"الغذاء والدواء" تعتمد أول علاج جيني لفقر الدم المنجلي و"الثلاسيميا"
تاريخ النشر: 9th, January 2024 GMT
اعتمدت الهيئة العامة للغذاء والدواء علاج كاسجفي (Casgevy)، الذي يعد أول علاج يعمل باستخدام تقنية التحرير الجيني "كريسبر-كاس9" لعلاج مرض فقر الدم المنجلي ومرض الثلاسيميا للمرضى البالغ أعمارهم 12 سنة فأكثر.
وأوضحت الهيئة أنه تم تقييم فعالية العلاج وسلامته وجودته، بعد استيفاء المعايير اللازمة, إذ يعمل العلاج بطريقة التحرير الجيني للطفرة الوراثية في الجين المتأثر، بحيث يمكن للجسم إنتاج الهيموجلوبين بشكل سليم، من خلال استخلاص خلايا جذعية من نخاع عظم المريض وتحريرها جينيًا في المختبر، ومن ثم إعادة زراعتها في جسم المريض ليعطي مفعولاً طويل المدى.
ويعد فقر الدم المنجلي من أمراض الدم الوراثية والتي تحدث نتيجة طفرات في الجينات المسؤولة عن تكوين الهيموجلوبين، وتسبب هذه الطفرات في تغير شكل كريات الدم الحمراء من الدائري إلى المنجلي مما يصعب عبورها في الأوردة، وتسبب الآلام الحادة ونقص في نقل الأكسجين لخلايا لجسم، وينتج عن ذلك الأعراض المصاحبة للأزمات لدى المصابين بفقر الدم المنجلي ومنها ألم شديد وضيق في التنفس.
فيما يعد "الثلاسيميا" مرض دم وراثي يحدث بسبب طفرات جينية تؤثر في إنتاج الهيموجلوبين، مما يسبب تعطل إنتاجه الطبيعي وانخفاض مستوياته في الدم، ومن الأعراض المصاحبة له فقر الدم وضيق التنفس.
المصدر: صحيفة عاجل
كلمات دلالية: الهيئة العامة للغذاء والدواء الدم المنجلی
إقرأ أيضاً:
القبض على شخص دهس مواطنًا وتسبب في وفاته بالمرج
تابع أحدث الأخبار عبر تطبيق
ألقت أجهزة الأمن بمديرية أمن القاهرة القبض على شخص دهس مواطنًا وتسبب في وفاته بالمرج.
تلقى قسم شرطة المرج بمديرية أمن القاهرة بلاغًا بوقوع حادث ومتوفى بدائرة القسم، بالانتقال والفحص تبين أنه حال عبور (أحد الأشخاص- مقيم بدائرة القسم) الطريق اصطدمت به سيارة "مجهولة" ولاذ قائدها بالفرار نتج عن ذلك إصابته التي أدت لوفاته.
وبإجراء التحريات تم تحديد وضبط السيارة وقائدها (مقيم بدائرة القسم) وبمواجهته اعترف بارتكاب الواقعة، وعلل هروبه خشية تعرضه للمسائلة القانونية "تبين عدم حمله رخصة قيادة وانتهاء رخصة تسيير"، وتم اتخاذ الإجراءات القانونية والإدارية حيال السيارة وقائدها.