وافقت إدارة الأغذية والعقاقير الأميركية يوم الإثنين على العلاج الجيني الذي تقدمه شركة "أورتشيرد ثيرابيوتكس" ومقرها المملكة المتحدة والمخصص للأطفال الذين يعانون من حثل المادة البيضاء متبدل اللون، مما يجعله أول علاج معتمد في الولايات المتحدة لهذا المرض الوراثي النادر.
ومرض حثل المادة البيضاء متبدل اللون هو اضطراب وراثي نادر يصيب الأطفال ويتسبب في تراكم المواد الدهنية في الخلايا وخاصة في المخ والحبل الشوكي والأعصاب الطرفية.


وقالت الشركة إنها ستقدم تفاصيل عن سعر الدواء ومدى توافره في وقت لاحق من الأسبوع.

ولا يمكن العلاج من ، لا يوجد حاليًا علاج لإصلاح تلف الحبل الشوكي. التعافي هو عملية طويلة الأمد تتضمن فريقًا متعدد التخصصات من الأطباء، وإعادة التأهيل لاستعادة القدرة على الحركة وقوة العضلات.

 

وكانت شركة الأدوية اليابانية "كيوا كيرين" استحوذت على "أورتشيرد ثيرابيوتكس" العام الماضي مقابل 477.6 مليون دولار.

ووفق إدارة الأغذية والعقاقير فإنها وافقت على تقديم هذا الدواء الذي يحمل اسم "لينميلدي" في الولايات المتحدة، وهو من جرعة واحدة، للأطفال في مراحل معينة من تطور المرض.
واعتمدت الموافقة على بيانات من 37 طفلا تلقوا الدواء في تجربتين سريريتين مفتوحتين، وأظهرت نتائجهما أن العلاج قلل بشكل كبير من خطر الإصابة بضعف الحركة الشديد أو الوفاة مقارنة بالأطفال الذين لم يحصلوا على هذا العلاج.
لكن الإدارة أشارت إلى احتمال الإصابة بسرطان الدم المرتبط بالعلاج، إلى جانب تكوين جلطات دموية أو نوع من تورم أنسجة المخ.

ومرض حثل المادة البيضاء متبدل اللون هو اضطراب وراثي نادر.

 

وبحسب تقديرات الإدارة فإن مرض حثل المادة البيضاء متبدل اللون يصيب واحدا من كل 40 ألف فرد في الولايات المتحدة.

لكن الإدارة أشارت إلى احتمال الإصابة بسرطان الدم المرتبط بالعلاج، إلى جانب تكوين جلطات دموية أو نوع من تورم أنسجة المخ.

وبحسب تقديرات الإدارة فإن مرض حثل المادة البيضاء متبدل اللون يصيب واحدا من كل 40 ألف فرد في الولايات المتحدة.

وكانت شركة الأدوية اليابانية "كيوا كيرين" استحوذت على "أورتشيرد ثيرابيوتكس" العام الماضي مقابل 477.6 مليون دولار.

 

المصدر: بوابة الوفد

كلمات دلالية: الأغذية الاطفال الحبل الشوكي فی الولایات المتحدة

إقرأ أيضاً:

الولايات المتحدة .. الفلسطيني محمود خليل يصف اعتقاله بـالاختطاف

الولايات المتحدة .. الفلسطيني محمود خليل يصف اعتقاله بـالاختطاف

مقالات مشابهة

  • للحوامل.. التعرض لهذه المادة الكيميائية الشائعة قد يؤثر على نمو دماغ طفلك
  • أستاذ استثمار: التعريفات الجمركية رصاصة أطلقتها أمريكا على منظمة التجارة العالمية
  • دواء لمرض نادر يحول دم الإنسان إلى سم للبعوض
  • دراسة جديدة: نجاح علاج سرطان الثدي بالكيماوي بدل الجراحة
  • احذر طقطقة الرقبة والكيروبراكتيك.. جلسة علاج طبيعي تدمر حياة شابة
  • فولوديمير زيلينسكي ينتقد الولايات المتحدة بسبب تعليقها “الضعيف” بعد مقتل 19 شخص بهجوم روسي
  • الإدارة العامة لثقافة الطفل تحتفي بالأيتام وذوي الهمم
  • الولايات المتحدة .. الفلسطيني محمود خليل يصف اعتقاله بـالاختطاف
  • انفجار مقذوف حوثي يصيب طفلين بجروح مروّعة في تعز
  • مستشفى الأمل .. خدمات علاجية متكاملة نحو الشفاء والتحرر من آفة المخدرات