بعد عقود من الإهمال.. علاج محتمل لفقر الدم المنجلي
تاريخ النشر: 1st, November 2023 GMT
قالت لجنة طبية مستقلة، الثلاثاء، إن العلاج الجيني الثوري المقترح لمرض فقر الدم المنجلي "آمن بدرجة كافية"، مما قد يمهد الطريق لموافقة محتملة لهيئة الغذاء والدواء بحلول الثامن من ديسمبر المقبل، حسبما ذكرت صحيفة "نيويورك تايمز" الأميركية.
وتساعد اللجنة المكونة من مجموعة من الخبراء، إدارة الغذاء والدواء في التفكير في كيفية تقييم علاج يسمى "exa-cel"، الذي يمكن أن يعالج الأشخاص من فقر الدم المنجلي، وهو مرض مؤلم ومميت ظل لعقود بلا علاج عالمي ناجح.
ولم يكن هناك تصويت أو قرار بشأن هذا العلاج، لكن من المرجح أن المناقشة تقرب الولايات المتحدة خطوة أخرى من الموافقة على علاج رائد، يستخدم تعديل الجينات المعروفة باسم "CRISPR"، بحسب شبكة "سي إن إن" الأميركية.
وكانت إدارة الغذاء والدواء الأميركية قد وجدت سابقا أن العلاج الجيني الذي تم تطويره بشكل مشترك من قبل شركة "فيرتكس" للأدوية، التي تتخذ من بوسطن مقرا لها، وشركة "CRISPR Therapeutics" السويسرية، كان فعالا لمرضى فقر الدم المنجلي.
وأجرت "فيرتكس" تجارب سريرية على هذا العلاج الثوري، شملت 44 مريضا وتمت متابعة 30 منهم فقط لمدة 16 شهرا على الأقل.
ويعد فقر الدم المنجلي اضطرابا ينتمي إلى مجموعة من الاضطرابات تُعرف باسم مرض الخلايا المنجلية، وتؤثر هذه الحالة على شكل خلايا كريات الدم الحمراء، التي تحمل الأوكسجين إلى كل أجزاء الجسم.
وتكون خلايا الدم الحمراء الطبيعة مستديرة ومرنة، مما يسهل حركتها في الأوعية الدموية، لكن بالنسبة للمصابين بهذا المرض الوراثي، فإن كريات الدم الحمراء لديهم تنتج على شكل منجل أو هلال، ومن هنا جاءت التسمية بفقر الدم المنجلي.
في يومه العالمي.. قصة وتحديات "فقر الدم المنجلي" يحتفل العالم في 19 يونيو من كل عام باليوم العالمي لفقر الدم المنجلي الذي يصيب ملايين الأشخاص حول العالم، وسط آمال أن يسفر التقدم العلمي عن علاجات ثورية لهذا المرض الوراثي. وتصبح هذه الخلايا المنجلية صلبة ولزجة أيضا، مما قد يبطئ تدفق الدم أو يمنعه داخل الأوعية الدموية، وهذا ما ينتج عنه الآلام المبرحة.
وبحلول 20 ديسمبر، ستقرر إدارة الغذاء والدواء الأميركية أيضا علاجا محتملا ثانيا لمرض الخلية المنجلية، وهو علاج جيني آخر ابتكرته شركة "بلوبيرد بيو" في ولاية ماساشوستس.
وقالت إدارة الغذاء والدواء الأميركية إن علاج الخلايا فقر الدم المنجلي هو "حاجة طبية لم تتم تلبيتها".
وفي أبريل الماضي، ذكرت صحيفة "واشنطن بوست" الأميركية، أن العلاج الثوري الذي يسمى "كريسبر" يمنح مرضى فقر الدم المنحجلي ما هو أشبه بـ "السجادة الحمراء في العلم"، وذلك بعد عقود من الإهمال ونقص التمويل.
ومن المتوقع أن تكلف هذه العلاجات الجديدة المحتملة، ملايين الدولارات لكل مريض، على الرغم من أن شركة "فيرتكس" لم تعلن بعد عن التكلفة التي ستتقاضاها.
لكن الرعاية مدى الحياة للمصابين بهذا المرض باهظة للغاية، حيث تكلف نظام الرعاية الصحية في الولايات المتحدة ما يقدر بنحو 3 مليارات دولار سنويا، وفقا لـ"نيويورك تايمز".
ويعاني 100 ألف شخص أميركي من فقر الدم المنجلي، الذي ينتشر أيضا في دول أخرى في الشرق الأوسط وأفريقيا.
