في خطوة تاريخية.. الموافقة على علاجات لمرض فقر الدم المنجي
تاريخ النشر: 9th, December 2023 GMT
وافقت إدارة الغذاء والدواء الأميركية "إف دي إيه" على علاجين لمرض فقر الدم المنجلي والتي وصفت بأنها "تقدم كبير" و"خطوة تاريخية" بحسب تقرير نشرته صحيفة واشنطن بوست.
ويعتبر "فقر الدم المنجلي" من الأمراض الوراثية التي تم تجاهلها منذ فترة طويلة ويمكن أن يسبب آلاما مبرحة للمصابين به.
وأحد هذه العلاجات هو دواء "كاسيغفي" (Casgevy) الذي طورته شركة "فيرتكس" باستخدام تقنية المقص الجيني "كريسبر" الذي حاز على جائزة نوبل، إذ يمكنه تحرير "الجينات بسرعة البرق".
أما العلاج الآخر يسمى "لايفجينيا" (Lyfgenia) وطورته شركة "بلوبيرد بيو" والذي يستخدم فيروسا غير ضار لإدخال جين في الخلايا الجذعية للمريض، إذ تمت الموافقة عليه لعلاج المرضى الذي تزيد أعمارهم عن 12 عاما.
وفي التجارب السريرية للعلاجين تمكنا من الحد من أزمات الآلام الحادة التي تصاحب هذا المرض، حيث أدلى عدد من المشاركين في التجارب بشهادتهم أمام لجنة استشارية فيدرالية أواخر أكتوبر الماضي.
ووفق الموقع الإلكتروني لـ"مايو كلينك"، سمي فقر الدم المنجلي بهذا الاسم لأنه اضطراب يؤثر في شكل خلايا الدم الحمراء التي تحمل الأكسجين إلى كل أجزاء الجسم.
ويوضح أن "خلايا الدم الحمراء عادة ما تكون مستديرة ومرنة.. ولكن في حال الإصابة بفقر الدم المنجلي تتخذ الخلايا شكل المنجل أو الهلال، وتصبح صلبة ولزجة ما قد يبطئ تدفق الدم أو يمنعه".
ومن الأعراض الأساسية لهذا المرض نوبات من الألم تحدث عندما تمنع خلايا الدم المصابة تدفق الدم عبر الأوعية الدموية الصغيرة إلى الصدر أو البطن والمفاصل، والتي قد تستمر ساعات أو أياما، ويحتاج التعامل معها البقاء في المستشفى في بعض الحالات.
وقد يتسبب هذا المرض بألم بمزمن ينتج عنه تلف العظام والمفاصل والتقرحات وتورم اليدين والقدمين، أو تضرر الطحال، وتأخر النمو ومشاكل في الإبصار، وقد تؤدي مضاعفاته إلى السكتة الدماغية أو تلف الاعضاء والعمى وغيرها من الأمراض شديدة التأثير على المصابين.
"أداة لإعادة صياغة قانون الحياة".. ما هي تقنية "مقص كريسبر" التي فازت بجائزة نوبل؟ قررت الأكاديمية الملكية السويدية للعلوم، الأربعاء، منح جائزة نوبل للكيمياء للعام 2020 لعالمتي الوراثة، الفرنسية إيمانويل شاربانتييه، والأميركية جنيفر داودنا بسبب تطويرهما أكثر أدوات تكنولوجيا الجينات دقة "المقص الجيني كريسبر". وقال الرئيس الأميركي، جو بايدن إن الإعلان عن هذه العلاجات يمثل "قوة الابتكار الطبي في تحسين حياة الأميركيين، إذ يحمل هذا التقديم الطبي الكبير وعدا هائلا لتطوير علاجات إضافية منقذة للحياة ويعطي الأمل لملايين المصابين بأمراض نادرة".
وأشار في بيان إلى أن إدارته ستواصل في جهود تسريع تطوير علاجات الأمراض النادرة وتدعم البحث والابتكار الطبي.
وأوضح بايدن أن هذه العلاجات ستنقذ حياة الناس على نطاق واسع، كاشفا أن هناك حوالي 100 ألف أميركي يعانون من مرض فقر الدم المنجلي، والذي يتفشى بشكل أكبر بين مجتمعات الأميركيين من الأصول الأفريقية واللاتينية.
ويقول تقرير نشرته صحيفة نيويورك تايمز إلى أن القطاع الطبي يرحب بشكل كبير بهذا الإنجاز، إلا أن هذه العلاجات سيكون الحصول عليها "صعبا ومكلفا".
وأبرز العوائق في الحصول على هذه العلاجات تواجد عدد محدود من المراكز الطبية التي يمكنها تقديمه للمرضى، ناهيك عن عقبات تأمينية محتملة، خاصة وأن التكلفة قد تكون باهظة إذ أنها تنطوي على تعديل خلايا كل مريض أو إضافة جين بشكل فردي.
