في خطوة تاريخية.. الموافقة على علاجات لمرض فقر الدم المنجلي
تاريخ النشر: 9th, December 2023 GMT
وافقت إدارة الغذاء والدواء الأميركية "إف دي إيه" على علاجين لمرض فقر الدم المنجلي والتي وصفت بأنها "تقدم كبير" و"خطوة تاريخية" بحسب تقرير نشرته صحيفة واشنطن بوست.
ويعتبر "فقر الدم المنجلي" من الأمراض الوراثية التي تم تجاهلها منذ فترة طويلة ويمكن أن يسبب آلاما مبرحة للمصابين به.
وأحد هذه العلاجات هو دواء "كاسيغفي" (Casgevy) الذي طورته شركة "فيرتكس" باستخدام تقنية المقص الجيني "كريسبر" الذي حاز على جائزة نوبل، إذ يمكنه تحرير "الجينات بسرعة البرق".
أما العلاج الآخر يسمى "لايفجينيا" (Lyfgenia) وطورته شركة "بلوبيرد بيو" والذي يستخدم فيروسا غير ضار لإدخال جين في الخلايا الجذعية للمريض، إذ تمت الموافقة عليه لعلاج المرضى الذي تزيد أعمارهم عن 12 عاما.
وفي التجارب السريرية للعلاجين تمكنا من الحد من أزمات الآلام الحادة التي تصاحب هذا المرض، حيث أدلى عدد من المشاركين في التجارب بشهادتهم أمام لجنة استشارية فيدرالية أواخر أكتوبر الماضي.
ووفق الموقع الإلكتروني لـ"مايو كلينك"، سمي فقر الدم المنجلي بهذا الاسم لأنه اضطراب يؤثر في شكل خلايا الدم الحمراء التي تحمل الأكسجين إلى كل أجزاء الجسم.
ويوضح أن "خلايا الدم الحمراء عادة ما تكون مستديرة ومرنة.. ولكن في حال الإصابة بفقر الدم المنجلي تتخذ الخلايا شكل المنجل أو الهلال، وتصبح صلبة ولزجة ما قد يبطئ تدفق الدم أو يمنعه".
ومن الأعراض الأساسية لهذا المرض نوبات من الألم تحدث عندما تمنع خلايا الدم المصابة تدفق الدم عبر الأوعية الدموية الصغيرة إلى الصدر أو البطن والمفاصل، والتي قد تستمر ساعات أو أياما، ويحتاج التعامل معها البقاء في المستشفى في بعض الحالات.
وقد يتسبب هذا المرض بألم بمزمن ينتج عنه تلف العظام والمفاصل والتقرحات وتورم اليدين والقدمين، أو تضرر الطحال، وتأخر النمو ومشاكل في الإبصار، وقد تؤدي مضاعفاته إلى السكتة الدماغية أو تلف الاعضاء والعمى وغيرها من الأمراض شديدة التأثير على المصابين.
"أداة لإعادة صياغة قانون الحياة".. ما هي تقنية "مقص كريسبر" التي فازت بجائزة نوبل؟ قررت الأكاديمية الملكية السويدية للعلوم، الأربعاء، منح جائزة نوبل للكيمياء للعام 2020 لعالمتي الوراثة، الفرنسية إيمانويل شاربانتييه، والأميركية جنيفر داودنا بسبب تطويرهما أكثر أدوات تكنولوجيا الجينات دقة "المقص الجيني كريسبر". وقال الرئيس الأميركي، جو بايدن إن الإعلان عن هذه العلاجات يمثل "قوة الابتكار الطبي في تحسين حياة الأميركيين، إذ يحمل هذا التقديم الطبي الكبير وعدا هائلا لتطوير علاجات إضافية منقذة للحياة ويعطي الأمل لملايين المصابين بأمراض نادرة".
وأشار في بيان إلى أن إدارته ستواصل في جهود تسريع تطوير علاجات الأمراض النادرة وتدعم البحث والابتكار الطبي.
وأوضح بايدن أن هذه العلاجات ستنقذ حياة الناس على نطاق واسع، كاشفا أن هناك حوالي 100 ألف أميركي يعانون من مرض فقر الدم المنجلي، والذي يتفشى بشكل أكبر بين مجتمعات الأميركيين من الأصول الأفريقية واللاتينية.
