أمريكا تقرّ أول علاج جيني لمرض وراثي نادر يصيب الأطفال
تاريخ النشر: 3rd, April 2024 GMT
وافقت إدارة الأغذية والعقاقير الأميركية يوم الإثنين على العلاج الجيني الذي تقدمه شركة "أورتشيرد ثيرابيوتكس" ومقرها المملكة المتحدة والمخصص للأطفال الذين يعانون من حثل المادة البيضاء متبدل اللون، مما يجعله أول علاج معتمد في الولايات المتحدة لهذا المرض الوراثي النادر.
ومرض حثل المادة البيضاء متبدل اللون هو اضطراب وراثي نادر يصيب الأطفال ويتسبب في تراكم المواد الدهنية في الخلايا وخاصة في المخ والحبل الشوكي والأعصاب الطرفية.
وقالت الشركة إنها ستقدم تفاصيل عن سعر الدواء ومدى توافره في وقت لاحق من الأسبوع.
ولا يمكن العلاج من ، لا يوجد حاليًا علاج لإصلاح تلف الحبل الشوكي. التعافي هو عملية طويلة الأمد تتضمن فريقًا متعدد التخصصات من الأطباء، وإعادة التأهيل لاستعادة القدرة على الحركة وقوة العضلات.
وكانت شركة الأدوية اليابانية "كيوا كيرين" استحوذت على "أورتشيرد ثيرابيوتكس" العام الماضي مقابل 477.6 مليون دولار.
ووفق إدارة الأغذية والعقاقير فإنها وافقت على تقديم هذا الدواء الذي يحمل اسم "لينميلدي" في الولايات المتحدة، وهو من جرعة واحدة، للأطفال في مراحل معينة من تطور المرض.
واعتمدت الموافقة على بيانات من 37 طفلا تلقوا الدواء في تجربتين سريريتين مفتوحتين، وأظهرت نتائجهما أن العلاج قلل بشكل كبير من خطر الإصابة بضعف الحركة الشديد أو الوفاة مقارنة بالأطفال الذين لم يحصلوا على هذا العلاج.
لكن الإدارة أشارت إلى احتمال الإصابة بسرطان الدم المرتبط بالعلاج، إلى جانب تكوين جلطات دموية أو نوع من تورم أنسجة المخ.
ومرض حثل المادة البيضاء متبدل اللون هو اضطراب وراثي نادر.
وبحسب تقديرات الإدارة فإن مرض حثل المادة البيضاء متبدل اللون يصيب واحدا من كل 40 ألف فرد في الولايات المتحدة.
لكن الإدارة أشارت إلى احتمال الإصابة بسرطان الدم المرتبط بالعلاج، إلى جانب تكوين جلطات دموية أو نوع من تورم أنسجة المخ.
وبحسب تقديرات الإدارة فإن مرض حثل المادة البيضاء متبدل اللون يصيب واحدا من كل 40 ألف فرد في الولايات المتحدة.
وكانت شركة الأدوية اليابانية "كيوا كيرين" استحوذت على "أورتشيرد ثيرابيوتكس" العام الماضي مقابل 477.6 مليون دولار.
المصدر: بوابة الوفد
كلمات دلالية: الأغذية الاطفال الحبل الشوكي فی الولایات المتحدة
إقرأ أيضاً:
الضربات التي أوجعت الولايات المتحدة!!
يمانيون../
فرضت المواجهات العسكرية بين القوات المسلحة اليمنية المساندة لغزة وقوات دول العدوان الأمريكي – البريطاني – الغربي والعربي المدافعة عن “إسرائيل”، لأكثر من 14 شهراً، معادلات جديدة في المنطقة، وهذا التساؤل؛ ماذا يعني إسقاط الطائرات الأمريكية “MQ-9 Reaper” في اليمن!؟
الجواب وفق تقرير خبراء “المجلس الأطلسي للأبحاث الدولية”، أكد تطوّر قدرات الأسلحة الدِّفاعية والهجومية اليمنية، وتمكنها من إسقاط 14 طائرة أمريكية بدون طيار نوع “MQ-9″، التي تعتبر رمز قوة سلاح الجو والعمود الفقري للولايات المتحدة.
