماضي، الذي تضمن عدة أوامر إخلاء وقصف لمناطق نزوح.
وأوقفت الحكومة الإسرائيلية إمدادات الغذاء والمساعدات الإنسانية الأخرى إلى غزة قبل الهجوم، للضغط على حركة حماس لإطلاق سراح المزيد من الرهائن وفرض شروط جديدة على تمديد وقف إطلاق النار.
ووفقا للأمم المتحدة، أدى تجدد الهجوم الإسرائيلي على غزة إلى نزوح ما يقرب من 400 ألف فلسطيني.
وأفادت وزارة الصحة في غزة، الإثنين، بمقتل ما لا يقل عن 1391 فلسطينيا، من بينهم 505 أطفال، منذ 18 مارس، ويعد هذا أعلى نسبة وفيات أسبوعية بين الأطفال في غزة خلال العام الماضي، وفقا للأمم المتحدة.
وقال المتحدث باسم بلدية مدينة غزة عاصم النبيه لـ”سي إن إن”، إنه “بعد أوامر الإخلاء الأخيرة يشرد الناس في كل مكان، على الطرق الرئيسية وفي الحدائق العامة وحتى قرب مكبات النفايات، وفي الساحات والمباني المهددة بالانهيار”.
وأضاف النبيه: “حتى قبل أوامر الإخلاء الأخيرة، لم تكن المياه تصل إلى سوى 40 بالمئة من المدينة”، الواقعة شمالي القطاع.
وقدر المتحدث أن 175 ألف طن من النفايات قد تراكمت في أنحاء المدينة.
وصرح المسؤول في مكتب تنسيق الشؤون الإنسانية في الأراضي الفلسطينية التابع للأمم المتحدة جوناثان ويتال، في وقت سابق من هذا الأسبوع، أن “حربا بلا حدود” جارية في غزة.
وفي تقرير صدر قبل أيام، قال مكتب تنسيق الشؤون الإنسانية: “تواجه غزة خطرا متجددا من الجوع وسوء التغذية، حيث إن الحصار الكامل على البضائع، الذي يدخل الآن شهره الثاني، يوقف تقريبا جميع توزيع الدقيق ويغلق جميع المخابز المدعومة”.
وأعلن برنامج الغذاء العالمي إغلاق جميع المخابز المدعومة، وعددها 25 مخبزا، في أنحاء غزة، بسبب نقص غاز الطهي والدقيق.
اقرأ أيضاًتقاريرمركز الملك سلمان للإغاثة ينفذ 642 مشروعًا لدعم القطاع الصحي في 53 دولة
وأضاف أن أكثر من مليون شخص تركوا من دون طرود غذائية في مارس، وبينما يستمر توفير الوجبات الساخنة فإن “الإمدادات الحالية تكفي لأسبوعين كحد أقصى”.
وفي هذه الأثناء، توجد كميات هائلة من المساعدات خارج غزة.
ويقول برنامج الأغذية العالمي إن حوالي 89 ألف طن من الغذاء تنتظر خارج غزة، في حين أن ندرة الغذاء في الداخل تؤدي إلى ارتفاع حاد في الأسعار.
وارتفع سعر كيس الدقيق بنسبة 450 بالمئة عما كان عليه قبل بضعة أسابيع.
وأفاد مكتب تنسيق الشؤون الإنسانية أن الوصول إلى المياه لا يزال “مقيدا بشدة”، حيث لا يستطيع ثلثا أسر غزة الحصول على 6 لترات من مياه الشرب يوميا.
وبعد تحسن إنتاج المياه وإمداداتها خلال وقف إطلاق النار الأخير، تكافح الوكالات الآن لإصلاح وصيانة البنية التحتية التي دمرتها عودة الحرب.