وقال الدكتور جون تيسدال، وهو مسؤول العلاجات الخلوية والجزيئية بالمعهد الوطني للقلب والرئة والدم وعضو اللجنة الاستشارية: "لقد وصلنا أخيرا إلى نقطة يمكننا من خلالها تصور علاجات متاحة على نطاق واسع لمرض فقر الدم المنجلي".
المصدر: الحرة
كلمات دلالية: إدارة الغذاء والدواء فقر الدم المنجلی
إقرأ أيضاً:
يؤثر على معدلات النمو.. كيف تحمي طفلك من الإصابة بفقر الدم؟
فقر الدم.. يتمثل فقر الدم أو الأنيميا هي نقصان في عدد خلايا الدم الحمراء السليمة أو انخفاض في مستوى الهيموجلوبين الذي يعتبر المكون الرئيسي لكرات الدم الحمراء، والمسؤول عن نقل الأكسجين لأنحاء الجسم، وتتعدد أنواع فقر الدم اعتماداً على العامل المسبب له.
وخلال السطور التالية، يرصد «الأسبوع»، لزواره ومتابعيه كلَّ ما يخص فقر الدم، وذلك من خلال خدمة شاملة يقدمها الموقع على مدار اليوم من هنــــــــــــــــــــــا.
يعتبر فقر الدم من الأمراض المنتشرة في العالم، وقد يصيب هذا المرض الشخص في أي عمر، حيث يمكن أن يصيب الرضع، والأطفال، والمراهقين، والنساء الحوامل، وكبار السن، والأشخاص الذين يعانون من سوء التغذية.
أعراض فقر الدمومن أهم أعراض فقر الدم شحوب الوجه، والتعب العام، والصداع، وألم الصدر، كما قد قد يكون فقر الدم حاداً أو مزمناً، وتتراوح شدته بين فقر الدم البسيط إلى فقر الدم الشديد
علاج الأنيميايهدف علاج فقر الدم والأنيميا إلى زيادة عدد خلايا الدم الحمراء، وبالتالي توفير الأكسجين اللازم لأنسجة الجسم المختلفة. كما يعتمد علاج الأنيميا الحادة أو المزمنة على نوعها، ويكون كالتالي:
-يتم علاج أنيميا عوز الحديد من خلال تناول مكملات الحديد المتوافرة إما على شكل حبوب، أو سائل، أو حقن بالوريد، كما ينصح بتناول الأطعمة الغنية بالحديد كالسبانخ، واللحوم الحمراء، وصفار البيض، والكبد.
-يعتمد علاج الأنيميا الناجمة عن نقص الفيتامينات على تناول الفيتامينات كفيتامين ب12 وحمض الفوليك لتعويض النقص.
-يعتمد علاج الثلاسيميا على تناول مكملات حمض الفوليك، وإجراء عملية نقل الدم بشكل متكرر، واستصال الطحال، وقد يتم إجراء زراعة نخاع عظم جديد كعلاج نهائي للمرض، ويتضمن علاج فقر الدم اللاتنسجي نقل الدم بشكل متكرر، وزراعة نخاع عظم جديد.
-يشمل علاج الأنيميا المنجلية العلاج بالأكسجين، وتناول مسكنات الألم، والتعويض بالسوائل الوريدية، وتناول مكملات حمض الفوليك، وقد يحتاج المريض إلى عمليات نقل الدم.
يمكن علاج الأنيميا الناجمة عن سوء التغذية من خلال تناول الأغذية التالية:
-الخضروات الداكنة مثل السبانخ.
-الأرز البني.
-المكسرات.
-السمك.
-البيض.
-الفواكه المجففة، مثل المشمش المجفف والتين المجفف.
اعتماد نظام غذائي غني بالفيتامينات والحديد مثل
-الأطعمة الغنية بالحديد مثل اللحوم، والخضروات الورقية الخضراء، والحبوب.
-الأطعمة الغنية بحمض الفوليك مثل الفاكهة والخضروات الورقية.
-الأطعمة الغنية بفيتامين ب12 مثل اللحوم، ومنتجات الألبان، ومنتجات الصويا.
-الأطعمة الغنية بفيتامين ج مثل الحمضيات، والبطيخ.
-عدم شرب الشاي أو القهوة مع الوجبات لأن هذه المشروبات تعيق امتصاص الحديد.
-استشارة الطبيب إذا كان هناك تاريخ مرضي في العائلة لمرض الأنيميا.
اقرأ أيضاًبعد علاج أول حالة في مصر.. معلومات عن مرض فقر الدم الانحلالي المكتسب
القومي للبحوث يكشف تفاصيل إنتاج أول بسكويت مصري يعالج فقر الدم
أعراض فقر الدم الخطيرة
العدو الإسرائيلي يشدد إجراءاته العسكرية على حاجز الحمرا في الأغوار الشمالية