أمريكا تقرّ أول علاج جيني لمرض وراثي نادر يصيب الأطفال
تاريخ النشر: 3rd, April 2024 GMT
وافقت إدارة الأغذية والعقاقير الأميركية يوم الإثنين على العلاج الجيني الذي تقدمه شركة "أورتشيرد ثيرابيوتكس" ومقرها المملكة المتحدة والمخصص للأطفال الذين يعانون من حثل المادة البيضاء متبدل اللون، مما يجعله أول علاج معتمد في الولايات المتحدة لهذا المرض الوراثي النادر.
ومرض حثل المادة البيضاء متبدل اللون هو اضطراب وراثي نادر يصيب الأطفال ويتسبب في تراكم المواد الدهنية في الخلايا وخاصة في المخ والحبل الشوكي والأعصاب الطرفية.
وقالت الشركة إنها ستقدم تفاصيل عن سعر الدواء ومدى توافره في وقت لاحق من الأسبوع.
ولا يمكن العلاج من ، لا يوجد حاليًا علاج لإصلاح تلف الحبل الشوكي. التعافي هو عملية طويلة الأمد تتضمن فريقًا متعدد التخصصات من الأطباء، وإعادة التأهيل لاستعادة القدرة على الحركة وقوة العضلات.
وكانت شركة الأدوية اليابانية "كيوا كيرين" استحوذت على "أورتشيرد ثيرابيوتكس" العام الماضي مقابل 477.6 مليون دولار.
ووفق إدارة الأغذية والعقاقير فإنها وافقت على تقديم هذا الدواء الذي يحمل اسم "لينميلدي" في الولايات المتحدة، وهو من جرعة واحدة، للأطفال في مراحل معينة من تطور المرض.
واعتمدت الموافقة على بيانات من 37 طفلا تلقوا الدواء في تجربتين سريريتين مفتوحتين، وأظهرت نتائجهما أن العلاج قلل بشكل كبير من خطر الإصابة بضعف الحركة الشديد أو الوفاة مقارنة بالأطفال الذين لم يحصلوا على هذا العلاج.
لكن الإدارة أشارت إلى احتمال الإصابة بسرطان الدم المرتبط بالعلاج، إلى جانب تكوين جلطات دموية أو نوع من تورم أنسجة المخ.
ومرض حثل المادة البيضاء متبدل اللون هو اضطراب وراثي نادر.
وبحسب تقديرات الإدارة فإن مرض حثل المادة البيضاء متبدل اللون يصيب واحدا من كل 40 ألف فرد في الولايات المتحدة.
لكن الإدارة أشارت إلى احتمال الإصابة بسرطان الدم المرتبط بالعلاج، إلى جانب تكوين جلطات دموية أو نوع من تورم أنسجة المخ.
وبحسب تقديرات الإدارة فإن مرض حثل المادة البيضاء متبدل اللون يصيب واحدا من كل 40 ألف فرد في الولايات المتحدة.
وكانت شركة الأدوية اليابانية "كيوا كيرين" استحوذت على "أورتشيرد ثيرابيوتكس" العام الماضي مقابل 477.6 مليون دولار.
المصدر: بوابة الوفد
كلمات دلالية: الأغذية الاطفال الحبل الشوكي فی الولایات المتحدة
إقرأ أيضاً:
القلق يسيطر على الولايات المتحدة بعد تحور "إنفلونزا الطيور"
أثارت تقارير صادرة عن المراكز الأميركية للسيطرة على الأمراض والوقاية منها جدلا واسعا بعدما كشفت نتائج تحليلا جينيا أشار إلى أن فيروس إنفلونزا الطيور تحور داخل مريض من ولاية لويزيانا والذي أصيب بأول حالة إصابة خطيرة بالمرض في البلاد.
ويعتقد العلماء أن المتحورات قد تسمح للفيروس بالارتباط بشكل أفضل بالمستقبلات في الشعب الهوائية العليا لدى البشر، وهو أمر يقولون إنه مثير للقلق ولكنه ليس مفزعا.
وشبه مايكل أوسترهولم، الباحث في الأمراض المعدية بجامعة مينيسوتا، هذا التفاعل الملزم بالقفل والمفتاح.
وأوضح أنه لدخول خلية، يحتاج الفيروس إلى مفتاح يفتح القفل، وهذا الاكتشاف يعني أن الفيروس قد يتغير ليصبح لديه مفتاح قد ينجح في فتح القفل.
وقال أوسترهولم: "هل هذا مؤشر على أننا قد نكون أقرب إلى رؤية فيروس ينتقل بسهولة بين البشر؟: لا، في الوقت الحالي، هذا عبارة عن مفتاح موجود في القفل، لكنه لا يفتح الباب".
وتسبب الفيروس في حدوث أمراض مختلفة، ومعظمها خفيفة لدى أشخاص في الولايات المتحدة، وكان جميع المصابين تقريبا يعملون في مزارع ألبان أو دواجن.
وتم نقل المريض بولاية لويزيانا إلى المستشفى في حالة حرجة حيث كان يعاني من أعراض تنفسية حادة بسبب إنفلونزا الطيور بعد اتصاله بطيور مريضة ونافقة.
وقال المسؤولون في وقت سابق من الشهر الجاري إن الشخص، الذي لم يتم تحديد هويته، عمره أكبر من 65 عاما ويعاني من مشكلات صحية.
بأرقام الشاسيه.. حماية المستهلك: وقف التعامل على هذه السيارات الجديدة