علاج جيني ثوري جديد يمنح الأمل بإعادة البصر للأطفال
تاريخ النشر: 23rd, February 2025 GMT
تابع أحدث الأخبار عبر تطبيق
تمكن فريق من الباحثين بمعهد طب العيون بجامعة لندن بالتعاون مع مستشفى مورفيلدز للعيون وبدعم من شركة MeiraGTx من تطوير علاج جيني ثوري جديد يمنح الأمل باعادة البصر للأطفال وفقا لما نشرتة مجلة ميديكال إكسبريس.
ويقول الباحثون : يعتمد العلاج الجديد على نقل نسخة سليمة من الجين المعيب إلى خلايا الشبكية باستخدام فيروس غير ضار مما يساعد الخلايا على استعادة وظيفتها والحد من تدهورها ويحقن العلاج داخل شبكية العين عبر جراحة دقيقة بثقب المفتاح حيث يتم استهداف الخلايا المتضررة لتحفيزها على العمل بكفاءة أكبر.
ونظرا لندرة هذه الحالة تم تحديد الأطفال المؤهلين للعلاج من خارج المملكة المتحدة وخضع كل منهم للعلاج في عين واحدة فقط كإجراء احترازي لضمان السلامة وخلال متابعة امتدت لعدة سنوات لوحظ تحسن واضح في العين المعالجة في حين تدهورت الرؤية في العين غير المعالجة ما يؤكد فعالية العلاج الجيني في تحسين البصر لدى المصابين بهذا النوع من الاضطرابات.
وأكدت الدراسة أن العلاج الجيني يمكن أن يحدث فرقا جذريا إذا تم تطبيقه في مرحلة الطفولة المبكرة وتفتح هذه الدراسة الباب أمام إمكانية توسيع نطاق العلاج ليشمل أمراضا وراثية أخرى تصيب البصر ما يوفر أملا للأطفال الذين يعانون من أشكال مختلفة من العمى الوراثي.
ويؤكد البروفيسور جيمس باينبريدغ أستاذ دراسات الشبكية واستشاري جراحة الشبكية في مستشفى مورفيلدز: أن التعامل مع فقدان البصر لدى الأطفال يشكل تحديا كبيرا ولكن هذا العلاج الجيني يمنحنا فرصة لتغيير مسار حياتهم من خلال تحسين قدرتهم البصرية بشكل ملموس.
من جانبه يضيف البروفيسور ميشيل ميكايليدس أستاذ طب العيون في جامعة لندن: أن هذه هي المرة الأولى التي نحصل فيها على علاج فعال لهذا النوع من العمى الوراثي وهو تقدم كبير يمكن أن يحدث نقلة نوعية في علاج الأمراض الوراثية التي تصيب الأطفال.
المصدر: البوابة نيوز
كلمات دلالية: خلايا الشبكية
إقرأ أيضاً:
الطب يتوصل لـ علاج اضطراب حركي نادر للأطفال في مراحل مبكرة
يعاني الرضع المصابون بشلل العضلات الشوكي الشديد، وبذلك يفتقرون بشكل كبير إلى البروتينات الكافية للحفاظ على العصبونات الحركية.
ولكن لأول مرة، فتاة تبلغ الآن من العمر عامين ونصف العام، تعالج من مرض العصبون الحركي منذ أن كانت جنينا في رحم أمها.
وحتى الآن لم تظهر على الطفلة أي علامات لهذا الاضطراب الوراثي النادر، فقامت والدة الطفلة بتناول العلاج المستهدف للجينات في مرحلة متأخرة من الحمل، وما زالت الطفلة تتناوله.
وتقول ميشيل فارار، أخصائية الأعصاب للأطفال في جامعة نيو ساوث ويلز في سيدني بأستراليا "لقد تم علاج الطفلة بفعالية، ولا توجد أي مظاهر للمرض".
فحملت الأم بطفلتها وهي مصابة بحالة وراثية عرف بشلل العضلات الشوكي، ويؤثر هذا المرض على العصبونات الحركية التي تتحكم في الحركة، مما يؤدي إلى ضعف العضلات التدريجي.
كما أن حوالي واحد من كل 10000 مولود يعاني من نوع من هذه الحالة، والتي يجعلها من الأسباب الجينية الرئيسية للوفاة في الرضع والأطفال.
وفي حالة هذه الطفلة يفتقر الأفراد إلى كلا النسختين من جين SMN1، ولديهم نسخة أو نسختين فقط من الجين المجاور، SMN2، الذي يعوض جزئيًا عن هذا النقص.
ونتيجة لذلك، لا ينتج الجسم ما يكفي من البروتين المطلوب للحفاظ على العصبونات الحركية في الحبل الشوكي وجذع الدماغ.
المشيعون يواصلون المراسم في بيروت رغم التحليق المنخفض للطائرات الإسرائيلية