في خطوة تاريخية.. الموافقة على علاجات لمرض فقر الدم المنجلي
تاريخ النشر: 9th, December 2023 GMT
وافقت إدارة الغذاء والدواء الأميركية "إف دي إيه" على علاجين لمرض فقر الدم المنجلي والتي وصفت بأنها "تقدم كبير" و"خطوة تاريخية" بحسب تقرير نشرته صحيفة واشنطن بوست.
ويعتبر "فقر الدم المنجلي" من الأمراض الوراثية التي تم تجاهلها منذ فترة طويلة ويمكن أن يسبب آلاما مبرحة للمصابين به.
وأحد هذه العلاجات هو دواء "كاسيغفي" (Casgevy) الذي طورته شركة "فيرتكس" باستخدام تقنية المقص الجيني "كريسبر" الذي حاز على جائزة نوبل، إذ يمكنه تحرير "الجينات بسرعة البرق".
أما العلاج الآخر يسمى "لايفجينيا" (Lyfgenia) وطورته شركة "بلوبيرد بيو" والذي يستخدم فيروسا غير ضار لإدخال جين في الخلايا الجذعية للمريض، إذ تمت الموافقة عليه لعلاج المرضى الذي تزيد أعمارهم عن 12 عاما.
وفي التجارب السريرية للعلاجين تمكنا من الحد من أزمات الآلام الحادة التي تصاحب هذا المرض، حيث أدلى عدد من المشاركين في التجارب بشهادتهم أمام لجنة استشارية فيدرالية أواخر أكتوبر الماضي.
ووفق الموقع الإلكتروني لـ"مايو كلينك"، سمي فقر الدم المنجلي بهذا الاسم لأنه اضطراب يؤثر في شكل خلايا الدم الحمراء التي تحمل الأكسجين إلى كل أجزاء الجسم.
ويوضح أن "خلايا الدم الحمراء عادة ما تكون مستديرة ومرنة.. ولكن في حال الإصابة بفقر الدم المنجلي تتخذ الخلايا شكل المنجل أو الهلال، وتصبح صلبة ولزجة ما قد يبطئ تدفق الدم أو يمنعه".
ومن الأعراض الأساسية لهذا المرض نوبات من الألم تحدث عندما تمنع خلايا الدم المصابة تدفق الدم عبر الأوعية الدموية الصغيرة إلى الصدر أو البطن والمفاصل، والتي قد تستمر ساعات أو أياما، ويحتاج التعامل معها البقاء في المستشفى في بعض الحالات.
وقد يتسبب هذا المرض بألم بمزمن ينتج عنه تلف العظام والمفاصل والتقرحات وتورم اليدين والقدمين، أو تضرر الطحال، وتأخر النمو ومشاكل في الإبصار، وقد تؤدي مضاعفاته إلى السكتة الدماغية أو تلف الاعضاء والعمى وغيرها من الأمراض شديدة التأثير على المصابين.
"أداة لإعادة صياغة قانون الحياة".. ما هي تقنية "مقص كريسبر" التي فازت بجائزة نوبل؟ قررت الأكاديمية الملكية السويدية للعلوم، الأربعاء، منح جائزة نوبل للكيمياء للعام 2020 لعالمتي الوراثة، الفرنسية إيمانويل شاربانتييه، والأميركية جنيفر داودنا بسبب تطويرهما أكثر أدوات تكنولوجيا الجينات دقة "المقص الجيني كريسبر". وقال الرئيس الأميركي، جو بايدن إن الإعلان عن هذه العلاجات يمثل "قوة الابتكار الطبي في تحسين حياة الأميركيين، إذ يحمل هذا التقديم الطبي الكبير وعدا هائلا لتطوير علاجات إضافية منقذة للحياة ويعطي الأمل لملايين المصابين بأمراض نادرة".
وأشار في بيان إلى أن إدارته ستواصل في جهود تسريع تطوير علاجات الأمراض النادرة وتدعم البحث والابتكار الطبي.
وأوضح بايدن أن هذه العلاجات ستنقذ حياة الناس على نطاق واسع، كاشفا أن هناك حوالي 100 ألف أميركي يعانون من مرض فقر الدم المنجلي، والذي يتفشى بشكل أكبر بين مجتمعات الأميركيين من الأصول الأفريقية واللاتينية.
