الهيئة العامة للغذاء والدواء تعتمد أول علاج جيني لفقر الدم المنجلي و “الثلاسيميا”
تاريخ النشر: 8th, January 2024 GMT
المناطق_واس
اعتمدت الهيئة العامة للغذاء والدواء علاج كاسجفي (Casgevy)، الذي يعد أول علاج يعمل باستخدام تقنية التحرير الجيني “كريسبر-كاس9” لعلاج مرض فقر الدم المنجلي ومرض الثلاسيميا للمرضى البالغ أعمارهم 12 سنة فأكثر.
وأوضحت الهيئة أنه تم تقييم فعالية العلاج وسلامته وجودته، بعد استيفاء المعايير اللازمة, إذ يعمل العلاج بطريقة التحرير الجيني للطفرة الوراثية في الجين المتأثر، بحيث يمكن للجسم إنتاج الهيموجلوبين بشكل سليم، من خلال استخلاص خلايا جذعية من نخاع عظم المريض وتحريرها جينيًا في المختبر، ومن ثم إعادة زراعتها في جسم المريض ليعطي مفعولاً طويل المدى.
ويعد فقر الدم المنجلي من أمراض الدم الوراثية والتي تحدث نتيجة طفرات في الجينات المسؤولة عن تكوين الهيموجلوبين، وتسبب هذه الطفرات في تغير شكل كريات الدم الحمراء من الدائري إلى المنجلي مما يصعب عبورها في الأوردة، وتسبب الآلام الحادة ونقص في نقل الأكسجين لخلايا لجسم، وينتج عن ذلك الأعراض المصاحبة للأزمات لدى المصابين بفقر الدم المنجلي ومنها ألم شديد وضيق في التنفس.
فيما يعد “الثلاسيميا” مرض دم وراثي يحدث بسبب طفرات جينية تؤثر في إنتاج الهيموجلوبين، مما يسبب تعطل إنتاجه الطبيعي وانخفاض مستوياته في الدم، ومن الأعراض المصاحبة له فقر الدم وضيق التنفس.
المصدر: صحيفة المناطق السعودية
كلمات دلالية: الهيئة العامة للغذاء والدواء الدم المنجلی
إقرأ أيضاً:
إنقاذ سيدة من مرض يصيب 20 شخصاً من كل مليون
رأس الخيمة: عدنان عكاشة
نجح أطباء مستشفى رأس الخيمة في علاج ممرضة فلبينية من حالة مرضية نادرة، تصيب من 10 إلى 20 حالة بين كل مليون شخص على مستوى العالم سنوياً، حيث بدأت المريضة تلاحظ ظهور أعراض غير عادية، مثل تورم الساقين، لكنها تجاهلت تلك الأعراض في البداية، غير مدركة أنها مؤشرات على مرض كلوي نادر وخطر.
كشفت الفحوص أن المريضة (38 عاماً) تعاني التهاب كبيبات الكلى الهلالي المناعي، وتفقد كمية كبيرة من البروتين في البول والدم، بالتزامن مع ارتفاع مستويات الكرياتينين، أحد مؤشرات وظائف الكلى، بمعدل مقلق، وتشير تلك الأعراض إلى اضطراب مناعي ذاتي حاد في الكلى، وهي حالة يمكن أن تسبب الفشل الكلوي في غضون أسابيع. وبيّن المستشفى أن عدم التدخل السريع للعلاج قد يؤدي إلى تلف دائم في الكلى، يستدعي غسيل الكلى أو عملية زرع، وكان خطر إصابة المريضة بالمضاعفات مرتفعاً، في ضوء تاريخها المرضي مع السكري وارتفاع ضغط الدم والسمنة.
وقال الدكتور أجينكيا شيفاجي باتيل، أخصائي أمراض الكلى: «كان أخذ الخزعة أكثر صعوبة بسبب معاناة المريضة من السمنة وتموضع الكلية في مكان أعمق من المعتاد، لنستخدم تقنية التوجيه بالموجات فوق الصوتية، لإجراء العملية بعناية، وضمان عدم حدوث ألم ومضاعفات. وأتاحت الخزعة البدء في العلاج المناسب، ما شكّل فارقاً كبيراً للمريضة».
وتلقت «الممرضة» علاج تثبيط مناعي مصمم بعناية، يشمل «ريتوكسيماب»، وهو جسم مضاد أحادي النسيلة، يساعد على تنظيم الجهاز المناعي. ومع إصابتها بالسكري، بادر الفريق الطبي لتعديل نظام الستيرويد الخاص بها، لتجنب أي مضاعفات في مستويات السكر.
وأظهرت وظائف الكلى تحسناً ملحوظاً في أسبوع واحد، مع انخفاض مستويات الكرياتينين، ما يعد تعافياً استثنائياً للحالة، واختفت الأعراض، التي كانت تعانيها من تعب وتورم، واستقرت مستويات ضغط الدم والسكر. وأشار باتيل، إلى تدابير وقائية، يمكن أن تقلل من خطر الإصابة بتلف شديد في الكلى، تشمل الكشف المبكر، والتحكم بسكر الدم وضغط الدم والوزن، وتجنب المواد السامة للكلى، باستخدام المفرط لبعض مسكنات الألم، والأدوية غير الموصوفة طبياً، وعدم تجاهل أعراض محددة، مثل البول الرغوي والتورم غير المبرر والتعب المستمر.
إندريك يعوض غياب نيمار في قائمة منتخب البرازيل