أمريكا تقرّ أول علاج جيني لمرض وراثي نادر يصيب الأطفال
تاريخ النشر: 3rd, April 2024 GMT
وافقت إدارة الأغذية والعقاقير الأميركية يوم الإثنين على العلاج الجيني الذي تقدمه شركة "أورتشيرد ثيرابيوتكس" ومقرها المملكة المتحدة والمخصص للأطفال الذين يعانون من حثل المادة البيضاء متبدل اللون، مما يجعله أول علاج معتمد في الولايات المتحدة لهذا المرض الوراثي النادر.
ومرض حثل المادة البيضاء متبدل اللون هو اضطراب وراثي نادر يصيب الأطفال ويتسبب في تراكم المواد الدهنية في الخلايا وخاصة في المخ والحبل الشوكي والأعصاب الطرفية.
وقالت الشركة إنها ستقدم تفاصيل عن سعر الدواء ومدى توافره في وقت لاحق من الأسبوع.
ولا يمكن العلاج من ، لا يوجد حاليًا علاج لإصلاح تلف الحبل الشوكي. التعافي هو عملية طويلة الأمد تتضمن فريقًا متعدد التخصصات من الأطباء، وإعادة التأهيل لاستعادة القدرة على الحركة وقوة العضلات.
وكانت شركة الأدوية اليابانية "كيوا كيرين" استحوذت على "أورتشيرد ثيرابيوتكس" العام الماضي مقابل 477.6 مليون دولار.
ووفق إدارة الأغذية والعقاقير فإنها وافقت على تقديم هذا الدواء الذي يحمل اسم "لينميلدي" في الولايات المتحدة، وهو من جرعة واحدة، للأطفال في مراحل معينة من تطور المرض.
واعتمدت الموافقة على بيانات من 37 طفلا تلقوا الدواء في تجربتين سريريتين مفتوحتين، وأظهرت نتائجهما أن العلاج قلل بشكل كبير من خطر الإصابة بضعف الحركة الشديد أو الوفاة مقارنة بالأطفال الذين لم يحصلوا على هذا العلاج.
لكن الإدارة أشارت إلى احتمال الإصابة بسرطان الدم المرتبط بالعلاج، إلى جانب تكوين جلطات دموية أو نوع من تورم أنسجة المخ.
ومرض حثل المادة البيضاء متبدل اللون هو اضطراب وراثي نادر.
وبحسب تقديرات الإدارة فإن مرض حثل المادة البيضاء متبدل اللون يصيب واحدا من كل 40 ألف فرد في الولايات المتحدة.
لكن الإدارة أشارت إلى احتمال الإصابة بسرطان الدم المرتبط بالعلاج، إلى جانب تكوين جلطات دموية أو نوع من تورم أنسجة المخ.
وبحسب تقديرات الإدارة فإن مرض حثل المادة البيضاء متبدل اللون يصيب واحدا من كل 40 ألف فرد في الولايات المتحدة.
وكانت شركة الأدوية اليابانية "كيوا كيرين" استحوذت على "أورتشيرد ثيرابيوتكس" العام الماضي مقابل 477.6 مليون دولار.
المصدر: بوابة الوفد
كلمات دلالية: الأغذية الاطفال الحبل الشوكي فی الولایات المتحدة
إقرأ أيضاً:
مستر ترامب رئيس الولايات المتحدة الأمريكية
#مستر_ترامب رئيس الولايات المتحدة الأمريكية
الدكتور #أحمد_الشناق
الشعوب تتساءل عن سياسة بلادكم الخارجية ، هل لا زالت تقوم على مبادئ ابراهام لينكولن وقد عرف الحرب بأنها جهد مكرس لمبادئ الحرية والمساواة للجميع ؟ هل لا زالت بلادكم تدعم حق تقرير المصير للشعوب ، وهل لا زال تمثال الحرية على بوابة بلادكم يعبّر عن السياسة الخارجية للولايات المتحدة وعلاقتها مع شعوب العالم . مستر ترامب ، متى ترتوي اسلحتكم الفتاكة من دم العرب ؟ من إحتلال العراق وقتل الملايين وتهجيرهم . إلى حرب الإبادة الجماعية والتطهير العرقي للشعب الفلسطيني في غزة من مجرمي حرب بقرار محكمة الجنائية الدولية ، وقيادات حكومة الإحتلال الإسرائيلي ملاحقين الآن كمجرمي حرب . مستر ترامب ، لقد ارسلت الإدارة الأمريكية السابقة وتتواصل إدارتكم الجديدة بإرسال آلاف الاطنان من القنابل بأوزان لم تستخدم بحجمها في الحرب العالمية لتقتل الأطفال والنساء والأطباء والصحفيين ولتدمير البيوت والمستشفيات والمدارس والمساجد والكنائس وعلى مسمع وبصر العالم والولايات المتحدة تعطل القانون الدولي والقانون الدولي الإنساني وكافة مؤسسات هيئة الأمم ، ولتستمر حرب الإبادة والتطهير العرقي لشعب يرزح تحت الاحتلال منذ عقود طويلة . مستر ترامب ، غزة أصبحت منطقة وحفرة انهدام بأسلحتكم بلادكم، وانتم شركاء في هذا الهدم اللاإنساني واللأخلاقي والغير مسبوق في تاريخ الحروب . مستر ترامب ، تهجير الفلسطينيين من وطنهم وأرض أبائهم واجدادهم جريمة حرب وتطهير عرقي وأفعال لا أخلاقية لفضائع حرب وحشية قام بها الإحتلال الإسرائيلي بدعم الولايات المتحدة، ولا زالت تتبنى سياسة الإقتلاع والتهجير والتشريد كأعمال بربرية ودعماً لحكومة إحتلال تمارس الإرهاب والقتل ضد الفلسطينيين ومنذ ثمانية عقود . مستر ترامب ، هل مساعدات بلادكم مع الدول الصديقة ، هي أوراق ابتزاز كنهج في سياستكم الخارجية ؟ لمجارة حروبكم المباشرة بالإحتلال، أو لمجارة حروبكم بالإنابه لتمرير سياسات قهر الشعوب واستمرار الإحتلال بحروب الإبادة والتطهير العرقي والتهجير ؟ مستر ترامب ، غزة ليست عقاراً ، وفلسطين ليست عقاراً ، فلسطين وطن لشعب فلسطيني ، وفلسطين للفلسطينيين أصحاب الأرض الشرعيين بإمتدادهم في عمق التاريخ ، ولن يقبلوا وطناً بديلاً ، وطن أبائهم واجدادهم ، ولن يتحمل الآخرون نتائج حرب وحشية نازية من قوات إحتلال وانتم شركاء في فضائع كارثية ارتكبها مجرمي حرب ملاحقين ومطاردين بالقانون الدولي ومحكمة جنائية دولية وشجب وإدانة عالمية على هذه الجرائم البربرية . مستر ترامب ، مطلوب من الولايات المتحدة أن تكون مع حق تقرير المصير للشعب الفلسطيني وإنهاء الإحتلال كأطول إحتلال في التاريخ المعاصر ، وأن السلام الحقيقي ما تقبل به الشعوب وليس السلام الوهمي القائم على الإبادة والتطهير العرقي والتهجير !مقالات ذات صلة
وكيل إمارة الرياض المساعد للحقوق يحضر حفل سفارة جمهورية اتحاد ميانمار بمناسبة اليوم الوطني لبلادها