ويقول تقرير نشرته صحيفة نيويورك تايمز إلى أن القطاع الطبي يرحب بشكل كبير بهذا الإنجاز، إلا أن هذه العلاجات سيكون الحصول عليها "صعبا ومكلفا".
وأبرز العوائق في الحصول على هذه العلاجات تواجد عدد محدود من المراكز الطبية التي يمكنها تقديمه للمرضى، ناهيك عن عقبات تأمينية محتملة، خاصة وأن التكلفة قد تكون باهظة إذ أنها تنطوي على تعديل خلايا كل مريض أو إضافة جين بشكل فردي.
المصدر: الحرة
كلمات دلالية: فقر الدم المنجلی هذه العلاجات
إقرأ أيضاً:
مقابل استئناف مفاوضات غزة.. الموافقة على تسليم جندي إسرائيلي و4 جثث
أعلنت حركة “حماس” أن وفدها تسلّم، أمس الخميس، مقترحا من الوسطاء “لاستئناف المفاوضات، وأنها تعاملت معه بمسؤولية وإيجابية كما سلمت ردّها عليه فجر اليوم”.
وأوضحت أن الرد “تضمّن موافقتها على إطلاق سراح الجندي عيدان ألكسندر، الذي يحمل الجنسية الأميركية، إضافة إلى جثامين أربعة آخرين من مزدوجي الجنسية”.
كذلك جددت الحركة “جهوزيتها التامة لبدء المفاوضات والوصول إلى اتفاق شامل حول قضايا المرحلة الثانية، داعيةً إلى إلزام إسرائيل بتنفيذ التزاماتها كاملة”.
جاء هذا بعدما شدد القيادي في الحركة حسام بدران، اليوم الجمعة، على أن الحركة “مصرّة على تطبيق اتفاق وقف إطلاق النار بمراحله المختلفة”.
وأوضح أن “حماس” طالبت الوسطاء بإلزام إسرائيل باتفاق وقف إطلاق النار، ووقف الخروقات، واستكمال كافة البنود التي تم إقرارها.
وأشار بدران إلى أن “الحركة ترحب بأي مقترحات تدفع باتجاه بتنفيذ اتفاق وقف إطلاق النار مع إسرائيل، بما يضمن حقوق أهالي غزة”.
من هو عيدان ألكسندر؟
نشرت كتائب القسام الجناح العسكري لحركة “حماس” في ديسمبر من العام الماضي، “فيديو ظهر فيه الرهينة الإسرائيلي الأميركي عيدان ألكسندر، كأول فيديو من نوعه يتم مشاركته منذ أشهر، وأظهر المقطع الذي نُشر على تليغرام، إيدان ألكسندر، البالغ من العمر 20 عاماً، يوجّه رسالة يقول فيها إنه “محتجز لدى حماس”.
وتحدث الشاب “بمزيج من العبرية والإنجليزية، إلى رئيس الوزراء الإسرائيلي، بنيامين نتنياهو، قائلاً: “لقد أهملتنا”، كذلك توجه أيضا إلى الرئيس المنتخب في وقتها دونالد ترامب، و”طلب منه استخدام نفوذه والقوة الكاملة للولايات المتحدة للتفاوض من أجل إطلاقهم”، وبعد انتشار المقطع، “خرجت يائيل ألكسندر، والدة الشاب، في بيان عبر مقر منتدى الرهائن والعائلات المفقودة، وقالت إن “ابنها يمثل كل الرهائن الأحياء الذين لا يستطيعون رفع أصواتهم”.
وكان المبعوث الأميركي لشؤون الرهائن، آدم بوهلر، قد ذكره بالاسم الأسبوع الماضي، خلال المفاوضات.
يذكر أن إعلان “حماس”، “جاء بعدما قدم “ويتكوف”، خلال مفاوضات الدوحة أمس، مقترحا بتمديد وقف إطلاق النار مقابل الإفراج عن عدد من المحتجزين الأحياء في غزة وبعض الجثث، في نسخة منقحة عما قدمه سابقاً”.
البريد الأردني يعلن عن توزيع ١٢٠جائزة نقدية بمناسبة شهر رمضان المبارك على منتفعي المعونة الوطنية / أسماء