طفلاً من مختلف أنحاء العالم يتلقون علاجاً جينياً لحالات الضمور العضلي الشوكي النادرة في مستشفى ميدكير للنساء والأطفال

دبي – الوطن

نجح “مستشفى ميدكير للنساء والأطفال” في دبي في علاج 71 طفلاً يعانون من الضمور العضلي الشوكي المُهدد للحياة، وهو اضطراب يؤثر في خلايا العصبون الحركي داخل الحبل الشوكي ، وهي الخلايا العصبية التي تتحكم في حركة العضلات الإرادية. وقد بات «مستشفى ميدكير للنساء والأطفال» مؤسسة الرعاية الصحية الرائدة في منطقة الشرق الأوسط في مجال توفير هذا العلاج الجيني المُنقذ للحياة من خلال برنامج عالمي للوصول المُدار للعلاجات الجينية.

وكان أطفال من عدة بلدان بما في ذلك تركيا ورومانيا وروسيا وبيلاروسيا ونيبال وإيران قد توجهوا إلى دبي للحصول على هذا العلاج الجيني المُغير للحياة وكذلك خدمات العلاج الشامل لهذا الاضطراب والتي يوفرها “مستشفى ميدكير للنساء والأطفال”. وقد قدم المستشفى أيضاً هذا العلاج المُغير للحياة لـ 10 أطفال مؤهلين من دون مقابل.

 

ويُعد ضمور العضلات الشوكي اضطراباً جينياً نادراً ذا تأثير عميق على الأفراد الذي يصيبهم. ويسبب هذا الداء فقدان خلايا العصبون الحركي داخل الحبل الشوكي، الأمر الذي ينتُج عنه ضعفٌ وضمورٌ مستمرين في العضلات. وتُصنّف هذه الحالة الموهنة إلى أربعة أنماط رئيسية تتميز فيما بينها بحسب العُمر الذي تبدأ فيه أعراض كل نمط في الظهور، وكذلك مدى حدة الأعراض. وغالبا ما يظهر «النمط 1»، وهو النمط الأكثر حدة في أعراضه، لدى الأطفال دون الستة أشهر من العمر، ويؤدي إلى محدودية فرص الحياة على نحو مأساوي. وعلى النقيض منه، فإن «النمط 4» يصيب البالغين، وغالباً ما تكون أعراضه أخف. وفي حال تُرك ضمور العضلات الشوكي من دون علاج، فإنه يؤدي إلى إعاقات عميقة وصعوبات في التنفس، مما يؤدي إلى تضاؤل جودة حياة المريض إلى حد هائل.

وقال د. فيفيك موندادا، استشاري طب أعصاب الأطفال، لدى «مستشفى ميدكير للنساء والأطفال»: «نفخر بالعمل الرائد الذي قُمنا به في «مستشفى ميدكير» في تطوير الأبحاث المتعلقة بداء ضمور العضلات الشوكي وفي علاجه.  لقد أتاح لنا فريقنا المتخصص، ومنشآتنا الفائقة في تقدمها، والتزامنا الثابت تحقيق إنجازات تُعد بمثابة علامات فارقة هامة في معركتنا ضد هذا الداء. وتتمثل مهمتنا في نقل علاج هذا الداء إلى حدود أبعد، وتوفير دعم متخصص، ومنح الأمل للأطفال المصابين به. وبينما نستمر في أداء مهمتنا، نبقى ملتزمين بتحسين نتائج العلاج والعمل من أجل مستقبل أفضل للمصابين بضمور العضلات الشوكي».

