"الغذاء والدواء" تعتمد أول علاج جيني لفقر الدم المنجلي و"الثلاسيميا"
تاريخ النشر: 9th, January 2024 GMT
اعتمدت الهيئة العامة للغذاء والدواء علاج كاسجفي (Casgevy)، الذي يعد أول علاج يعمل باستخدام تقنية التحرير الجيني "كريسبر-كاس9" لعلاج مرض فقر الدم المنجلي ومرض الثلاسيميا للمرضى البالغ أعمارهم 12 سنة فأكثر.
وأوضحت الهيئة أنه تم تقييم فعالية العلاج وسلامته وجودته، بعد استيفاء المعايير اللازمة, إذ يعمل العلاج بطريقة التحرير الجيني للطفرة الوراثية في الجين المتأثر، بحيث يمكن للجسم إنتاج الهيموجلوبين بشكل سليم، من خلال استخلاص خلايا جذعية من نخاع عظم المريض وتحريرها جينيًا في المختبر، ومن ثم إعادة زراعتها في جسم المريض ليعطي مفعولاً طويل المدى.
ويعد فقر الدم المنجلي من أمراض الدم الوراثية والتي تحدث نتيجة طفرات في الجينات المسؤولة عن تكوين الهيموجلوبين، وتسبب هذه الطفرات في تغير شكل كريات الدم الحمراء من الدائري إلى المنجلي مما يصعب عبورها في الأوردة، وتسبب الآلام الحادة ونقص في نقل الأكسجين لخلايا لجسم، وينتج عن ذلك الأعراض المصاحبة للأزمات لدى المصابين بفقر الدم المنجلي ومنها ألم شديد وضيق في التنفس.
فيما يعد "الثلاسيميا" مرض دم وراثي يحدث بسبب طفرات جينية تؤثر في إنتاج الهيموجلوبين، مما يسبب تعطل إنتاجه الطبيعي وانخفاض مستوياته في الدم، ومن الأعراض المصاحبة له فقر الدم وضيق التنفس.
المصدر: صحيفة عاجل
كلمات دلالية: الهيئة العامة للغذاء والدواء الدم المنجلی
إقرأ أيضاً:
احذر! هذه علامات الجلطة الدماغية لدى الشباب
شمسان بوست / متابعات:
أوضحت الدكتورة يكاتيرينا ديميانوفسكايا، أخصائية طب الأعصاب، أن الجلطة الدماغية قد تصيب حتى فئة الشباب، مشددة على أن التعرف المبكر على أعراضها يُعد عاملا حاسما لإنقاذ الأرواح.
ووفقا للطبيبة، هناك نوعان رئيسيان للجلطة الدماغية:
النزفية: وتحدث نتيجة تمزق أحد الأوعية الدموية ونزيفه داخل أنسجة المخ
الإقفارية (وتشكل 85-90% من الحالات): وتنتج عن انسداد الوعاء الدموي بجلطة دموية أو ترسبات الكوليسترول
وشددت الطبيبة على أن كلا النوعين يؤديان إلى انقطاع تدفق الدم إلى أنسجة المخ، ويتطلبان تدخلاً طبياً عاجلاً لإنقاذ المريض.
أعراض التحذير الرئيسية:
صداع مفاجئ وحاد (يختلف عن الصداع العادي) لا يستجيب للمسكنات ويتفاقم مع الضوء
غثيان وقيء مصاحب
دوخة شديدة واضطراب في الوعي
صعوبات مفاجئة في النطق أو فهم الكلام
ضعف أو خدر في أحد جانبي الجسم (مع فقدان الإحساس في الأطراف)
عدم تناسق الوجه (مثل الابتسامة النصفية)
اضطرابات بصرية (ازدواج الرؤية أو عمى مؤقت حتى لو كان عابراً)
هلوسات أو تشنجات في بعض الحالات
وحتى لو تحسنت الأعراض سريعا، يجب التوجه فورا لأقرب مركز طبي متخصص، إذ أن كل دقيقة تأخير قد تؤثر على فرص الشفاء.
وتحذر الدكتورة ديميانوفسكايا قائلة: “على الرغم من أن الشباب يعانون من نفس الأعراض الواضحة للجلطة الدماغية، إلا أنهم غالبا ما يتجاهلونها أو يقللون من شأنها، حيث يعزونها عادة إلى الإجهاد أو التعب بدلا من التوجه فورا لطلب الرعاية الطبية”.
وتضيف: “كثيرا ما يخطئ المحيطون بالمريض في تفسير هذه الأعراض، خاصة عند الشباب، فيظنون أنها مجرد حالة تسمم. لكن هذا التشخيص الخاطئ قد يكون قاتلا، إذ أن التأخر في تلقي العلاج المناسب للجلطة الدماغية قد يؤدي إلى مضاعفات خطيرة مثل الشلل الدائم، واضطرابات النطق المستديمة، وحتى فشل الجهاز التنفسي”.
نصائح الوقاية التي تقدمها الطبيبة:
1. المراقبة الدورية: فحص ضغط الدم ومستويات الكوليسترول بانتظام
2. نمط الحياة الصحي: اتباع نظام غذائي متوازن، وممارسة النشاط البدني المنتظم
3. التخلي عن العادات الضارة: الإقلاع التام عن التدخين، والتقليل من استهلاك الكحول
4. التحكم في الوزن: الحفاظ على مؤشر كتلة جسم صحي
وتؤكد الدكتورة أن اتباع هذه الإجراءات الوقائية يقلل بشكل كبير من احتمالية الإصابة بالجلطة الدماغية، خاصة لدى الفئات الأكثر عرضة للخطر.
المصدر: صحيفة “إزفيستيا”