"الغذاء والدواء" تعتمد أول علاج جيني لفقر الدم المنجلي و"الثلاسيميا"
تاريخ النشر: 9th, January 2024 GMT
اعتمدت الهيئة العامة للغذاء والدواء علاج كاسجفي (Casgevy)، الذي يعد أول علاج يعمل باستخدام تقنية التحرير الجيني "كريسبر-كاس9" لعلاج مرض فقر الدم المنجلي ومرض الثلاسيميا للمرضى البالغ أعمارهم 12 سنة فأكثر.
وأوضحت الهيئة أنه تم تقييم فعالية العلاج وسلامته وجودته، بعد استيفاء المعايير اللازمة, إذ يعمل العلاج بطريقة التحرير الجيني للطفرة الوراثية في الجين المتأثر، بحيث يمكن للجسم إنتاج الهيموجلوبين بشكل سليم، من خلال استخلاص خلايا جذعية من نخاع عظم المريض وتحريرها جينيًا في المختبر، ومن ثم إعادة زراعتها في جسم المريض ليعطي مفعولاً طويل المدى.
ويعد فقر الدم المنجلي من أمراض الدم الوراثية والتي تحدث نتيجة طفرات في الجينات المسؤولة عن تكوين الهيموجلوبين، وتسبب هذه الطفرات في تغير شكل كريات الدم الحمراء من الدائري إلى المنجلي مما يصعب عبورها في الأوردة، وتسبب الآلام الحادة ونقص في نقل الأكسجين لخلايا لجسم، وينتج عن ذلك الأعراض المصاحبة للأزمات لدى المصابين بفقر الدم المنجلي ومنها ألم شديد وضيق في التنفس.
فيما يعد "الثلاسيميا" مرض دم وراثي يحدث بسبب طفرات جينية تؤثر في إنتاج الهيموجلوبين، مما يسبب تعطل إنتاجه الطبيعي وانخفاض مستوياته في الدم، ومن الأعراض المصاحبة له فقر الدم وضيق التنفس.
المصدر: صحيفة عاجل
كلمات دلالية: الهيئة العامة للغذاء والدواء الدم المنجلی
إقرأ أيضاً:
AI.. هل يمكنه حقاً علاج كل الأمراض؟!
الدكتورة بريسيلا تشان، المؤسس المشارك والرئيس التنفيذي المشارك لمبادرة تشان زوكربيرج (CZI) تبشر بعهد جديد يمكن للذكاء الاصطناعي التوليدي أن يلعب فيه دوراً حيوياً في علاج الأمراض.. كل الأمراض. تحدثت تشان قبل أيام في مؤتمر بمدينة أوستن الأميركية عن مشروعها الطموح لبناء «خلايا افتراضية» تعمل بالذكاء الاصطناعي للتنبؤ بالسلوك المعقد لـ 37 تريليون خلية في جسم الإنسان. وتقوم CZI ببناء واحدة من أكبر مجموعات حوسبة الذكاء الاصطناعي لتحقيق اختراقات طبية أسرع وأكثر كفاءة، في علاج الأمراض.
ويواجه مشروع بناء الخلايا الافتراضية تحديات كبيرة. فالعلماء يواجهون فجوات معرفية في فهم العمل المعقد للخلايا، مثل المكونات الدقيقة لكل خلية وتفاعلاتها في الصحة والمرض.
غضب يمني عارم إزاء استهداف الأعيان المدنية