وافقت إدارة الغذاء والدواء الأميركية "إف دي إيه" على علاجين لمرض فقر الدم المنجلي والتي وصفت بأنها "تقدم كبير" و"خطوة تاريخية" بحسب تقرير نشرته صحيفة واشنطن بوست.

ويعتبر "فقر الدم المنجلي" من الأمراض الوراثية التي تم تجاهلها منذ فترة طويلة ويمكن أن يسبب آلاما مبرحة للمصابين به.

وأحد هذه العلاجات هو دواء "كاسيغفي" (Casgevy) الذي طورته شركة "فيرتكس" باستخدام تقنية المقص الجيني "كريسبر" الذي حاز على جائزة نوبل، إذ يمكنه تحرير "الجينات بسرعة البرق".

أما العلاج الآخر يسمى "لايفجينيا" (Lyfgenia) وطورته شركة "بلوبيرد بيو" والذي يستخدم فيروسا غير ضار لإدخال جين في الخلايا الجذعية للمريض، إذ تمت الموافقة عليه لعلاج المرضى الذي تزيد أعمارهم عن 12 عاما.

وفي التجارب السريرية للعلاجين تمكنا من الحد من أزمات الآلام الحادة التي تصاحب هذا المرض، حيث أدلى عدد من المشاركين في التجارب بشهادتهم أمام لجنة استشارية فيدرالية أواخر أكتوبر الماضي.

ووفق الموقع الإلكتروني لـ"مايو كلينك"، سمي فقر الدم المنجلي بهذا الاسم لأنه اضطراب يؤثر في شكل خلايا الدم الحمراء التي تحمل الأكسجين إلى كل أجزاء الجسم.

ويوضح أن "خلايا الدم الحمراء عادة ما تكون مستديرة ومرنة.. ولكن في حال الإصابة بفقر الدم المنجلي تتخذ الخلايا شكل المنجل أو الهلال، وتصبح صلبة ولزجة ما قد يبطئ تدفق الدم أو يمنعه".

ومن الأعراض الأساسية لهذا المرض نوبات من الألم تحدث عندما تمنع خلايا الدم المصابة تدفق الدم عبر الأوعية الدموية الصغيرة إلى الصدر أو البطن والمفاصل، والتي قد تستمر ساعات أو أياما، ويحتاج التعامل معها البقاء في المستشفى في بعض الحالات.

وقد يتسبب هذا المرض بألم بمزمن ينتج عنه تلف العظام والمفاصل والتقرحات وتورم اليدين والقدمين، أو تضرر الطحال، وتأخر النمو ومشاكل في الإبصار، وقد تؤدي مضاعفاته إلى السكتة الدماغية أو تلف الاعضاء والعمى وغيرها من الأمراض شديدة التأثير على المصابين.

"أداة لإعادة صياغة قانون الحياة".. ما هي تقنية "مقص كريسبر" التي فازت بجائزة نوبل؟ قررت الأكاديمية الملكية السويدية للعلوم، الأربعاء، منح جائزة نوبل للكيمياء للعام 2020 لعالمتي الوراثة، الفرنسية إيمانويل شاربانتييه، والأميركية جنيفر داودنا بسبب تطويرهما أكثر أدوات تكنولوجيا الجينات دقة "المقص الجيني كريسبر".

وقال الرئيس الأميركي، جو بايدن إن الإعلان عن هذه العلاجات يمثل "قوة الابتكار الطبي في تحسين حياة الأميركيين، إذ يحمل هذا التقديم الطبي الكبير وعدا هائلا لتطوير علاجات إضافية منقذة للحياة ويعطي الأمل لملايين المصابين بأمراض نادرة".

وأشار في بيان إلى أن إدارته ستواصل في جهود تسريع تطوير علاجات الأمراض النادرة وتدعم البحث والابتكار الطبي.

وأوضح بايدن أن هذه العلاجات ستنقذ حياة الناس على نطاق واسع، كاشفا أن هناك حوالي 100 ألف أميركي يعانون من مرض فقر الدم المنجلي، والذي يتفشى بشكل أكبر بين مجتمعات الأميركيين من الأصول الأفريقية واللاتينية.

ويقول تقرير نشرته صحيفة نيويورك تايمز إلى أن القطاع الطبي يرحب بشكل كبير بهذا الإنجاز، إلا أن هذه العلاجات سيكون الحصول عليها "صعبا ومكلفا".