ويقول تقرير نشرته صحيفة نيويورك تايمز إلى أن القطاع الطبي يرحب بشكل كبير بهذا الإنجاز، إلا أن هذه العلاجات سيكون الحصول عليها "صعبا ومكلفا".
وأبرز العوائق في الحصول على هذه العلاجات تواجد عدد محدود من المراكز الطبية التي يمكنها تقديمه للمرضى، ناهيك عن عقبات تأمينية محتملة، خاصة وأن التكلفة قد تكون باهظة إذ أنها تنطوي على تعديل خلايا كل مريض أو إضافة جين بشكل فردي.
المصدر: الحرة
كلمات دلالية: فقر الدم المنجلی هذه العلاجات
إقرأ أيضاً:
وفاة زوجة نضال الشافعي بعد والدتها بأيام قليلة.. اعرف السبب الطبي
سادت حالة من الحزن في الوسط الفني بعد وفاة هند محمد زوجة نضال الشافعي والممثلة المعتزلة.
وعملت زوجة نضال الشافعي في عدد من الأعمال الدرامية مثل تامر وشوقية ولكنها قررت الاعتزال لرعاية أبنائها وزوجها.
وجاءت وفاة هند محمد زوجة نضال الشافعي بعد رحيل والدتها بأيام قليلة فهل يمكن أن يتسبب الحزن على وفاة أحد الأقارب في الموت.
ووفقا لما جاء في موقع تايم يمكن أن يُلحق الحزن ضررًا بالغًا بصحة الإنسان، فالناس أكثر عرضة للوفاة في حالات الحداد مقارنةً بالأوقات العادية، وهي ظاهرة معروفة جدًا .
ويعود ذلك جزئيًا إلى التغيرات السلبية التي قد تؤثر على القلب أثناء الحداد ويُنشّط الحزن الجهاز العصبي، بما في ذلك الجزء الذي يُحفّز استجابة الجسم "للهروب أو القتال" - والتي، عند فرط تحفيزها، ترتبط بقصور القلب.
كشفت دراسة حديثة في مجلة JACC: أن فقدان أحد الأحباء ليس مؤلمًا فحسب، بل قد يُهدد الحياة أيضًا.
راجع الباحثون بيانات الصحة والعائلة من قواعد البيانات الوطنية لحوالي 491 ألف مريض سويدي مصاب بقصور القلب بين عامي 1987 و2018، والذين تمت متابعتهم لمدة أربع سنوات تقريبًا في المتوسط وكان الأشخاص الذين فقدوا أحد أفراد أسرهم أكثر عرضة للوفاة بشكل ملحوظ خلال تلك الفترة مقارنةً بمن لم يفقدوا أحدًا عزيزًا، وكان الأسبوع الذي يلي الفقد هو الأكثر خطورة على الإطلاق.
كانت معظم هذه الوفيات خلال فترة الفقد ناتجة عن قصور القلب (مع أن الفقد كان الأكثر ارتباطًا بزيادة ما يُسمى بالوفيات "غير الطبيعية" كالانتحار) و كان الناس أكثر عرضة للوفاة بسبب قصور القلب عند وفاة شخص قريب جدًا منهم.
زادت وفاة الزوج أو الشريك من خطر الوفاة بنسبة 20%، ووفاة الطفل بنسبة 10%، ووفاة أحد الأشقاء بنسبة 13%، مع أن فقدان أحد الوالدين لم يزيد من خطر الوفاة وكان الخطر مرتفعًا بشكل خاص لدى الأشخاص الذين تكبدوا خسارتين خلال الفترة المدروسة - زيادة بنسبة 35%، مقارنةً بنسبة 28% لفقد واحد.
تأثير الاسبوع الاول من الوفاةكان الأسبوع الأول بعد الفقد هو الأكثر خطورة وخلال ذلك الوقت، كان الأشخاص الذين فقدوا أحد أحبائهم أكثر عرضة للوفاة بسبب قصور القلب بنسبة 78% مقارنةً بالأشخاص الذين لم يكونوا في حالة حزن - وزيادة في المخاطر بنسبة 113% خلال الأسبوع الأول إذا فقد الشخص زوجًا أو شريكًا.
