بعد عقود من الإهمال.. علاج محتمل لفقر الدم المنجلي
تاريخ النشر: 1st, November 2023 GMT
قالت لجنة طبية مستقلة، الثلاثاء، إن العلاج الجيني الثوري المقترح لمرض فقر الدم المنجلي "آمن بدرجة كافية"، مما قد يمهد الطريق لموافقة محتملة لهيئة الغذاء والدواء بحلول الثامن من ديسمبر المقبل، حسبما ذكرت صحيفة "نيويورك تايمز" الأميركية.
وتساعد اللجنة المكونة من مجموعة من الخبراء، إدارة الغذاء والدواء في التفكير في كيفية تقييم علاج يسمى "exa-cel"، الذي يمكن أن يعالج الأشخاص من فقر الدم المنجلي، وهو مرض مؤلم ومميت ظل لعقود بلا علاج عالمي ناجح.
ولم يكن هناك تصويت أو قرار بشأن هذا العلاج، لكن من المرجح أن المناقشة تقرب الولايات المتحدة خطوة أخرى من الموافقة على علاج رائد، يستخدم تعديل الجينات المعروفة باسم "CRISPR"، بحسب شبكة "سي إن إن" الأميركية.
وكانت إدارة الغذاء والدواء الأميركية قد وجدت سابقا أن العلاج الجيني الذي تم تطويره بشكل مشترك من قبل شركة "فيرتكس" للأدوية، التي تتخذ من بوسطن مقرا لها، وشركة "CRISPR Therapeutics" السويسرية، كان فعالا لمرضى فقر الدم المنجلي.
وأجرت "فيرتكس" تجارب سريرية على هذا العلاج الثوري، شملت 44 مريضا وتمت متابعة 30 منهم فقط لمدة 16 شهرا على الأقل.
ويعد فقر الدم المنجلي اضطرابا ينتمي إلى مجموعة من الاضطرابات تُعرف باسم مرض الخلايا المنجلية، وتؤثر هذه الحالة على شكل خلايا كريات الدم الحمراء، التي تحمل الأوكسجين إلى كل أجزاء الجسم.
وتكون خلايا الدم الحمراء الطبيعة مستديرة ومرنة، مما يسهل حركتها في الأوعية الدموية، لكن بالنسبة للمصابين بهذا المرض الوراثي، فإن كريات الدم الحمراء لديهم تنتج على شكل منجل أو هلال، ومن هنا جاءت التسمية بفقر الدم المنجلي.
وتصبح هذه الخلايا المنجلية صلبة ولزجة أيضا، مما قد يبطئ تدفق الدم أو يمنعه داخل الأوعية الدموية، وهذا ما ينتج عنه الآلام المبرحة.
وبحلول 20 ديسمبر، ستقرر إدارة الغذاء والدواء الأميركية أيضا علاجا محتملا ثانيا لمرض الخلية المنجلية، وهو علاج جيني آخر ابتكرته شركة "بلوبيرد بيو" في ولاية ماساشوستس.
وقالت إدارة الغذاء والدواء الأميركية إن علاج الخلايا فقر الدم المنجلي هو "حاجة طبية لم تتم تلبيتها".
وفي أبريل الماضي، ذكرت صحيفة "واشنطن بوست" الأميركية، أن العلاج الثوري الذي يسمى "كريسبر" يمنح مرضى فقر الدم المنحجلي ما هو أشبه بـ "السجادة الحمراء في العلم"، وذلك بعد عقود من الإهمال ونقص التمويل.
ومن المتوقع أن تكلف هذه العلاجات الجديدة المحتملة، ملايين الدولارات لكل مريض، على الرغم من أن شركة "فيرتكس" لم تعلن بعد عن التكلفة التي ستتقاضاها.
لكن الرعاية مدى الحياة للمصابين بهذا المرض باهظة للغاية، حيث تكلف نظام الرعاية الصحية في الولايات المتحدة ما يقدر بنحو 3 مليارات دولار سنويا، وفقا لـ"نيويورك تايمز".
ويعاني 100 ألف شخص أميركي من فقر الدم المنجلي، الذي ينتشر أيضا في دول أخرى في الشرق الأوسط وأفريقيا.
وقال الدكتور جون تيسدال، وهو مسؤول العلاجات الخلوية والجزيئية بالمعهد الوطني للقلب والرئة والدم وعضو اللجنة الاستشارية: "لقد وصلنا أخيرا إلى نقطة يمكننا من خلالها تصور علاجات متاحة على نطاق واسع لمرض فقر الدم المنجلي".
المصدر: الحرة
كلمات دلالية: إدارة الغذاء والدواء فقر الدم المنجلی
إقرأ أيضاً:
رئيس “الغذاء والدواء” يبحث تعزيز التعاون مع وكالة الأدوية والأجهزة الطبية اليابانية ووزارة الصحة والعمل والشؤون الاجتماعية
المناطق_واس
التقى معالي الرئيس التنفيذي للهيئة العامة للغذاء والدواء الدكتور هشام بن سعد الجضعي, اليوم, الرئيس التنفيذي لوكالة الأدوية والأجهزة الطبية اليابانية (PMDA) الدكتور ياسوهيرو فوجيوارا، والمستشار لشؤون الصيدلة في وزارة الصحة والعمل والشؤون الاجتماعية اليابانية (MHLW) الدكتور دايساكو ساتو، وذلك في مقر الوزارة بالعاصمة طوكيو، بحضور عدد من المسؤولين من الجانبين.
وبحث اللقاء سبل تعزيز التعاون المشترك في مجال المنتجات والتكنولوجيا الطبية، إلى جانب مناقشة فرص التكامل في المنظمات والمحافل الدولية ذات العلاقة، بما يسهم في تبادل الخبرات وتعزيز التنسيق المشترك في تطوير الأنظمة الرقابية، ومواكبة المستجدات العالمية في قطاع الأدوية والأجهزة الطبية.
أخبار قد تهمك رئيس “الغذاء والدواء” يلتقي المبعوث الخاص للاتحاد الأوروبي لمنطقة الخليج والمدير العام للمديرية العامة للتجارة في المفوضية الأوروبية 17 فبراير 2025 - 9:14 مساءً “الغذاء والدواء” تدشّن معمل الذكاء الاصطناعي “sail” لدعم الابتكار والتطوير في مؤتمر “ليب 2025” 12 فبراير 2025 - 11:24 مساءًواُستُعرضت الأنشطة والمنجزات المحققة ضمن إطار مذكرة التعاون الموقعة في عام 2020 بين الهيئة ووزارة الصحة والعمل والشؤون الاجتماعية اليابانية في مجال المنتجات الطبية، ومناقشة عدد من المحاور ذات الاهتمام المشترك، لاسيما تشريعات المنتجات الحيوية والرقابة عليها، وتوفر المنتجات، واستخدامات الذكاء الاصطناعي وتحليل البيانات، والتعاون الدولي ضمن المنظمات الدولية المعنية بمجالات عملهما.
وتأتي هذه اللقاءات ضمن جهود الهيئة العامة للغذاء والدواء لتعزيز التعاون الدولي وتبادل الخبرات مع الجهات التنظيمية الرائدة عالميًا، في إطار إستراتيجيتها لتعزيز جودة وسلامة المنتجات الطبية، ودعم توطين التقنيات الحديثة في المملكة، تماشيًا مع مستهدفات برنامج تحول القطاع الصحي أحد برامج رؤية المملكة 2030 في تطوير هذا القطاع والصناعات الدوائية والطبية.