في خطوة تاريخية.. الموافقة على علاجات لمرض فقر الدم المنجلي
تاريخ النشر: 9th, December 2023 GMT
وافقت إدارة الغذاء والدواء الأميركية "إف دي إيه" على علاجين لمرض فقر الدم المنجلي والتي وصفت بأنها "تقدم كبير" و"خطوة تاريخية" بحسب تقرير نشرته صحيفة واشنطن بوست.
ويعتبر "فقر الدم المنجلي" من الأمراض الوراثية التي تم تجاهلها منذ فترة طويلة ويمكن أن يسبب آلاما مبرحة للمصابين به.
وأحد هذه العلاجات هو دواء "كاسيغفي" (Casgevy) الذي طورته شركة "فيرتكس" باستخدام تقنية المقص الجيني "كريسبر" الذي حاز على جائزة نوبل، إذ يمكنه تحرير "الجينات بسرعة البرق".
أما العلاج الآخر يسمى "لايفجينيا" (Lyfgenia) وطورته شركة "بلوبيرد بيو" والذي يستخدم فيروسا غير ضار لإدخال جين في الخلايا الجذعية للمريض، إذ تمت الموافقة عليه لعلاج المرضى الذي تزيد أعمارهم عن 12 عاما.
وفي التجارب السريرية للعلاجين تمكنا من الحد من أزمات الآلام الحادة التي تصاحب هذا المرض، حيث أدلى عدد من المشاركين في التجارب بشهادتهم أمام لجنة استشارية فيدرالية أواخر أكتوبر الماضي.
ووفق الموقع الإلكتروني لـ"مايو كلينك"، سمي فقر الدم المنجلي بهذا الاسم لأنه اضطراب يؤثر في شكل خلايا الدم الحمراء التي تحمل الأكسجين إلى كل أجزاء الجسم.
ويوضح أن "خلايا الدم الحمراء عادة ما تكون مستديرة ومرنة.. ولكن في حال الإصابة بفقر الدم المنجلي تتخذ الخلايا شكل المنجل أو الهلال، وتصبح صلبة ولزجة ما قد يبطئ تدفق الدم أو يمنعه".
ومن الأعراض الأساسية لهذا المرض نوبات من الألم تحدث عندما تمنع خلايا الدم المصابة تدفق الدم عبر الأوعية الدموية الصغيرة إلى الصدر أو البطن والمفاصل، والتي قد تستمر ساعات أو أياما، ويحتاج التعامل معها البقاء في المستشفى في بعض الحالات.
وقد يتسبب هذا المرض بألم بمزمن ينتج عنه تلف العظام والمفاصل والتقرحات وتورم اليدين والقدمين، أو تضرر الطحال، وتأخر النمو ومشاكل في الإبصار، وقد تؤدي مضاعفاته إلى السكتة الدماغية أو تلف الاعضاء والعمى وغيرها من الأمراض شديدة التأثير على المصابين.
وقال الرئيس الأميركي، جو بايدن إن الإعلان عن هذه العلاجات يمثل "قوة الابتكار الطبي في تحسين حياة الأميركيين، إذ يحمل هذا التقديم الطبي الكبير وعدا هائلا لتطوير علاجات إضافية منقذة للحياة ويعطي الأمل لملايين المصابين بأمراض نادرة".
وأشار في بيان إلى أن إدارته ستواصل في جهود تسريع تطوير علاجات الأمراض النادرة وتدعم البحث والابتكار الطبي.
وأوضح بايدن أن هذه العلاجات ستنقذ حياة الناس على نطاق واسع، كاشفا أن هناك حوالي 100 ألف أميركي يعانون من مرض فقر الدم المنجلي، والذي يتفشى بشكل أكبر بين مجتمعات الأميركيين من الأصول الأفريقية واللاتينية.
ويقول تقرير نشرته صحيفة نيويورك تايمز إلى أن القطاع الطبي يرحب بشكل كبير بهذا الإنجاز، إلا أن هذه العلاجات سيكون الحصول عليها "صعبا ومكلفا".
وأبرز العوائق في الحصول على هذه العلاجات تواجد عدد محدود من المراكز الطبية التي يمكنها تقديمه للمرضى، ناهيك عن عقبات تأمينية محتملة، خاصة وأن التكلفة قد تكون باهظة إذ أنها تنطوي على تعديل خلايا كل مريض أو إضافة جين بشكل فردي.