تقول كريستينا لازلو، المؤلفة المشاركة في الدراسة والأستاذة المساعدة من قسم الصحة العامة العالمية في معهد كارولينسكا في السويد:عندما تكون الصدمة في ذروتها، نرى تأثيرًا أقوى.
ويتفق ذلك مع ما توصلت إليه دراسات أخرى، كما يقول الدكتور جريج فونارو، مدير مركز أهمنسون-جامعة كاليفورنيا في لوس أنجلوس لأمراض القلب (الذي لم يكن على صلة بالدراسة).
واضاف: "يكون خطر الوفاة بعد فقدان أحد الأحباء أعلى في الأسابيع القليلة الأولى وعلى مدار العام الأول".
تفاجأ الباحثون بعض الشيء عندما وجدوا أن فقدان الزوج أو الزوجة له تأثير أكبر من فقدان الأبناء، على الرغم من أن ذلك قد يعود إلى أن متوسط أعمار المصابين بقصور القلب في الدراسة كان 79 عامًا، كما يقول لازلو. "في هذا العمر، لا يمتلك المرء شبكة علاقات واسعة، وإذا فقد المرء شريك حياته وفقد يؤثر ذلك على جودة حياته بشكل أكبر بكثير."
لطالما عرف الباحثون أن الحزن قد يُسبب تغيرات جسدية في القلب. فالأشخاص الذين يمرون بحدث مُرهق للغاية مثل فقدان الزوج أو الشريك يُصابون أحيانًا باعتلال عضلة القلب الإجهادي، المعروف أيضًا باسم متلازمة القلب المنكسر ، أو اعتلال عضلة القلب تاكوتسوبو.
حالة فخ الاخطبوطتاكوتسوبو هي الكلمة اليابانية التي تعني فخ الأخطبوط، وهو الشكل الذي يتخذه القلب عند التعرض لضغط عاطفي شديد و عادةً ما تستمر متلازمة القلب المنكسر لفترة قصيرة فقط، ولكنها قد تُسبب أعراضًا تُشبه النوبة القلبية، بما في ذلك ألم في الصدر وضيق في التنفس؛ ويتضخم جزء من القلب، ويضخ الدم بشكل غير طبيعي.
تقول لازلو إن هذه التغيرات السلبية - بالإضافة إلى تغيرات أخرى، مثل تأثير الحزن على الجهازين العصبي والغدد الصماء العصبية - قد تُسهم في ارتفاع معدل الوفيات فورًا بعد الفقد الذي حددته دراستها ووجدت أن الناس يُجرون أحيانًا تغييرات سلوكية بعد وفاة أحد الأحباء، مثل زيادة شرب الكحول وتقليل ممارسة الرياضة، مما قد يؤدي أيضًا إلى ارتفاع معدل الوفيات بين الأشخاص الحزانى. ومع ذلك، فرغم محاولة العلماء التحكم في المتغيرات المُربكة، لم يستبعد الباحثون تمامًا وجود عامل آخر غير الحزن فعلى سبيل المثال، تميل عوامل الخطر، مثل سوء التغذية، إلى التراكم في العائلات.
مع ذلك، يشير لازلو إلى عدة مؤشرات في البيانات تشير إلى الدور الكبير للحزن، منها ارتباط فقدان شخص عزيز بارتفاع خطر الوفاة وقد وجد الباحثون وجود علاقة بين الحزن والوفاة حتى في حال وفاة أفراد الأسرة لأسباب غير طبيعية.
مع أن الموضوع يستحق مزيدًا من البحث، إلا أن الدراسة تُذكّر أفراد الأسرة والأطباء بأن الناس بحاجة إلى مزيد من الدعم بعد فقدان أحد أحبائهم و تقول لازلو إن الفقد قد يكون له أثر عميق على الناس وأن الموت يدل على معاناة جسيمة.
"الصحة الفلسطينية": الاحتلال يواصل ارتكاب المجازر بحق شعبنا في غزة