 

وأضاف: “بفضل جهودنا المستمرة في تطوير علاجات متعددة التخصصات لضمور العضلات الشوكي، فقد بات المستشفى مركزاً عالمياً لعلاج المرضى الباحثين عمن يخفف آلامهم الناجمة عن هذه الحالة المرضية المدمرة. وعلاوة على ذلك، فإن المنهج الذي نتبعه في علاج ضمور العضلات الشوكي يجسد استراتيجية شاملة ومتعددة الاختصاصات تتخطى حدود توفير العلاج الجيني. وبينما يمثل العلاج الجيني علامة فارقة ومتميزة في التعامل مع داء ضمور العضلات الشوكي، إلا أنه مجرد جانب واحد ضمن جوانب منهج شامل يستهدف تحسين حياة الأطفال المُصابين بهذا الداء”.

 

ويشدد د. موندادا على الحاجة إلى عناية ودعم من جانب متخصصين لمرضى ضمور العضلات الشوكي. وقال: “نعمل على ضمان تلقي والدي الطفل المُصاب بالداء التعليم الصحي المناسب، واستفادتهما من خطط الرعاية الصحية المصممة خصيصاً حسب الاحتياجات الفردية لكل طفل، والتي يقدمها المستشفى لهما بعد إقامة ابنهما في دبي، مما يضمن استمرارية الرعاية وإدارة التعامل مع الحالة بواسطة خبراء طب أعصاب الأطفال المحليين في الموطن الأصلي للطفل المُصاب بعد عودته إليه”.

في مستشفى ميدكير للنساء والأطفال، يتعاون فريق متعدد التخصصات يضم أخصائيين في طب أعصاب الأطفال وطب الرئة والقلب والعظام ومعالجين فيزيائيين وطب الجهاز الهضمي، من أجل توفير رعاية شاملة لكل مريض على حدة. وهذا النهج الشامل لا يضمن حصول المرضى على تدخلات علاجية مبتكرة فحسب بل والدعم والعلاج اللازمين لتعزيز جودة الحياة أيضاً.

وبحسب د. موندادا، فإن نتائج العلاج تختلف باختلاف الأفراد المصابين، وذلك نتيجة الطابع المستمر لداء ضمور العضلات الشوكي. ويستهدف العلاج الجيني بصفة رئيسية المجموعة القائمة للخلايا الحية داخل جسم الطفل المصاب، حيث يبدأ العلاج بالعمل وإحداث التأثير. وللأسف، فإن العلاج الجيني لا يمكنه إعادة إحياء الخلايا التي هلكت بالفعل. ولذا، فإن التشخيص والعلاج المبكرين يُعدان من الأهمية القصوى بمكان، إذ يتيحان فرصاً أفضل لتحقيق نتائج ناجحة.

وفي بعض الحالات، يتلقى الأطفال المصابون بالداء علاجاً جينياً كجزء من برنامج لفحص الأطفال حديثي الولادة في بلدانهم الأصلية، مما يمكنهم من عيش حياتهم مثل الأطفال الأصحاء. وعلى النقيض من ذلك، فإن الأفراد الذين يعانون حالات صحية أكثر تعقيداً، كتركيب أجهزة تنفس اصطناعي تحتاج إلى فتح جراحي في الجسم، وفغر المعدة، أو يعانون من ضعف أو تقلص دائم في العضلات، قد لا يتمكنون من تحقيق التعافي الكامل. ولكن على الرغم من ذلك، فإنه من الممكن أن تمتد حياتهم لفترة طويلة، وكذلك أن تتحسن مستويات جودة معيشتهم بتقليل المضاعفات، وتقليل الحاجة إلى بقائهم داخل المشافي وتجنب المزيد من التدهور.

ومع استمرار المعركة ضد الضمور العضلي الشوكي، يحافظ “مستشفى ميدكير للنساء والأطفال” على التزامه الراسخ بدفع حدود الابتكار الطبي مع توفير نهج شامل للرعاية. ويواصل المستشفى جهوده الدؤوبة لتوفير الأمل بمستقبل أكثر إشراقاً للأطفال الذين يعانون من تحديات الضمور العضلي الشوكي في دولة الإمارات وخارجها.

 

المصدر: جريدة الوطن