المصدر: الحرة
كلمات دلالية: فقر الدم المنجلی هذه العلاجات
إقرأ أيضاً:
بعد الموافقة عليه.. ما أهداف دراسة تطبيق نظم الري الحديث؟
أقر مجلس الشيوخ خلال جلسته العامة، تقرير لجنة الزراعة والري عن دراسة بشأن تطبيق نظم الري الحديثة في محافظات مصر.
وأكدت اللجنة أن الموارد المائية تعد أحد أهم محاور التنمية في مصر، ومن أهم عناصر المنظومة البيئية، وتزداد احتياجات مصر من المياه نتيجة النمو السكاني المتزايد، واستخداماتها في العديد من القطاعات المختلفة التي منها القطاعات الزراعية، الصناعية العمرانية، والسياحية، وتقوم الدولة باستصلاح الأراضي الجديدة، وتشجع الصناعة، وتتوسع في توصيل مياه الشرب النقية في عموم مصر سعيًا في تحقيق أقصى تغطية ممكنة.
وسعيها الدؤوب إلى الحد من آثار التغيرات المناخية، إلا أنه نظرًا لمحدودية الموارد المائية، وفى إطار زيادة الطلب عليها نتيجة التوسعات الزراعية الأفقية والتنمية العمرانية، كان لزامًا علينا الاهتمام بتلك الموارد المائية المتاحة، وذلك من خلال المحافظة عليها، وبذل كل السبل لحسن استغلالها وترشيد استخدامها، والحفاظ على نوعيتها بشكل مستمر من مخاطر التلوث بما يضمن حقوق الأجيال القادمة في تلك الموارد المائية وفقا لإستراتيجية مصر ۲۰۳۰”.
دراسة تطبيق نظم الري الحديثوأشارت التقرير إلى أن مصر أصبحت تعاني في الوقت الحالي من مشكلة حقيقية في مواردها المائية، بعضها يرجع للظروف والتغيرات المناخية التي يفرضها موقعها الجغرافي، والبعض الآخر يعزى إلى الظروف البيئية الاجتماعية والاقتصادية التي تتعلق بتلوث الموارد المائية السطحية وسوء استخدامها، وكذا ارتفاع معدلات النمو السكاني، إضافة إلى زيادة مساحة الرقعة الزراعية التي بلغت نحو ٩،٦ مليون فدان، وزيادة استخدامات كل من قطاعي الصناعة والطاقة للمياه، حيث إن كل هذه العوامل مجتمعة أدت إلى تزايد الطلب على المياه، الأمر الذى يبرز بدوره أهمية قضية الحفاظ على المياه وترشيد استهلاكها خاصة في القطاع الزراعي لكونها تمثل تحديا حقيقيا لمصر في ظل الظروف الحالية”.
وذكر تقرير اللجنة أن الموارد المائية من أهم محددات التنمية الزراعية الأفقية والرأسية، كما يمثل الأمن المائي، مطلبًا ملحًا للدولة المصرية لتحقيق التنمية المستدامة المنشودة، وتُعد قضية استخدام الموارد المائية من أكثر القضايا التي تؤثر على الأمن الغذائي المصري، خاصةً في ظل الزيادة السكانية المستمرة من جهة، ومحدودية الموارد المائية والتغيرات المناخية من جهة أخرى، بالإضافة لمحدودية كمية الأمطار والمياه الجوفية، فضلًا عما تعانيه مصر من ضغوطات خارجية في حصتها المائية، وهو الأمر الذي يتطلب ضرورة اتخاذ التدابير اللازمة لترشيد استهلاك المياه، خاصةً في القطاع الزراعي، ولعل أبرز تلك التدابير التحول من نظم الري التقليدية إلى نظم الري الحديثة.
وأشارت الدراسة، إلى أن تطبيق نظم الري الحديثة بهدف ترشيد استهلاك مياه الري من القضايا الحتمية والضرورية التي لا مناص عنها، خاصةً في ظل تزايد الطلب على مياه الري للتوسعات الزراعية الأفقية والتنمية العمرانية، ومحدودية الموارد المائية المتاحة للزراعة موضحة أهمية الدراسة لعدد من الأسباب منها ضرورة التحول من نظم الري التقليدية والسطحية إلى نظم الري الحديثة، نظرًا لأن تحقيق الأمن المائي لمصر مرتبط بالأمن الغذائي ومن ثم بالأمن القومي، كما يُعد أحد الأهداف الأساسية لاستراتيجية تنمية وإدارة الموارد المائية وكذلك الحاجة إلى دراسة سُبل الاستفادة من الموارد المائية المتاحة لتلبية الاحتياجات الحالية، ومراعاة تلبية الاحتياجات المائية المستقبلية للأجيال القادمة، خاصةً في ظل ثبات العرض الحالي من المياه بالإضافة إلى أهمية تيسير الوفاء بمتطلبات التوسع الزراعي الأفقي والعمراني، ومجابهة الزيادة السكانية.
