الولايات المتحدة تجيز استخدام أول علاج باستخدام مقص كريسبر الجزيئي
تاريخ النشر: 10th, December 2023 GMT
وافقت السلطات الصحية الأميركية -أول أمس الجمعة- على أول علاج باستخدام مقص "كريسبر" (Crispr) الجزيئي، وهي تقنية للتحرير الجيني تمثل إنجازا كبيرا في الطب، يُتوقع في هذه الحالة أن تتيح تخفيف معاناة المصابين بمرض نادر في الدم.
في المجمل، جرت الموافقة على علاجين ضد هذا المرض الجيني الوراثي، فقر الدم المنجلي، الذي يصيب نحو 100 ألف شخص في الولايات المتحدة.
وقال المسؤول الرفيع المستوى في وكالة الأدوية الأميركية "إف دي إيه" بيتر ماركس خلال مؤتمر صحفي "تمثل هذه العلاجات تقدما كبيرا في مجال العلاج الجيني للمرضى الذين يعانون من فقر الدم المنجلي، وهو مرض دم نادر ومنهك".
وأضاف أن "إمكانات هذه المنتجات لتغيير حياة المرضى الذين يعانون من مرض فقر الدم المنجلي هائلة".
وأكدت الوكالة الأميركية أن هذا المرض يؤثر بشكل خاص على الأميركيين من أصل أفريقي.
وقد خوّل تطوير مقص "كريسبر" الجزيئي الفرنسية إيمانويل شاربنتييه والأميركية جينيفر دودنا الحصول على جائزة نوبل في الكيمياء عام 2020.
وأحدثت هذه التقنية ثورة في معالجة الجينوم من خلال دقتها وسهولة استخدامها مقارنة بالأدوات السابقة.
ويعاني المرضى المصابون بمرض فقر الدم المنجلي من طفرة تؤثر في الهيموغلوبين، وهو بروتين موجود في خلايا الدم الحمراء ينقل الأكسجين إلى أنسجة الجسم. وبسبب هذه الطفرة، تصبح خلايا الدم الحمراء على شكل منجل، مما يحد من تدفق الدم وتوصيل الأكسجين.
ويمكن أن يؤدي ذلك إلى فقر دم مزمن ونوبات مؤلمة للغاية. وقد تكون التداعيات المتصلة خصوصا بحدوث أضرار في الأعضاء الحيوية، خطيرة، وحتى مميتة.
وبات كلا العلاجين، "كاسغيفي" Casgevy و"ليفجينيا" Lyfgenia، معتمدين من إدارة الغذاء والدواء الأميركية (إف دي إيه) للمرضى الذين تبلغ أعمارهم (12 عاما) وما فوق.
وأشاد الرئيس الأميركي جو بايدن بهذه التراخيص باعتبارها "إنجازا كبيرا". وقال في بيان "إن هذا التقدم الطبي المهم يُعدّ واعدا جدا لتطوير علاجات أخرى".
عصر جديدوقد تمت الموافقة بالفعل على علاج "كاسغيفي" Casgevy، الذي طورته شركة "فيرتيكس فارماسوتيكلز" (Vertex Pharmaceuticals)، في تشرين الثاني/نوفمبر الماضي من جانب السلطات الصحية البريطانية، لكن هذا الترخيص الجديد هو الأول من نوعه في الولايات المتحدة.
ويتم تعديل خلايا المريض باستخدام تقنية "كريسبر" (Crispr) ثم تُزرع مرة أخرى لدى الفرد.
خلال تجربة سريرية، لم يعان 29 من أصل 31 مريضا من أزمة انسداد في الأوعية الدموية لمدة 12 شهرا متتاليا على الأقل خلال فترة متابعة مدتها 24 شهرا.
وكانت الآثار الجانبية الأكثر شيوعا هي آلام الفم والغثيان وآلام البطن والقيء.
أما العلاج الثاني، المسمى "ليفجينيا" Lyfgenia والذي طورته شركة "بلوبيرد بايو" (Bluebird Bio)، فهو يعمل بشكل مختلف، إذ يستخدم فيروسا غير ضار لإجراء التعديل الوراثي.
