في خطوة تاريخية.. الموافقة على علاجات لمرض فقر الدم المنجلي
تاريخ النشر: 9th, December 2023 GMT
وافقت إدارة الغذاء والدواء الأميركية "إف دي إيه" على علاجين لمرض فقر الدم المنجلي والتي وصفت بأنها "تقدم كبير" و"خطوة تاريخية" بحسب تقرير نشرته صحيفة واشنطن بوست.
ويعتبر "فقر الدم المنجلي" من الأمراض الوراثية التي تم تجاهلها منذ فترة طويلة ويمكن أن يسبب آلاما مبرحة للمصابين به.
وأحد هذه العلاجات هو دواء "كاسيغفي" (Casgevy) الذي طورته شركة "فيرتكس" باستخدام تقنية المقص الجيني "كريسبر" الذي حاز على جائزة نوبل، إذ يمكنه تحرير "الجينات بسرعة البرق".
أما العلاج الآخر يسمى "لايفجينيا" (Lyfgenia) وطورته شركة "بلوبيرد بيو" والذي يستخدم فيروسا غير ضار لإدخال جين في الخلايا الجذعية للمريض، إذ تمت الموافقة عليه لعلاج المرضى الذي تزيد أعمارهم عن 12 عاما.
وفي التجارب السريرية للعلاجين تمكنا من الحد من أزمات الآلام الحادة التي تصاحب هذا المرض، حيث أدلى عدد من المشاركين في التجارب بشهادتهم أمام لجنة استشارية فيدرالية أواخر أكتوبر الماضي.
ووفق الموقع الإلكتروني لـ"مايو كلينك"، سمي فقر الدم المنجلي بهذا الاسم لأنه اضطراب يؤثر في شكل خلايا الدم الحمراء التي تحمل الأكسجين إلى كل أجزاء الجسم.
ويوضح أن "خلايا الدم الحمراء عادة ما تكون مستديرة ومرنة.. ولكن في حال الإصابة بفقر الدم المنجلي تتخذ الخلايا شكل المنجل أو الهلال، وتصبح صلبة ولزجة ما قد يبطئ تدفق الدم أو يمنعه".
ومن الأعراض الأساسية لهذا المرض نوبات من الألم تحدث عندما تمنع خلايا الدم المصابة تدفق الدم عبر الأوعية الدموية الصغيرة إلى الصدر أو البطن والمفاصل، والتي قد تستمر ساعات أو أياما، ويحتاج التعامل معها البقاء في المستشفى في بعض الحالات.
وقد يتسبب هذا المرض بألم بمزمن ينتج عنه تلف العظام والمفاصل والتقرحات وتورم اليدين والقدمين، أو تضرر الطحال، وتأخر النمو ومشاكل في الإبصار، وقد تؤدي مضاعفاته إلى السكتة الدماغية أو تلف الاعضاء والعمى وغيرها من الأمراض شديدة التأثير على المصابين.
وقال الرئيس الأميركي، جو بايدن إن الإعلان عن هذه العلاجات يمثل "قوة الابتكار الطبي في تحسين حياة الأميركيين، إذ يحمل هذا التقديم الطبي الكبير وعدا هائلا لتطوير علاجات إضافية منقذة للحياة ويعطي الأمل لملايين المصابين بأمراض نادرة".
وأشار في بيان إلى أن إدارته ستواصل في جهود تسريع تطوير علاجات الأمراض النادرة وتدعم البحث والابتكار الطبي.
وأوضح بايدن أن هذه العلاجات ستنقذ حياة الناس على نطاق واسع، كاشفا أن هناك حوالي 100 ألف أميركي يعانون من مرض فقر الدم المنجلي، والذي يتفشى بشكل أكبر بين مجتمعات الأميركيين من الأصول الأفريقية واللاتينية.
ويقول تقرير نشرته صحيفة نيويورك تايمز إلى أن القطاع الطبي يرحب بشكل كبير بهذا الإنجاز، إلا أن هذه العلاجات سيكون الحصول عليها "صعبا ومكلفا".
وأبرز العوائق في الحصول على هذه العلاجات تواجد عدد محدود من المراكز الطبية التي يمكنها تقديمه للمرضى، ناهيك عن عقبات تأمينية محتملة، خاصة وأن التكلفة قد تكون باهظة إذ أنها تنطوي على تعديل خلايا كل مريض أو إضافة جين بشكل فردي.
المصدر: الحرة
كلمات دلالية: فقر الدم المنجلی هذه العلاجات
إقرأ أيضاً:
صور| "هدايا الخير" لمرض الزهايمر تتنقل في جولة بالمملكة خلال شهر رمضان
انطلق فريق العمل والطاقم الصحي للمساهمة في حملة كفالة مريض الزهايمر وتوزيع هدايا الخير متمثلة في كافة مجالات الدعم والرعاية لأسر مرضى الزهايمر في مختلف مناطق المملكة بالتعاون مع الفرق الصحية المتخصصة.
وتأتي هذه الحملة في إطار المبادرات المجتمعية التي تطلقها الجمعية سنويًا في شهر رمضان المبارك، لتعزيز الوعي بمرض الزهايمر ورفع مستوى الدعم المقدم للمرضى وأسرهم، في ظل الحاجة المستمرة للرعاية الخاصة والتفهم الاجتماعي.
أخبار متعلقة حالة الطقس.. أمطار رعدية مصحوبة بزخات من البرد ورياح نشطةالدمام 29 مئوية.. بيان درجات الحرارة العظمى على بعض مدن المملكةاستحقاق الزكاة لمرضى ألزهايمر
تأتي هذه المبادرة استنادا على الفتوى الشرعية في استحقاق الزكاة في شراء الأدوية والأجهزة لمرض الزهايمرفي إطار حرص الجمعية على تعزيز الوعي حول مرض الزهايمر، والتخفيف من معاناة المرضى وأسرهم، والذين يواجهون تحديات يومية في التعامل مع هذه الحالة الصحية التي تحتاج إلى رعاية خاصة.
وتوفر "هدايا الخير" رسالة أمل ودعم للأسر التي تواصل رعاية المرضى في ظروف صعبة.
كما تم توزيع عدد من الهدايا الرمضانية والسلال التموينية والأجهزة الطبية على أسر مرضى الزهايمر في مختلف المناطق، وتهدف المبادرة إلى تخفيف العبء عن الأسر وتحقيق نوع من السعادة والطمأنينة في قلوبهم خلال هذا الشهر الكريم.
تقديم الدعم للأسر في رمضان
وتستمر "باب الرفقة" في تقديم الدعم للعديد من الأسر طوال شهر رمضان المبارك، مع العمل على تطوير (مشاريع ومبادرات) تتماشى مع رسالة الجمعية في تحسين جودة الحياة لأي شخص متأثر بمرض الزهايمر من خلال أدوات التوعية وبرامج الرعاية وتأييد السياسات والبحوث.
وانطلقت هذه المبادرة في المناطق الثلاثة (الوسطى، الشرقية، الغربية والشمالية والجنوبية) مع عدد من الشركاء والداعمين والقطاعات الراعية للحملة تفعيلاً للمسؤولية المجتمعية.