دواء جديد يعالج التقزم عند الأطفال أقل من 5 سنوات|علاقته بالإضطراب الوراثي
تاريخ النشر: 23rd, October 2023 GMT
أعلنت الغذاء والدواء الأمريكية موافقتها على علاج خاص بمرض التقزم للإستخدام الموسع للحقن مرة واحدة يوميًا، لعلاج الأطفال دون سن الخامسة المصابين بتقزم الأطراف القصيرة، والذي يحتوى على المادة الفعالة "Vosoritide".
أول دواء لعلاج حمى الضنك بأنواعها الأربعة.. جونسون أند جونسون تكشف التفاصيل دواء جديد لعلاج التقزم عند الأطفالووفقًا لما ذكرته وكالة "رويترز"، هذا الدواء هو أول علاج يحصل على الضوء الأخضر من إدارة الغذاء والدواء لعلاج الاضطراب الوراثي، المعروف بـ"الودانة" وهو اضطراب نمو العظام والسبب الأكثر شيوعًا للتقزم لدى الأطفال الذين تتراوح أعمارهم بين خمس سنوات فما فوق.
وحسبما أفاد الأطباء، إن الاضطراب الوراثى هو شكل من أشكال قصر القامة غير المتناسب والناجم عن طفرة في الجين، تحدث في حوالي واحد من كل 25000 مولود جديد.
تم دعم قرار إدارة الغذاء والدواء الأمريكية بشأن الاستخدام الموسع من خلال بيانات التجربة التي أظهرت أن العلاج أظهر فاعلية وسلامة لدى الأطفال دون سن 5 سنوات، مقارنة بمن هم في سن 5 سنوات فما فوق.
كما أكد الأطباء أن الدواء المعتمد في أوروبا وأستراليا والبرازيل للأطفال الذين تتراوح أعمارهم بين عامين وما فوق، وفي اليابان لاستخدامه في الأطفال من جميع الأعمار، هو أيضًا قيد المراجعة في أوروبا لتوسيع استخدام الحقن لدى الأطفال الذين تتراوح أعمارهم بين 4 أشهر وما فوق.
ما هو التقزم؟جدير بالذكر أن التقزم هو حالة تتميز بقصر الطول بشكل غير عادي، والعلامة الوحيدة هي قصر القامة، وقد يعاني بعض المصابين مشاكل جسدية أخرى، في حين أن معظم المصابين لا يعانون أي مشاكل خطيرة، ويكونون قادرين على عيش حياة طبيعية نسبيًّا بمتوسط عمر طبيعي متوقع، كما قد يتمكن بعض الأشخاص المصابين به من علاج هرمون النمو أو جراحة إطالة الساق.
المصدر: بوابة الوفد
كلمات دلالية: التقزم الغذاء والدواء الأمريكية رويترز
إقرأ أيضاً:
لماذا يزداد خطر الإصابة بالسرطان لدى الرجال المصابين بالعقم؟
الجديد برس|
كشفت دراسة أجراها باحثون في جامعة تارتو عن وجود زيادة بمقدار خمسة أضعاف في المتغيرات الجينية المرتبطة بالسرطان الوراثي لدى الرجال المصابين بالعقم مقارنة بمن يتمتعون بالخصوبة.
ووفقا للدراسة، يعاني واحد من كل 10 رجال من ضعف الخصوبة أو العقم، وهو عامل خطر مستقل للعديد من الأمراض المزمنة.
وأشارت أنو فالكنا، الباحثة المشاركة في الدراسة من قسم الوراثة البشرية بجامعة تارتو، إلى أن الأبحاث السابقة أظهرت أن الرجال الذين يعانون من انخفاض عدد الحيوانات المنوية لديهم خطر متزايد للإصابة بالسرطان خلال حياتهم.
وأضافت: “أظهرت الدراسات السابقة أيضا أن الرجال المصابين بالعقم وأقاربهم لديهم خطر أعلى للإصابة بالسرطان. لقد استكشفنا ما إذا كان يمكن تفسير هذه الملاحظات بالاستعداد الجيني”.
وبالتعاون مع عيادة أمراض الذكورة في مستشفى جامعة تارتو في إستونيا، تمت دراسة أكثر من 500 رجل يعانون من عقم غير مبرر لتحديد الاستعداد الجيني المحتمل للإصابة بالسرطان.
واستخدم الباحثون منهجية تحليل طورها قسم الوراثة البشرية بجامعة تارتو لتقييم أكثر من 150 جينا مرتبطا بالسرطان الوراثي.
وأظهرت البيانات أن العبء الجيني المرتبط بالسرطان الوراثي كان أعلى بمقدار خمسة أضعاف تقريبا لدى الرجال المصابين بالعقم مقارنة بالرجال الذين يتمتعون بالخصوبة.
وقالت فالكنا: “وجدنا أن كل رجل واحد من بين 15 رجلا مصابا بالعقم يحمل متغيرا جينيا مسببا للاستعداد للسرطان، مقارنة بواحد من بين 64 رجلا يتمتعون بالخصوبة. وهذا قد يفسر سبب ارتفاع خطر الإصابة بالسرطان لدى الرجال المصابين بالعقم – فهم لديهم بالفعل استعداد جيني يجعل الجسم أكثر عرضة للإصابة بالسرطان”.
كما وجد الباحثون أن العديد من المرضى المشاركين قد تم تشخيص إصاباتهم بالسرطان بحلول وقت إجراء الدراسة، بينما كان لدى آخرين تاريخ عائلي مع المرض.
وأشارت فالكنا: “هذا يدعم الفرضية القائلة بأن هناك استعدادا وراثيا في هذه العائلات. لسوء الحظ، لم نتمكن من تقييم مدى انتشار السرطان بين المرضى لأن متلازمات السرطان الوراثي عادة ما يتم تشخيصها في عمر متأخر عن متوسط أعمار المشاركين في الدراسة”.
وأوضحت فالكنا أن نتائج الدراسة لها آثار سريرية أوسع، قائلة: “نحن نعلم أن الرجال يلتمسون الرعاية الطبية بسبب العقم في سن مبكرة، عادة قبل تطور السرطان أو تشخيصه. لذلك، فإن التعرف المبكر على المرضى المعرضين للخطر سيسمح بالمراقبة الفعالة والتدخلات المبكرة. وعلاوة على ذلك، نظرا لأن بعض متلازمات السرطان الوراثي تؤثر بشكل غير متناسب على أفراد الأسرة من الإناث، فإن تحديد أفراد الأسرة المعرضين للخطر سيوفر قيمة سريرية إضافية لهذه العائلات”.
حسام حبيب يُهدّد شيرين: هحكي على كل حاجة | صوت وصورة