ومعالجة انخفاض نصيب الفرد من المياه عامًا بعد الآخر، الأمر الذي سوف يُدعم قدرة القطاع الزراعي على إنتاج المزيد من الغذاء، وخلق المزيد من فرص العمل والمساهمة في حل قضية تنمية الموارد المائية المصرية المتاحة، وتعظيم حجم الاستفادة منهـا فـي القطاع الزراعي الذي يُعد من أكثر القطاعات المستهلكة للموارد المائية، التي أصبحت قضية تعـد مـن أهم التحديات التي تواجه مصر في الحاضر والمستقبل، يرتكز حلها على اتباع أساليب ونظم الري الحديثة، بغرض تقليل الفاقد من استخدام طرق الري التقليدية لمواجهة العجز الناشئ من محدودية الموارد المائية وسعة تخزين الماء للتربة.
وجاءت توصيات اللجنة بتعزيز التعاون والتنسيق بين الحكومة والمؤسسات الخاصة بوضع منظومة مؤسسية لتوفير الدعم المالي والتقني للزارعين اللازم لتنفيذ نظم وتقنيات الري الحديثة، وتشجيع الاستفادة من التعاون الدولي والمبادرات الدولية، وتبادل الخبرات والمعرفة في مجال تقنيات الري الحديثة لتعزيز التطوير المستدام للزراعة في الأراضي الطينية القديمة.
والتركيز على تطبيق نظم الري الحديثة في المناطق التي تتميز بتركيب محصولي متجانس مثل مناطق زراعة قصب السكر بالوجه القبلى الذي يستهلك ما يقرب من ۱۰۰۰۰م لطبيعته كمحصول شره في استهلاك المياه، ودراسة إنشاء كيان مستقل لإدارة نظم الري الحديثة، على أن يكون له كافة الصلاحيات في اتخاذ القرارات ويتضمن متخصصين فنيين وماليين لهم القدرة على اتخاذ القرارات، طبقًا لظروف كل محافظة للتمكن من استخدام الاعتمادات المالية الاستخدام الأمثل، وعلى هذا الكيان تقييم وضع المساقي والترع الموجودة من خلال شركات صيانة تابعة أو معتمدة من الحكومة، وذلك تحت إشراف وزارة الموارد المائية والري، ووزارة الزراعة واستصلاح الأراضي.
ووضع آلية محددة للمساءلة والمحاسبة والمتابعة للشركات القائمة على التطوير، والعمل على إحداث تغييرات وإعادة النظر في بروتوكول التعاون وملحقه المبرم بين وزارات الزراعة واستصلاح الأراضي والموارد المائية والري والمالية، وكل من البنك الأهلي المصري والبنك الزراعي المصري في ضوء المعوقات التي يشهدها التنفيذ على أرض الواقع
وقيام وزارة المالية بإعادة النظر في التكلفة التقديرية للفدان للتحول إلى الري الحديث، بما يتوافق مع أسعار السوق والتكلفة الحالية، ووضع سعر استرشادي للزارعين قبل الزراعة، وتفعيل دور الإرشاد الزراعي بإعداد حزمة من البرامج الإرشادية نحو توعية وتحفيز المزارعين على التحول من الري التقليدي إلى نظم الري الحديثة، لما لها من تأثير واضح على إنتاجية وحدة المياه، وصافي عائد وحدة المياه.
والتوسع في تطبيق تكنولوجيا الري الحديث بشكل مستمر في إطار دراسات علمية متكاملة تحقق ترشيد استخدام المياه وتحسين كفاءتها، مع مراعاة تأثير الري الحديث على جميع عناصر المنظومة المائية، وتحسين البنية التحتية لشبكات المياه، وتوفير المياه اللازمة لتشغيل تقنيات ونظم الري الحديثة.
بالإضافة إلى تطوير نظم المراقبة والتحكم الآلي لتحقيق أقصى قدر من الكفاءة في استخدام المياه، وإجراء الصيانات الدورية اللازمة لشبكات الري الحديثة، والتعاقد مع المستثمرين والشركات التي لها سابقة أعمال لتنفيذ تطوير نظم الري، وفقًا لتصميمات المكاتب الاستشارية المعتمدة من وزارتي الزراعة واستصلاح الأراضي، والموارد المائية والري، والعمل على الاستفادة من نتائج الدراسات والأبحاث التي تمت واستكمالها لتحديد نظم الري الحديثة الأكثر فعالية وذات جدوى اقتصادية واجتماعية وبيئية في الأراضي الطينية القديمة.
صندوق الوطن يطلق «فرسان القيم» لطلاب خمس جامعات