الولايات المتحدة تجيز استخدام أول علاج باستخدام مقص كريسبر الجزيئي
تاريخ النشر: 10th, December 2023 GMT
وافقت السلطات الصحية الأميركية -أول أمس الجمعة- على أول علاج باستخدام مقص "كريسبر" (Crispr) الجزيئي، وهي تقنية للتحرير الجيني تمثل إنجازا كبيرا في الطب، يُتوقع في هذه الحالة أن تتيح تخفيف معاناة المصابين بمرض نادر في الدم.
في المجمل، جرت الموافقة على علاجين ضد هذا المرض الجيني الوراثي، فقر الدم المنجلي، الذي يصيب نحو 100 ألف شخص في الولايات المتحدة.
وقال المسؤول الرفيع المستوى في وكالة الأدوية الأميركية "إف دي إيه" بيتر ماركس خلال مؤتمر صحفي "تمثل هذه العلاجات تقدما كبيرا في مجال العلاج الجيني للمرضى الذين يعانون من فقر الدم المنجلي، وهو مرض دم نادر ومنهك".
وأضاف أن "إمكانات هذه المنتجات لتغيير حياة المرضى الذين يعانون من مرض فقر الدم المنجلي هائلة".
وأكدت الوكالة الأميركية أن هذا المرض يؤثر بشكل خاص على الأميركيين من أصل أفريقي.
وقد خوّل تطوير مقص "كريسبر" الجزيئي الفرنسية إيمانويل شاربنتييه والأميركية جينيفر دودنا الحصول على جائزة نوبل في الكيمياء عام 2020.
وأحدثت هذه التقنية ثورة في معالجة الجينوم من خلال دقتها وسهولة استخدامها مقارنة بالأدوات السابقة.
ويعاني المرضى المصابون بمرض فقر الدم المنجلي من طفرة تؤثر في الهيموغلوبين، وهو بروتين موجود في خلايا الدم الحمراء ينقل الأكسجين إلى أنسجة الجسم. وبسبب هذه الطفرة، تصبح خلايا الدم الحمراء على شكل منجل، مما يحد من تدفق الدم وتوصيل الأكسجين.
ويمكن أن يؤدي ذلك إلى فقر دم مزمن ونوبات مؤلمة للغاية. وقد تكون التداعيات المتصلة خصوصا بحدوث أضرار في الأعضاء الحيوية، خطيرة، وحتى مميتة.
وبات كلا العلاجين، "كاسغيفي" Casgevy و"ليفجينيا" Lyfgenia، معتمدين من إدارة الغذاء والدواء الأميركية (إف دي إيه) للمرضى الذين تبلغ أعمارهم (12 عاما) وما فوق.
وأشاد الرئيس الأميركي جو بايدن بهذه التراخيص باعتبارها "إنجازا كبيرا". وقال في بيان "إن هذا التقدم الطبي المهم يُعدّ واعدا جدا لتطوير علاجات أخرى".
عصر جديدوقد تمت الموافقة بالفعل على علاج "كاسغيفي" Casgevy، الذي طورته شركة "فيرتيكس فارماسوتيكلز" (Vertex Pharmaceuticals)، في تشرين الثاني/نوفمبر الماضي من جانب السلطات الصحية البريطانية، لكن هذا الترخيص الجديد هو الأول من نوعه في الولايات المتحدة.
ويتم تعديل خلايا المريض باستخدام تقنية "كريسبر" (Crispr) ثم تُزرع مرة أخرى لدى الفرد.
خلال تجربة سريرية، لم يعان 29 من أصل 31 مريضا من أزمة انسداد في الأوعية الدموية لمدة 12 شهرا متتاليا على الأقل خلال فترة متابعة مدتها 24 شهرا.
وكانت الآثار الجانبية الأكثر شيوعا هي آلام الفم والغثيان وآلام البطن والقيء.
أما العلاج الثاني، المسمى "ليفجينيا" Lyfgenia والذي طورته شركة "بلوبيرد بايو" (Bluebird Bio)، فهو يعمل بشكل مختلف، إذ يستخدم فيروسا غير ضار لإجراء التعديل الوراثي.
وقالت نيكول فردان، مديرة المنتجات العلاجية في إدارة الغذاء والدواء الأميركية، إن مريضين توفيا بسرطان الدم خلال التجارب السريرية لهذا العلاج، لذلك تمت إضافة تحذير إلى العلاج المعتمد "لإعلام الجمهور" بالمخاطر.
وأوضحت فردان أنه تم الاتفاق مع المختبرين الصيدلانيين لإجراء دراسات المتابعة لمدة 15 عاما.
بالنسبة لكلا العلاجين، بمجرد جمع الخلايا الجذعية للمريض، يجب أن يخضع للعلاج الكيميائي الذي يهدف إلى إزالة الخلايا من الحبل الشوكي، بما يتيح بعد ذلك استبدالها بالخلايا المعدلة.