وأبرز العوائق في الحصول على هذه العلاجات تواجد عدد محدود من المراكز الطبية التي يمكنها تقديمه للمرضى، ناهيك عن عقبات تأمينية محتملة، خاصة وأن التكلفة قد تكون باهظة إذ أنها تنطوي على تعديل خلايا كل مريض أو إضافة جين بشكل فردي.

المصدر: الحرة

كلمات دلالية: فقر الدم المنجلی هذه العلاجات

إقرأ أيضاً:

إضاءة «برج خليفة» في اليوم العالمي لمرض الانسداد الرئوي المزمن

تمت إضاءة «برج خليفة» مساء أمس ضمن الفعالية التوعوية التي نظمتها جمعية الإمارات لطب وجراحة الصدر بمناسبة الاحتفال باليوم العالمي لمرض الانسداد الرئوي المزمن الذي يصادف 20 نوفمبر من كل عام بهدف تسليط الضوء على هذا المرض الذي يؤثر على ملايين الأفراد حول العالم.
يعكس الحدث التزام دولة الإمارات بتحقيق تأثير إيجابي في تحسين الصحة العامة وأهمية تعزيز الوعي المجتمعي للتصدي لهذا المرض التنفسي.
وقال البروفيسور بسام محبوب، رئيس قسم الجهاز التنفسي في مستشفى راشد بدبي، نائب رئيس جمعية الإمارات لطب وجراحة الصدر إنه كان من الملهم رؤية برج خليفة يتلألأ بألوان تدعم هذا الحدث الذي لعب دوراً محورياً في رفع الوعي العام وزيادة الدعم لجهود الوقاية من مرض الانسداد الرئوي المزمن وتعزيز أهمية الكشف المبكر.
وأكد أن التعليم أداة أساسية في الجهود لمكافحة مرض الانسداد الرئوي المزمن مشيراً إلى أنه من خلال توعية الأفراد بالمرض يتم تمكين الأفراد من الحصول على الاستشارة الطبية في الوقت المناسب، ما يسهم بشكل كبير في إدارة المرض بفعالية.
تضمنت الفعالية سلسلة من المبادرات التعليمية الموجهة لرفع الوعي العام بمرض الانسداد الرئوي المزمن عبر تفعيل أكشاك تعليمية بإدارة مختصين في أمراض الجهاز التنفسي لتقديم استشارات للحضور، بينما قدم الخبراء محاضرات متميزة تناولت أحدث الأبحاث وخيارات العلاج المتوفرة ومناقشات مهمة حول التعرف على الأعراض، وتحديد عوامل الخطر، وأهمية تبني تغييرات في نمط الحياة للوقاية من المرض أو إدارته بشكل فعال.

أخبار ذات صلة تحت رعاية حمدان بن زايد.. انطلاق فعاليات «أبوظبي للقوارب 2024» COP29.. تحالف عالمي للقيادات النسائية الدينية في مواجهة تغير المناخ المصدر: وام

مقالات مشابهة

  • علاجات منزلية فعالة للتخلص من اصفرار الأسنان
  • اكتشاف طريقة خفية لإصلاح خلايا القلب التالف
  • عقب الموافقة على «مشروع قانون تنظيم المسئولية الطبية».. الحق قي الدواء: خطوة هامة ونطالب بصندوق تعويضات وإعادة النظر في العقوبات.. و«فؤاد»: الأخطاء الطبية وصلت لـ600 خطأ في 2022
  • بعد الموافقة على التجديد.. إنجازات تاريخية لجوارديولا مع «السيتي»
  • نائب رئيس حزب المؤتمر: مذكرة اعتقال نتنياهو خطوة تاريخية نحو تحقيق العدالة الدولية
  • إضاءة «برج خليفة» في اليوم العالمي لمرض الانسداد الرئوي المزمن
  • الإمارات تقود المبادرات العالمية للتصدي لمرض الانسداد الرئوي المزمن
  • الإمارات تقود المبادرات العالمية للتصدي لمرض الإنسداد الرئوي المزمن
  • 7 أسباب وراء جفاف الأنف في الشتاء.. علاجات بسيطة لتجنب مرحلة الخطر
  • باحثة كويتية تضع حدا للجدل حول علاج بول الإبل لمرض السرطان