في خطوة تاريخية.. الموافقة على علاجات لمرض فقر الدم المنجلي
تاريخ النشر: 9th, December 2023 GMT
وافقت إدارة الغذاء والدواء الأميركية "إف دي إيه" على علاجين لمرض فقر الدم المنجلي والتي وصفت بأنها "تقدم كبير" و"خطوة تاريخية" بحسب تقرير نشرته صحيفة واشنطن بوست.
ويعتبر "فقر الدم المنجلي" من الأمراض الوراثية التي تم تجاهلها منذ فترة طويلة ويمكن أن يسبب آلاما مبرحة للمصابين به.
وأحد هذه العلاجات هو دواء "كاسيغفي" (Casgevy) الذي طورته شركة "فيرتكس" باستخدام تقنية المقص الجيني "كريسبر" الذي حاز على جائزة نوبل، إذ يمكنه تحرير "الجينات بسرعة البرق".
أما العلاج الآخر يسمى "لايفجينيا" (Lyfgenia) وطورته شركة "بلوبيرد بيو" والذي يستخدم فيروسا غير ضار لإدخال جين في الخلايا الجذعية للمريض، إذ تمت الموافقة عليه لعلاج المرضى الذي تزيد أعمارهم عن 12 عاما.
وفي التجارب السريرية للعلاجين تمكنا من الحد من أزمات الآلام الحادة التي تصاحب هذا المرض، حيث أدلى عدد من المشاركين في التجارب بشهادتهم أمام لجنة استشارية فيدرالية أواخر أكتوبر الماضي.
ووفق الموقع الإلكتروني لـ"مايو كلينك"، سمي فقر الدم المنجلي بهذا الاسم لأنه اضطراب يؤثر في شكل خلايا الدم الحمراء التي تحمل الأكسجين إلى كل أجزاء الجسم.
ويوضح أن "خلايا الدم الحمراء عادة ما تكون مستديرة ومرنة.. ولكن في حال الإصابة بفقر الدم المنجلي تتخذ الخلايا شكل المنجل أو الهلال، وتصبح صلبة ولزجة ما قد يبطئ تدفق الدم أو يمنعه".
ومن الأعراض الأساسية لهذا المرض نوبات من الألم تحدث عندما تمنع خلايا الدم المصابة تدفق الدم عبر الأوعية الدموية الصغيرة إلى الصدر أو البطن والمفاصل، والتي قد تستمر ساعات أو أياما، ويحتاج التعامل معها البقاء في المستشفى في بعض الحالات.
وقد يتسبب هذا المرض بألم بمزمن ينتج عنه تلف العظام والمفاصل والتقرحات وتورم اليدين والقدمين، أو تضرر الطحال، وتأخر النمو ومشاكل في الإبصار، وقد تؤدي مضاعفاته إلى السكتة الدماغية أو تلف الاعضاء والعمى وغيرها من الأمراض شديدة التأثير على المصابين.
"أداة لإعادة صياغة قانون الحياة".. ما هي تقنية "مقص كريسبر" التي فازت بجائزة نوبل؟ قررت الأكاديمية الملكية السويدية للعلوم، الأربعاء، منح جائزة نوبل للكيمياء للعام 2020 لعالمتي الوراثة، الفرنسية إيمانويل شاربانتييه، والأميركية جنيفر داودنا بسبب تطويرهما أكثر أدوات تكنولوجيا الجينات دقة "المقص الجيني كريسبر". وقال الرئيس الأميركي، جو بايدن إن الإعلان عن هذه العلاجات يمثل "قوة الابتكار الطبي في تحسين حياة الأميركيين، إذ يحمل هذا التقديم الطبي الكبير وعدا هائلا لتطوير علاجات إضافية منقذة للحياة ويعطي الأمل لملايين المصابين بأمراض نادرة".
وأشار في بيان إلى أن إدارته ستواصل في جهود تسريع تطوير علاجات الأمراض النادرة وتدعم البحث والابتكار الطبي.
وأوضح بايدن أن هذه العلاجات ستنقذ حياة الناس على نطاق واسع، كاشفا أن هناك حوالي 100 ألف أميركي يعانون من مرض فقر الدم المنجلي، والذي يتفشى بشكل أكبر بين مجتمعات الأميركيين من الأصول الأفريقية واللاتينية.
ويقول تقرير نشرته صحيفة نيويورك تايمز إلى أن القطاع الطبي يرحب بشكل كبير بهذا الإنجاز، إلا أن هذه العلاجات سيكون الحصول عليها "صعبا ومكلفا".
