بعد عقود من الإهمال.. علاج محتمل لفقر الدم المنجلي
تاريخ النشر: 1st, November 2023 GMT
قالت لجنة طبية مستقلة، الثلاثاء، إن العلاج الجيني الثوري المقترح لمرض فقر الدم المنجلي "آمن بدرجة كافية"، مما قد يمهد الطريق لموافقة محتملة لهيئة الغذاء والدواء بحلول الثامن من ديسمبر المقبل، حسبما ذكرت صحيفة "نيويورك تايمز" الأميركية.
وتساعد اللجنة المكونة من مجموعة من الخبراء، إدارة الغذاء والدواء في التفكير في كيفية تقييم علاج يسمى "exa-cel"، الذي يمكن أن يعالج الأشخاص من فقر الدم المنجلي، وهو مرض مؤلم ومميت ظل لعقود بلا علاج عالمي ناجح.
ولم يكن هناك تصويت أو قرار بشأن هذا العلاج، لكن من المرجح أن المناقشة تقرب الولايات المتحدة خطوة أخرى من الموافقة على علاج رائد، يستخدم تعديل الجينات المعروفة باسم "CRISPR"، بحسب شبكة "سي إن إن" الأميركية.
وكانت إدارة الغذاء والدواء الأميركية قد وجدت سابقا أن العلاج الجيني الذي تم تطويره بشكل مشترك من قبل شركة "فيرتكس" للأدوية، التي تتخذ من بوسطن مقرا لها، وشركة "CRISPR Therapeutics" السويسرية، كان فعالا لمرضى فقر الدم المنجلي.
وأجرت "فيرتكس" تجارب سريرية على هذا العلاج الثوري، شملت 44 مريضا وتمت متابعة 30 منهم فقط لمدة 16 شهرا على الأقل.
ويعد فقر الدم المنجلي اضطرابا ينتمي إلى مجموعة من الاضطرابات تُعرف باسم مرض الخلايا المنجلية، وتؤثر هذه الحالة على شكل خلايا كريات الدم الحمراء، التي تحمل الأوكسجين إلى كل أجزاء الجسم.
وتكون خلايا الدم الحمراء الطبيعة مستديرة ومرنة، مما يسهل حركتها في الأوعية الدموية، لكن بالنسبة للمصابين بهذا المرض الوراثي، فإن كريات الدم الحمراء لديهم تنتج على شكل منجل أو هلال، ومن هنا جاءت التسمية بفقر الدم المنجلي.
في يومه العالمي.. قصة وتحديات "فقر الدم المنجلي" يحتفل العالم في 19 يونيو من كل عام باليوم العالمي لفقر الدم المنجلي الذي يصيب ملايين الأشخاص حول العالم، وسط آمال أن يسفر التقدم العلمي عن علاجات ثورية لهذا المرض الوراثي. وتصبح هذه الخلايا المنجلية صلبة ولزجة أيضا، مما قد يبطئ تدفق الدم أو يمنعه داخل الأوعية الدموية، وهذا ما ينتج عنه الآلام المبرحة.
وبحلول 20 ديسمبر، ستقرر إدارة الغذاء والدواء الأميركية أيضا علاجا محتملا ثانيا لمرض الخلية المنجلية، وهو علاج جيني آخر ابتكرته شركة "بلوبيرد بيو" في ولاية ماساشوستس.
وقالت إدارة الغذاء والدواء الأميركية إن علاج الخلايا فقر الدم المنجلي هو "حاجة طبية لم تتم تلبيتها".
وفي أبريل الماضي، ذكرت صحيفة "واشنطن بوست" الأميركية، أن العلاج الثوري الذي يسمى "كريسبر" يمنح مرضى فقر الدم المنحجلي ما هو أشبه بـ "السجادة الحمراء في العلم"، وذلك بعد عقود من الإهمال ونقص التمويل.
ومن المتوقع أن تكلف هذه العلاجات الجديدة المحتملة، ملايين الدولارات لكل مريض، على الرغم من أن شركة "فيرتكس" لم تعلن بعد عن التكلفة التي ستتقاضاها.
لكن الرعاية مدى الحياة للمصابين بهذا المرض باهظة للغاية، حيث تكلف نظام الرعاية الصحية في الولايات المتحدة ما يقدر بنحو 3 مليارات دولار سنويا، وفقا لـ"نيويورك تايمز".
ويعاني 100 ألف شخص أميركي من فقر الدم المنجلي، الذي ينتشر أيضا في دول أخرى في الشرق الأوسط وأفريقيا.