المجلس الأطلسي، وهو مؤسسة بحثية أمريكية، تمتلك 10 مراكز بحثية تهتم في شؤون الأمن والاقتصاد بالعالم، ولها تأثير على الساحة الدولية، أكد أيضاً كشف أنظمة الدفاع اليمنية ضعف قدرات طائرات “إم كيو 9″، وأضعفت التفوّق القتالي لجيش واشنطن.
دقّة غير مسبوقة
وقال: “تشكِّل عمليات إسقاط الطائرات الأمريكية نقلة نوعية في الأداء العسكري للدِّفاعات اليمنية في مهارات التصويب والاستهداف بدقّة غير مسبوقة في معركة إسناد غزة، بشكل يلفت اهتمام الباحثين الإستراتيجيين والعسكريين الأمريكيين”.
وأضاف: “تلك الضربات اليمنية ليست مجرد نجاح تكتيكي، بل تحمل أبعاداً إستراتيجية مهمة، أدت إلى إضعاف أنظمة الاستخبارات والاستهدافات الأمريكية، وحدّت من قُدرات واشنطن على تنفيذ عمليات دقيقة في المنطقة، كما شكَّلت ضغطاً متزايداً على كفاءة تفوِّقها الجوي”.
مخاطر عمليات الإسقاط
في السياق، اعتبر موقع “أتلانتك كانسل” نجاح اليمنيين في إسقاط طائرات “ريبر أم كيو 9” الأمريكية يمثل ضربة لأنظمة الاستخبارات والاستهداف للجيش الأمريكي وحلفائه في المنطقة.
“أتلانتك كانسل”، وهو موقع أمريكي متخصص في الدراسات الجيوسياسية والعسكرية، حذَّر من مخاطر إسقاط المسيّرات الأمريكية المتطوّرة بوصول تقنياتها إلى خصوم الولايات المتحدة.
وفق الخبراء بالنسبة للقوات اليمنية، تحمل عمليات الإسقاط قيمة رمزية؛ فالخسائر الفادحة، التي ألحقتها في الأسطول الجوي الأمريكي، قد حققت أهدافاً تكتيكية وإستراتيجية ورمزية على المستويين المحلي والإقليمي.
وتكمن عواقب تلك العمليات على طائرات “إم كيو 9″، التي تبلغ تكلفة واحدة منها أكثر من 30 مليون دولار، بكونها تعد مؤشراً سلبياً لامتداد الهجمات اليمنية على الأصول العسكرية لواشنطن إلى ما وراء الحدود.
عمود أمريكا
بالنسبة للولايات المتحدة، تعتبر طائرات “إم كيو 9” العمود الفقري؛ لدورها اللوجستي المهم وعُمقها التكتيكي في عمليات الرَّصد والتجسس والمراقبة وجمع المعلومات، للعسكريين الأمريكيين، وقدرتها على تحمّل ظروف التضاريس الوعرة في اليمن لأكثر من 24 ساعة، والتحليق بارتفاع 50 ألف قدم.
ومُنذ العام 2002، تنفذ الولايات المتحدة عبر الطائرات بدون طيار؛ مثل “إم كيو 9” عمليات مراقبة وجمع معلومات استخباراتية، وتوجيه ضربات جوية على عملاء ما يسمى “تنظيم القاعدة في شبه الجزيرة العربية”، بعذر مكافحة الإرهاب.
المحسوم في قناعة عساكر الغرب هو أن قوات صنعاء حوَّلت ضعف قدرات طائرات “إم كيو9” إلى أغنية ساخرة بعنوان “بورت” (أصبحت عديمة الفائدة).
الخلاصة، تنتهي بنصيحة خبراء البحوث والدراسات العسكرية للولايات المتحدة بعد اكتشاف نقاط ضعف أنظمة الـ”إم كيو 9″، هي أن عليها استغلال هدوء الهجمات اليمنية لتعزيز أنظمة الحماية الذاتية لطائراتها؛ لضمان عدم تعرُّضها للهجمات؛ وخوفاً من استغلال خصومها.
السياســـية – صادق سريع
فريدة سيف النصر: الست لو عدت الـ 60 سنة من حقها تقلع الحجاب شرعًا