المصدر: الحرة
كلمات دلالية: فقر الدم المنجلی هذه العلاجات
إقرأ أيضاً:
ولي العهد مترئساً مجلس الوزراء: نعتز بخدمة الحرمين
البلاد – الرياض
وافق مجلس الوزراء برئاسة صاحب السمو الملكي الأمير محمد بن سلمان بن عبدالعزيز آل سعود ولي العهد رئيس مجلس الوزراء- حفظه الله – خلال الجلسة التي عقدها أمس (الثلاثاء) في الرياض، على تنظيم الهيئة السعودية لتسويق الاستثمار، وعلى تحويل اللجنة الوطنية لكود البناء السعودي إلى مركز باسم (المركز السعودي لكود البناء)، والموافقة على ترتيباته التنظيمية، وتعديل نظام تطبيق كود البناء السعودي، والموافقة- من حيث المبدأ- على تأسيس أكاديمية كود البناء السعودي.
وفي مستهل الجلسة؛ توجَّه سمو ولي العهد بالحمد للمولى- عز وجل- أن بلَّغ المسلمين شهر رمضان المبارك، وعلى ما أكرم ـ سبحانه ـ المملكة بشرف خدمة بيته العتيق ومسجد نبيه – صلى الله عليه وسلم – وقاصديهما، مؤكدًا- حفظه الله- الاعتزاز بمواصلة القيام بهذه المسؤولية العظيمة، وبذل كل الجهود وتسخير جميع الإمكانات لتوفير سبل الراحة لضيوف الرحمن منذ قدومهم حتى مغادرتهم إلى ديارهم سالمين غانمين.
تعزيز العلاقات السعودية- اللبنانية
أطلع سمو ولي العهد، مجلس الوزراء، على فحوى الرسائل التي تلقاها خادم الحرمين الشريفين الملك سلمان بن عبدالعزيز آل سعود- رعاه الله – وسموه، من فخامة رئيس جمهورية أذربيجان إلهام علييف، وفخامة رئيس جمهورية القمر المتحدة عثمان غزالي.
كما أحاط سموه، المجلس، بنتائج مباحثاته مع فخامة رئيس الجمهورية اللبنانية جوزيف عون خلال زيارته الرسمية إلى المملكة، وما اشتملت عليه من استعراض أوجه العلاقات بين البلدين وسبل دعمها وتعزيزها في مختلف المجالات، إضافة إلى بحث مستجدات الأوضاع في لبنان، والمنطقة والجهود المبذولة تجاهها.
أوضح وزير الإعلام سلمان بن يوسف الدوسري، في بيانه لوكالة الأنباء السعودية عقب الجلسة، أن مجلس الوزراء نوّه بما تضمنه البيان المشترك بين المملكة ولبنان؛ بشأن أهمية التطبيق الكامل لاتفاق الطائف، والقرارات الدولية ذات الصلة، وبسط الدولة اللبنانية سيادتها، وحصر السلاح بيدها، والتأكيد على الدور الوطني للجيش اللبناني، وضرورة انسحاب جيش الاحتلال الإسرائيلي من جميع الأراضي اللبنانية.
دعم كامل لقرارات القمة العربية غير العادية
أكد المجلس الدعم الكامل لقرارات القمة العربية غير العادية “قمة فلسطين” التي عقدت في جمهورية مصر العربية الشقيقة، التي تهدف إلى تأكيد رفض تهجير الشعب الفلسطيني من أرضه، وإنهاء التداعيات الكارثية الناتجة عن الحرب، مشددًا المجلس على حق الشعب الفلسطيني في تقرير مصيره ونيل حقوقه المشروعة؛ بما في ذلك حقه في إقامة دولته المستقلة على حدود عام 1967م وعاصمتها القدس الشرقية.
وأدان المجلس قرار حكومة الاحتلال الإسرائيلي وقف دخول المساعدات الإنسانية إلى قطاع غزة، داعيًا المجتمع الدولي إلى الاضطلاع بمسؤولياته تجاه هذه الانتهاكات الخطيرة، وتفعيل آليات المحاسبة الدولية، وضمان الوصول المستدام للمساعدات.
دعم منظومة الخدمات الاجتماعية ومسيرة النهضة
في الشأن المحلي؛ بيّن وزير الإعلام أن مجلس الوزراء أكد استمرار الدولة في دعم منظومة الخدمات الاجتماعية والمبادرات الوطنية؛ التي تستهدف توفير المسكن الملائم للأسر المستحقة، مشيدًا في هذا السياق بالتعاون وتكامل الأدوار بين الجهات الحكومية والخاصة وغير الربحية، إضافة إلى أفراد المجتمع لتحقيق أهداف حملة جود المناطق.
