أمريكا تقرّ أول علاج جيني لمرض وراثي نادر يصيب الأطفال
تاريخ النشر: 3rd, April 2024 GMT
وافقت إدارة الأغذية والعقاقير الأميركية يوم الإثنين على العلاج الجيني الذي تقدمه شركة "أورتشيرد ثيرابيوتكس" ومقرها المملكة المتحدة والمخصص للأطفال الذين يعانون من حثل المادة البيضاء متبدل اللون، مما يجعله أول علاج معتمد في الولايات المتحدة لهذا المرض الوراثي النادر.
ومرض حثل المادة البيضاء متبدل اللون هو اضطراب وراثي نادر يصيب الأطفال ويتسبب في تراكم المواد الدهنية في الخلايا وخاصة في المخ والحبل الشوكي والأعصاب الطرفية.
وقالت الشركة إنها ستقدم تفاصيل عن سعر الدواء ومدى توافره في وقت لاحق من الأسبوع.
ولا يمكن العلاج من ، لا يوجد حاليًا علاج لإصلاح تلف الحبل الشوكي. التعافي هو عملية طويلة الأمد تتضمن فريقًا متعدد التخصصات من الأطباء، وإعادة التأهيل لاستعادة القدرة على الحركة وقوة العضلات.
وكانت شركة الأدوية اليابانية "كيوا كيرين" استحوذت على "أورتشيرد ثيرابيوتكس" العام الماضي مقابل 477.6 مليون دولار.
ووفق إدارة الأغذية والعقاقير فإنها وافقت على تقديم هذا الدواء الذي يحمل اسم "لينميلدي" في الولايات المتحدة، وهو من جرعة واحدة، للأطفال في مراحل معينة من تطور المرض.
واعتمدت الموافقة على بيانات من 37 طفلا تلقوا الدواء في تجربتين سريريتين مفتوحتين، وأظهرت نتائجهما أن العلاج قلل بشكل كبير من خطر الإصابة بضعف الحركة الشديد أو الوفاة مقارنة بالأطفال الذين لم يحصلوا على هذا العلاج.
لكن الإدارة أشارت إلى احتمال الإصابة بسرطان الدم المرتبط بالعلاج، إلى جانب تكوين جلطات دموية أو نوع من تورم أنسجة المخ.
ومرض حثل المادة البيضاء متبدل اللون هو اضطراب وراثي نادر.
وبحسب تقديرات الإدارة فإن مرض حثل المادة البيضاء متبدل اللون يصيب واحدا من كل 40 ألف فرد في الولايات المتحدة.
لكن الإدارة أشارت إلى احتمال الإصابة بسرطان الدم المرتبط بالعلاج، إلى جانب تكوين جلطات دموية أو نوع من تورم أنسجة المخ.
وبحسب تقديرات الإدارة فإن مرض حثل المادة البيضاء متبدل اللون يصيب واحدا من كل 40 ألف فرد في الولايات المتحدة.
وكانت شركة الأدوية اليابانية "كيوا كيرين" استحوذت على "أورتشيرد ثيرابيوتكس" العام الماضي مقابل 477.6 مليون دولار.
المصدر: بوابة الوفد
كلمات دلالية: الأغذية الاطفال الحبل الشوكي فی الولایات المتحدة
إقرأ أيضاً:
33 قتيلاً جراء أعاصير ضربت الولايات المتحدة
لقي ما لا يقل عن 33 شخصاً مصرعهم وأصيب العشرات بعد أن اجتاحت أعاصير وعواصف مناطق واسعة في وسط الولايات المتحدة وجنوبها، وفق ما ذكر مسؤولون السبت.
وعرضت وسائل إعلام محلية لقطات أظهرت انهيار أسقف منازل وانقلاب شاحنات كبيرة، في حين حذر خبراء الأرصاد الجوية من هبوب مزيد من الأعاصير نهاية هذا الأسبوع.
وأكدت دوريات الطرق السريعة في ولاية ميسوري أن السلطات المحلية "تعمل بلا كلل لمساعدة المحتاجين وتقييم الأضرار".
وقالت شرطة الولاية أن الكثير من الأشجار وأعمدة كهرباء سقطت، إضافة إلى أضرار لحقت بالمباني السكنية والتجارية، مع تأثر بعض المناطق بشدة "بالأعاصير والعواصف الرعدية وتساقط حبات البرد الكبيرة".
غضب يمني عارم إزاء استهداف الأعيان المدنية