وافقت إدارة الأغذية والعقاقير الأميركية يوم الإثنين على العلاج الجيني الذي تقدمه شركة "أورتشيرد ثيرابيوتكس" ومقرها المملكة المتحدة والمخصص للأطفال الذين يعانون من حثل المادة البيضاء متبدل اللون، مما يجعله أول علاج معتمد في الولايات المتحدة لهذا المرض الوراثي النادر.
ومرض حثل المادة البيضاء متبدل اللون هو اضطراب وراثي نادر يصيب الأطفال ويتسبب في تراكم المواد الدهنية في الخلايا وخاصة في المخ والحبل الشوكي والأعصاب الطرفية.


وقالت الشركة إنها ستقدم تفاصيل عن سعر الدواء ومدى توافره في وقت لاحق من الأسبوع.

ولا يمكن العلاج من ، لا يوجد حاليًا علاج لإصلاح تلف الحبل الشوكي. التعافي هو عملية طويلة الأمد تتضمن فريقًا متعدد التخصصات من الأطباء، وإعادة التأهيل لاستعادة القدرة على الحركة وقوة العضلات.

 

وكانت شركة الأدوية اليابانية "كيوا كيرين" استحوذت على "أورتشيرد ثيرابيوتكس" العام الماضي مقابل 477.6 مليون دولار.

ووفق إدارة الأغذية والعقاقير فإنها وافقت على تقديم هذا الدواء الذي يحمل اسم "لينميلدي" في الولايات المتحدة، وهو من جرعة واحدة، للأطفال في مراحل معينة من تطور المرض.
واعتمدت الموافقة على بيانات من 37 طفلا تلقوا الدواء في تجربتين سريريتين مفتوحتين، وأظهرت نتائجهما أن العلاج قلل بشكل كبير من خطر الإصابة بضعف الحركة الشديد أو الوفاة مقارنة بالأطفال الذين لم يحصلوا على هذا العلاج.
لكن الإدارة أشارت إلى احتمال الإصابة بسرطان الدم المرتبط بالعلاج، إلى جانب تكوين جلطات دموية أو نوع من تورم أنسجة المخ.

ومرض حثل المادة البيضاء متبدل اللون هو اضطراب وراثي نادر.

 

وبحسب تقديرات الإدارة فإن مرض حثل المادة البيضاء متبدل اللون يصيب واحدا من كل 40 ألف فرد في الولايات المتحدة.

لكن الإدارة أشارت إلى احتمال الإصابة بسرطان الدم المرتبط بالعلاج، إلى جانب تكوين جلطات دموية أو نوع من تورم أنسجة المخ.

وبحسب تقديرات الإدارة فإن مرض حثل المادة البيضاء متبدل اللون يصيب واحدا من كل 40 ألف فرد في الولايات المتحدة.

وكانت شركة الأدوية اليابانية "كيوا كيرين" استحوذت على "أورتشيرد ثيرابيوتكس" العام الماضي مقابل 477.6 مليون دولار.

 

المصدر: بوابة الوفد

كلمات دلالية: الأغذية الاطفال الحبل الشوكي فی الولایات المتحدة

إقرأ أيضاً:

نشرة المرأة والمنوعات | ماذا يحدث لجسمك عند التوقف عن تناول القهوة لمدة شهر.. تحذير من استخدام المضادات الحيوية مع الأطفال

نشر موقع “صدى البلد”، عددًا من الأخبار المهمة في مجالي المرأة والمنوعات خلال الساعات الماضية، حيث تم التطرق إلى أهم الموضوعات التي أثارت الجدل عبر مواقع التواصل الاجتماعي، وشهدت اهتمامًا من قبل مُتابعي السوشيال ميديا، ومن أبرزها: ماذا يحدث لجسمك عند التوقف عن تناول القهوة لمدة شهر؟، هؤلاء الأكثر عرضة لالتهابات الكلى، أطعمة يُنصح بتناولها مع البيض على الفطور، جمال شعبان يوضح سبب المعاناة من أعراض القلب رغم سلامة الفحوصات، مشروب شهير يحميك من مرض السرطان الخطير بكل أنواعه، دراسة تحذر من استخدام المضادات الحيوية مع الأطفال، اعرف علاج قصور الغدة النخامية، جزيئات الذهب النانوية تحدث ثورة في علاج العيون، وغيرها.

نشرة المرأة والمنوعات

ماذا يحدث لجسمك عند التوقف عن تناول القهوة لمدة شهر؟

تنبيه .. هؤلاء الأكثر عرضة لالتهابات الكلى | لازم يخلوا بالهم

لتعزيز فوائده الصحية.. أطعمة يُنصح بتناولها مع البيض على الفطور

كشف سر الغموض.. جمال شعبان يوضح سبب المعاناة من أعراض القلب رغم سلامة الفحوصات

مشروب شهير يحميك من مرض السرطان الخطير بكل أنواعه

بيدمر الخصوبة والهرمونات.. اعرف علاج قصور الغدة النخامية

دراسة تحذر من استخدام المضادات الحيوية مع الأطفال.. تفاصيل

جزيئات الذهب النانوية تحدث ثورة في علاج العيون

طباعة شارك المرأة والمنوعات نشرة المرأة والمنوعات صدى البلد المضادات الحيوية الأطفال الغدة النخامية السرطان أعراض القلب البيض الفطور التهابات الكلى القهوة

مقالات مشابهة

  • نشرة المرأة والمنوعات | ماذا يحدث لجسمك عند التوقف عن تناول القهوة لمدة شهر.. تحذير من استخدام المضادات الحيوية مع الأطفال
  • لرسم الابتسامة.. طلاب خدمة اجتماعية قنا يصنعون السعادة للأطفال مرضى السرطان في شفاء الأورمان
  • إنقاذ حياة رضيع من عيب قلبي نادر بمركز القلب بالقصيم
  • علاج جديد يغير مصير مرضى «سرطان الرأس والرقبة»
  • اختراق طبي.. علاج مبتكر قد يغير مصير مرضى سرطان الرأس والرقبة
  • وزير الصحة: دعم غير محدود لمرضى الأورام.. والتأمين الصحي يغطي تكلفة علاج الأطفال
  • عبد الغفار : علاج الأورام يمثل الشق الأكبر من مخصصات الصحة
  • علاج شائع للسكري قد يحميك من جراحة الركبة
  • هل يجوز نقل الأعضاء والأنسجة البشرية من الأطفال وعديمي الأهلية؟.. القانون يجيب
  • “العلاج الأفضل” لآلام البطن المزمنة لدى الأطفال: حلول فعالة للحد من المعاناة