الأربعاء, 18 أكتوبر 2023 5:34 م

متابعة/ المركز الخبري الوطني

.

المصدر: المركز الخبري الوطني

إقرأ أيضاً:

زولجنسما: أغلى علاج في العالم لماذا يبلغ سعره 2.1 مليون دولار؟

شمسان بوست / خاص:

علاج جيني دقيق: يعالج المرض من جذوره بتعديل الجينات، وهو أكثر فعالية من العلاجات التقليدية.

تكلفة البحث والتطوير: استحوذت شركة نوفارتس على حقوقه مقابل 8.7 مليارات دولار.

بديل للعلاجات المستمرة: بدلاً من العلاجات مدى الحياة مثل سبينرازا (تكلفته 4 ملايين دولار لكل عقد)، يُعطى زولجنسما مرة واحدة فقط.

تسعير قائم على القيمة: يُحدد بناءً على تحسين حياة المريض وزيادة متوسط عمره.


ماذا تحتوي الحقنة؟
زولجنسما علاج جيني يحتوي على نسخة سليمة من جين SMN1، حيث يتم نقله عبر فيروس معدل آمن ليحل محل الجين المعيب، مما يساعد الجسم على إنتاج البروتينات الضرورية للعضلات.

ما هو الضمور العضلي الشوكي؟
مرض وراثي يسبب ضعفًا عضليًا تدريجيًا ومشاكل في الحركة والتنفس، وينتج عن طفرة في جين SMN1.

أنواعه:

1. النوع الأول: يظهر في الرضع ويؤدي للوفاة المبكرة.


2. النوع الثاني: يصيب الأطفال بين 7-18 شهرًا ويؤثر على الحركة والتنفس.


3. النوع الثالث: يظهر في الطفولة أو البلوغ المبكر، يسبب ضعفًا تدريجيًا لكنه لا يؤثر على العمر المتوقع.


4. النوع الرابع: يبدأ في البلوغ المبكر، مع ضعف بطيء لكنه لا يسبب مشاكل خطيرة.



زولجنسما يُعد أملًا جديدًا للمرضى رغم تكلفته الباهظة، لأنه يعالج المرض من جذوره بجرعة واحدة فقط.

مقالات مشابهة

  • الأغذية العالمي سيلغي مساعدات غذائية عن مليون شخص في بورما
  • زولجنسما: أغلى علاج في العالم لماذا يبلغ سعره 2.1 مليون دولار؟
  • 200 مليون يورو.. فنلندا تدعم أوكرانيا بحزمة أسلحة جديدة
  • قرار جمهوري بالموافقة على قرض بـ 131 مليون دولار من بنك التنمية الأفريقي
  • بقيمة 131 مليون دولار.. الرئيس السيسي يوافق على قرض من بنك التنمية الأفريقي
  • محرز: “سنقدم كل ما لدينا للتتويج بلقب دوري أبطال آسيا للنخبة”
  • محرز :”سنقدم كل ما نملك لتحقيق لقب دوري أبطال أسيا”
  • الزمالك دفع نصف مليون دولار لتفعيل بند شراء بنتايج
  • الأمم المتحدة: أكثر من 30 مليون سوداني بحاجة إلى مساعدات عاجلة
  • برشلونة يخسر 54 مليون دولار للغياب عن «المونديال»