وقال الدكتور جون تيسدال، وهو مسؤول العلاجات الخلوية والجزيئية بالمعهد الوطني للقلب والرئة والدم وعضو اللجنة الاستشارية: "لقد وصلنا أخيرا إلى نقطة يمكننا من خلالها تصور علاجات متاحة على نطاق واسع لمرض فقر الدم المنجلي".
المصدر: الحرة
كلمات دلالية: إدارة الغذاء والدواء فقر الدم المنجلی
إقرأ أيضاً:
علاج ياباني يقدم بديلاً لأطقم الأسنان والغرسات
منوعات
اختبر أطباء أسنان يابانيون علاجا جديدا يحتمل أن يقدم بديلا لأطقم الأسنان والغرسات التقليدية، من خلال تحفيز نمو أسنان جديدة للبشر.وبحسب “ساينس ألرت” يُعتقد أن هذا العلاج قد يمثل ثورة في مجال طب الأسنان، حيث يستهدف تنشيط براعم أسنان كامنة تحت اللثة.
وأوضح الدكتور كاتسو تاكاهاشي، رئيس قسم جراحة الفم في مستشفى معهد كيتانو للأبحاث الطبية في أوساكا، أن البشر يمتلكون براعم خاملة لأسنان الجيل الثالث، وهو ما يختلف عن الزواحف والأسماك التي تجدد أنيابها بانتظام.
وفي أكتوبر الماضي، أطلق فريق تاكاهاشي تجارب سريرية في مستشفى جامعة كيوتو لاختبار دواء تجريبي يعتقدون أنه قادر على تحفيز نمو هذه الأسنان المخفية.
وقال تاكاهاشي إن هذه التقنية تمثل “ثورة جديدة تماما” في علاج فقدان الأسنان، حيث أن العلاجات التقليدية مثل الأطقم والغرسات تعد مكلفة وتتطلب تدخلا جراحيا.
وأضاف: “استعادة الأسنان الطبيعية له فوائد كبيرة من حيث التكلفة والصحة”.
وأظهرت التجارب، التي أجريت على الفئران والقوارض، أن حجب بروتين يسمى “USAG-1” يمكن أن يحفز نمو الأسنان من الجيل الثالث.
ونشر الباحثون صورا مختبرية لأسنان حيوانية تمت إعادة نموها، ما يبشر بأمل جديد لعلاج تشوهات الأسنان لدى البشر.
ورغم أن تجديد الأسنان ليس الهدف الرئيسي للتجربة الحالية، فإن الباحثين يأملون في إمكانية تحفيز نمو الأسنان في المستقبل. وحاليا، يركز الفريق على علاج الحالات الوراثية التي تؤدي إلى فقدان الأسنان منذ الولادة، حيث يعاني حوالي 0.1% من البشر من هذه المشكلة.
وقال تاكاهاشي إن الدواء سيستهدف بشكل أساسي الأطفال الذين يعانون من فقدان الأسنان الوراثي، ويرغب الباحثون في أن يصبح العلاج متاحا في السوق بحلول عام 2030.
وأضاف: “قد يكون هذا العلاج بمثابة تغيير كبير بالنسبة لهم، خاصة لأولئك الذين يعانون من صعوبات في المضغ أو الذين يواجهون مشاكل اجتماعية بسبب فقدان الأسنان”.
أما بالنسبة للأشخاص الذين فقدوا أسنانهم بسبب التسوس أو الإصابة، فهناك فرصة ضئيلة لحدوث تجديد الأسنان في هذه المرحلة من التجربة. ومع ذلك، يعتقد تاكاهاشي أن هذا العلاج قد يكون “انتصارا طبيا” إذا نجح في إعادة نمو الأسنان المكتسبة.
وقال البروفيسور أنغراي كانغ، أستاذ طب الأسنان في جامعة كوين ماري في لندن، إن الفريق الياباني يقود السباق في مجال تجديد الأسنان، مشيرا إلى أن الأبحاث المبنية على الأجسام المضادة قد تحدث تحولا في هذا المجال. ومع ذلك، حذر من أن التجارب على الحيوانات قد لا تترجم دائما إلى نتائج إيجابية لدى البشر.
ومن جانبه، أكد البروفيسور تشنغفي تشانغ، أستاذ طب الأسنان في جامعة هونغ كونغ، أن هذه الطريقة “مبتكرة وتحمل إمكانات كبيرة”، لكنه أضاف أن هناك تساؤلات حول ما إذا كانت الأسنان المتجددة ستستطيع تعويض الأسنان المفقودة بشكل وظيفي وجمالي.
عبد الواسع المطري.. قائد المنتخب الوطني يطارد فوزا تاريخيا في خليجي 26