وأبرز العوائق في الحصول على هذه العلاجات تواجد عدد محدود من المراكز الطبية التي يمكنها تقديمه للمرضى، ناهيك عن عقبات تأمينية محتملة، خاصة وأن التكلفة قد تكون باهظة إذ أنها تنطوي على تعديل خلايا كل مريض أو إضافة جين بشكل فردي.
المصدر: الحرة
كلمات دلالية: فقر الدم المنجلی هذه العلاجات
إقرأ أيضاً:
النمسا تمكن مواطني 10 دول من الحصول على تأشيرات شنغن
تلقت النمسا 229613 طلب تأشيرة في عام 2023. وكان لديها واحدة من أعلى معدلات الموافقة بين دول شنغن.
وفقًا للإحصاءات التي نشرتها SchengenVisaInfo، تلقت النمسا 229613 طلب تأشيرة في عام 2023. لتحتل المرتبة الأولى بين الوجهات الرئيسية لمقدمي طلبات التأشيرة.
ووفقًا لتقارير Schengen.News، قد لا تكون فرصة الحصول على تأشيرة نمساوية هي نفسها لجميع المتقدمين. حيث تتمتع بعض الجنسيات بمعدلات موافقة أعلى من غيرها.
ومنحت النمسا أكثر من 88% من طلبات التأشيرة المقدمة من هذه الجنسيات العشر في عام 2023.
في عام 2023، كان متوسط معدلات الموافقة على طلبات تأشيرة شنغن في النمسا 84.6%.
وكان هذا المعدل أعلى من متوسط جميع دول شنغن - 60.68% وأقل من معدلات الموافقة في أيسلندا، والتي بلغت 94.2%.
هذه هي الجنسيات العشر الأولى ذات أعلى معدلات الموافقة على التأشيرات النمساوية:حصل الإندونيسيون على 5895 تأشيرة من أصل 5928 طلبًا مقدمًا. مما يشير إلى أن السلطات النمساوية منحت 99.44% من طلبات التأشيرة المقدمة من هذه الجنسية.
وبلغ معدل الموافقة على طلبات الأذربيجانيين 97.53 في المائة. حيث تلقوا استجابة إيجابية على 2610 طلبًا من إجمالي 2676 طلبًا تم تقديمها طوال عام 2023.
وقدم المتقدمون من تايلاند 13208 طلب تأشيرة في عام 2023، تمت الموافقة على 97.46 في المائة منها. وفي المجموع، منحت النمسا 12873 تأشيرة لمقدمي الطلبات التايلانديين في عام 2023.
كما بلغ معدل الموافقة على طلبات الماليزيين 97.36 في المائة، على الرغم من أن معدلات طلباتهم كانت أقل بكثير من غيرهم.
وتلقى ما مجموعه 628 من أصل 645 طلبًا قدمها مقدمو طلبات للحصول على تأشيرات نمساوية. من المتقدمين الماليزيين قرارًا إيجابيًا لهذا العام.
وقدم السعوديون 28861 طلبًا للحصول على تأشيرات نمساوية في عام 2023. تمت الموافقة على حوالي 96.97 في المائة منها، حيث تم منح 27987 تأشيرة ورفض 843 تأشيرة فقط.
في عام 2023، حصل مواطنو جنوب إفريقيا على نسبة موافقة بلغت 96.44% على تأشيرات النمسا. وهو ما يمثل 4932 طلب تأشيرة من أصل 5114 طلب تأشيرة تم منحها.
حصل العمانيون على 3096 تأشيرة من أصل 3237 طلبًا تم تقديمه. مما يشير إلى أن السلطات النمساوية منحت 95.64% من طلبات التأشيرة المقدمة من هذه الجنسية.
وحصل المتقدمون من الفلبين على نسبة موافقة بلغت 92.43%. حيث تلقوا استجابة إيجابية على 3908 طلبًا من إجمالي 4228 طلبًا تم تقديمها طوال عام 2023.
كما قدم الصينيون 27293 طلبًا، وتم منح 91.70% منها، أي ما يعادل 25027 تأشيرة، لهذه الجنسية.
ومع ذلك، كان لدى الصينيين أعلى عدد من الطلبات المرفوضة من بين جميع الجنسيات العشر في هذه القائمة – 2259 طلبًا في المجموع.
وحصل الفيتناميون على 88.44 في المائة من إجمالي الطلبات المقدمة للحصول على تأشيرات النمساوية. وهو ما يمثل 1370 تأشيرة ممنوحة من أصل 1549 طلب تأشيرة مقدم في عام 2023.
مجازر وحشية جديدة في غزة.. ومخاوف من إخلاء قسري لمشفى كمال عدوان