وقالت نيكول فردان، مديرة المنتجات العلاجية في إدارة الغذاء والدواء الأميركية، إن مريضين توفيا بسرطان الدم خلال التجارب السريرية لهذا العلاج، لذلك تمت إضافة تحذير إلى العلاج المعتمد "لإعلام الجمهور" بالمخاطر.
وأوضحت فردان أنه تم الاتفاق مع المختبرين الصيدلانيين لإجراء دراسات المتابعة لمدة 15 عاما.
بالنسبة لكلا العلاجين، بمجرد جمع الخلايا الجذعية للمريض، يجب أن يخضع للعلاج الكيميائي الذي يهدف إلى إزالة الخلايا من الحبل الشوكي، بما يتيح بعد ذلك استبدالها بالخلايا المعدلة.
وقالت شركة "فيرتيكس فارماسوتيكلز" Vertex Pharmaceuticals في بيان إنه بعد الحقن، بجرعة واحدة، سيتعين متابعة المرضى لأسابيع عدة في المستشفى. وتقدّر الشركة أن نحو 16 ألف مريض سيكونون مؤهلين لذلك.
وبالفعل، وفق بيتر ماركس من إدارة الغذاء والدواء الأميركية، فإن هذه العلاجات ستكون أكثر ملاءمة للمرضى الذين يعانون من نوبات متكررة وشديدة، أو "نحو 20%" من المصابين بهذا المرض في البلاد.
ولكن بحسب ماركس، فإن ترخيص هذين العلاجين "اللذين يُحتمل أن يحوّلا" مسار البحوث في هذا المجال، يوضح الديناميكية الحالية لهذا "العصر الجديد الواعد من الطب".
المصدر: الجزيرة
كلمات دلالية: فقر الدم المنجلی
إقرأ أيضاً:
تعرف إلى السائل الذهبي ذي المذاق السحري؟
إعداد: سارة البلوشي
هل سمعت عن السائل الذهبي ذي المذاق السحري الذي لا يفسد أبداً بفضل تركيبته وخصائصه المضادة للبكتيريا، هل تعلم أن «العسل» منذ آلاف السنين يُعتبر رمزاً للتغذية والشفاء، يجمع بين الطعم الحلو والفوائد الكثيرة بطبيعته، حيث أظهرت الدراسة أن العسل يحتوي على مركبات بيروكسيد الهيدروجين ومضادات الأكسدة التي تجعله فعالاً في القضاء على أنواع كثيرة من البكتيريا، كما أنه يساعد في علاج قرحة المعدة والتهابات الأمعاء، بفضل خصائصه المهدئة والمضادة للالتهاب، بالإضافة إلى احتوائه على سكريات طبيعية مثل الأليغوساكاريدس، التي تعزز نمو البكتيريا النافعة في الأمعاء.
كما يُستخدم عسل المانوكا، في علاج الجروح والالتهابات الجلدية وكذلك علاج السعال والتهابات الجهاز التنفسي، وأوصت منظمة الصحة العالمية باستخدامه كعلاج طبيعي لتخفيف السعال، خاصة عند الأطفال فوق سن السنة، وأشارت دراسة إلى أن العسل كان أكثر فاعلية من الأدوية المضادة للسعال في تهدئة السعال الليلي.
وأيضا يحسن صحة القلب وتدفق الدم ويقلل من الإجهاد التأكسدي وينظم مستويات السكر في الدم لامتلاكه مؤشراً جلايسيمياً منخفضاً مقارنة بالسكر الأبيض، ما يجعله خياراً أفضل لمرضى السكري عند تناوله بكميات معتدلة.
ويعد مصدراً طبيعياً للطاقة، ويوفر للجسم الجلوكوز والفريكتوز، مما يحسن الأداء البدني والعقلي وهو خيار مثالي للرياضيين.
وأكدت دراسة عن فاعلية العسل في تسريع شفاء الجروح والحروق، حيث يساعد في تنظيف الجروح ويقلل الالتهاب ومنع العدوى ويحمي الخلايا من الأضرار الناتجة عن الجذور الحرة، مما يقلل خطر الإصابة بالأمراض المزمنة.
بالفيديو.. قتلى بحادث اصطدام مروحية طبية بمستشفى في تركيا