واستعرض المجلس سير العمل في المشاريع التنموية والخدمية الكبرى الجاري إنجازها لتعزيز مسيرة النهضة الشاملة في المملكة، مباركًا افتتاح أولى مراحل مشروع المسار الرياضي الذي سيسه- بمشيئة الله- في ترسيخ مكانة مدينة الرياض ضمن أفضل المدن العالمية.
واطّلع مجلس الوزراء، على الموضوعات المدرجة على جدول أعماله؛ من بينها موضوعات اشترك مجلس الشورى في دراستها، كما اطّلع على ما انـتهى إليه كل من مجلسي الشؤون السياسية والأمنية، والشؤون الاقتصادية والتنمية، واللجنة العامة لمجلس الوزراء، وهيئة الخبراء بمجلس الوزراء في شأنها. كما اطّلع مجلس الوزراء، على عدد من الموضوعات العامة المدرجة على جدول أعماله، من بينها تقريران سنويان لمكتبة الملك فهد الوطنية، وجامعة القصيم، وقد اتخذ المجلس ما يلزم حيال تلك الموضوعات.
قرارات:
• تفويض صاحب السمو الملكي وزير الداخلية – أو من ينيبه – بالتباحث مع الجانب المالديفي في شأن مشروع مذكرة تفاهم للتعاون في مجال الدفاع المدني والحماية المدنية بين حكومة المملكة العربية السعودية، وحكومة جمهورية المالديف، والتوقيع عليه.
• الموافقة على مذكرة تفاهم في شأن المشاورات السياسية بين وزارة خارجية المملكة العربية السعودية، ووزارة خارجية إيرلندا.
• الموافقة على نموذجين استرشاديين لمذكرتي تفاهم بين وزارة الصناعة والثروة المعدنية في المملكة العربية السعودية، والجهات النظيرة لها في الدول الأخرى في المجال الصناعي ومجال الثروة المعدنية، وتفويض وزير الصناعة والثروة المعدنية – أو من ينيبه – بالتباحث مع الجهات النظيرة في الدول الأخرى، في شأن مشروعي مذكرتي تفاهم في المجال الصناعي ومجال الثروة المعدنية، والتوقيع عليهما في ضوء النموذجين الاسترشاديين.
• الموافقة على اتفاقية تشجيع وحماية الاستثمارات المتبادلة بين حكومة المملكة العربية السعودية، وحكومة جمهورية مصر العربية.
• تفويض وزير التعليم – أو من ينيبه – بالتباحث مع الأمانة العامة لمجلس التعاون لدول الخليج العربية (المركز العربي للبحوث التربوية لدول الخليج) في شأن مشروع مذكرة تعاون علمي وتعليمي بين وزارة التعليم- مركز بحوث التعليم – في المملكة العربية السعودية والأمانة العامة لمجلس التعاون لدول الخليج العربية (المركز العربي للبحوث التربوية لدول الخليج)، والتوقيع عليه.
• الموافقة على اتفاقية مقر بين حكومة المملكة العربية السعودية ومجلس وزراء الأمن السيبراني العرب.
• الموافقة على اتفاقية بين حكومة المملكة العربية السعودية وحكومة صاحب الجلالة السلطان ويانج دي برتوان بروناي دار السلام، في مجال خدمات النقل الجوي.
• تفويض وزير السياحة رئيس مجلس إدارة الهيئة السعودية للسياحة – أو من ينيبه – بالتباحث مع الجانب الأردني في شأن مشروع مذكرة تفاهم للتعاون في مجال الترويج والتسويق السياحي بين الهيئة السعودية للسياحة في المملكة العربية السعودية وهيئة تنشيط السياحة في المملكة الأردنية الهاشمية، والتوقيع عليه.
• الموافقة على مذكرة تفاهم بين الهيئة العامة للمنافسة في المملكة العربية السعودية ووزارة التجارة والصناعة بدولة قطر في مجال تعزيز المنافسة.
• الموافقة على مذكرة تفاهم بين رئاسة أمن الدولة في المملكة العربية السعودية وجهاز المخابرات الوطني في جمهورية العراق في مجال مكافحة جرائم الإرهاب وتمويله.
• الموافقة على مذكرة تفاهم للتعاون بين النيابة العامة في المملكة العربية السعودية ومكتب المدعي العام في جمهورية أذربيجان.