وقالت شركة "فيرتيكس فارماسوتيكلز" Vertex Pharmaceuticals في بيان إنه بعد الحقن، بجرعة واحدة، سيتعين متابعة المرضى لأسابيع عدة في المستشفى. وتقدّر الشركة أن نحو 16 ألف مريض سيكونون مؤهلين لذلك.
وبالفعل، وفق بيتر ماركس من إدارة الغذاء والدواء الأميركية، فإن هذه العلاجات ستكون أكثر ملاءمة للمرضى الذين يعانون من نوبات متكررة وشديدة، أو "نحو 20%" من المصابين بهذا المرض في البلاد.
ولكن بحسب ماركس، فإن ترخيص هذين العلاجين "اللذين يُحتمل أن يحوّلا" مسار البحوث في هذا المجال، يوضح الديناميكية الحالية لهذا "العصر الجديد الواعد من الطب".
المصدر: الجزيرة
كلمات دلالية: فقر الدم المنجلی
إقرأ أيضاً:
نجاح علمي في استخدام فيروس معدلّ لوقف نمو السرطان
طور علماء في الصين فيروساً معدّلًا موجوداً في الطيور، يتسبب في إنتاج الخلايا السرطانية للسكريات والتي يمكن للجهاز المناعي التعرف عليها ومهاجمتها بسهولة.
وتم اختبار العلاج التجريبي على 23 مريضاً يعانون من 8 أنواع مختلفة من السرطان، بما في ذلك سرطان: الثدي، والرئة، والجلد، ولم يكن مرضهم قد استجاب للعلاجات القياسية.
ووفق "دايلي ميل"، رأى جميع المرضى، باستثناء واحد، انكماشاً أو توقف نمو الأورام لديهم بعد تلقي الحقن مرة واحدة في الأسبوع، لمدة تتراوح بين 8 و12 أسبوعاً.
كما اختبر العلماء العلاج على 5 قرود مصابة بسرطان الكبد، ووجدوا أن جميعهم عاشوا لفترة أطول من الذين حصلوا على دواء وهمي.
كيف يعمل العلاج؟والعلاج، المسمى NDV-GT، يعمل عن طريق خداع الجسم لإطلاق استجابة مناعية مماثلة لما يحدث أثناء رفض زرع الأعضاء.
وحصل عالم المناعة والجراح يونج شيانج تشاو في جامعة قوانغشي الطبية في ناننينغ على الفكرة من دراسة المرضى الذين تلقوا عمليات زرع أعضاء من الخنازير، وهو مجال ناشئ وتجريبي في الطب.
وتلتصق الأجسام المضادة البشرية على الفور بالسكريات، والتي تلتصق بأسطح خلايا الخنازير، ما يؤدي إلى رفض هائل وسريع للأنسجة المزروعة.
وتساءل الدكتور تشاو عما إذا كان من الممكن تسخير هذه العملية واستخدامها لعلاج السرطان.
فيروس نيوكاسلويستخدم علاجه التجريبي فيروس نيوكاسل المعدل وراثياً، والذي يمكن أن يكون قاتلًا للطيور، ولكنه لا يسبب سوى مرض خفيف أو لا يسبب أي مرض لدى البشر. وهو يختلف عن الفيروس المسبب لإنفلونزا الطيور.
والفيروس ليس قوياً بما يكفي لإثارة استجابة مناعية قوية بما يكفي، لذلك قام الفريق بهندسة الفيروس لحمل التعليمات الجينية لإنزيم يسمى α 1،3-galactotransferase.
ويغطي هذا الإنزيم الخلايا السرطانية بسكر موجود في أنسجة أعضاء الخنزير.
ترتبط الأجسام المضادة من الجهاز المناعي بهذا السكر، ما يحفز خلايا الدم البيضاء على مهاجمة وتدمير الخلايا السرطانية، تاركة الخلايا السليمة سليمة.
تم اختبار العلاج لأول مرة على 10 قرود تعاني من سرطان الكبد.
وماتت جميع القرود الـ 5 التي تلقت العلاج الوهمي في غضون 4 أشهر. أما القرود التي تلقت العلاج فقد عاشت لأكثر من 6 أشهر.
تجارب بشريةفي التجربة البشرية، قام العلماء بتجنيد مرضى يعانون من ثمانية أنواع من السرطان: الكبد والمريء والمستقيم، والمبيضين، والرئتين، والثدي، والجلد، وعنق الرحم.
وكانت النتائج إيجابية، علماً بأن العلاج أعطي للمرضى في المرحلة الثالثة المتقدمة أو الرابعة من المرض، والتي يعيش الناجون منها بضعة أشهر.
وبعد عامين، لاحظ مريضان انكماش أورامهما، لكنها لم تختف تماماً. وتوقف نمو الورم لدى 5 مشاركين.
بالنسبة لبعض المشاركين الآخرين، توقف نمو الورم في البداية ولكنه استؤنف لاحقاً.
ومن المقرر أن ينتقل العلاج الآن إلى التجارب السريرية الثانية والثالثة.
جنين ومخيمها.. سماع دوي انفجار كبير بمخيم جنين