الـFDA توافق على عقار جديد لعلاج فقر الدم الناجم عن التليف النقوي
تاريخ النشر: 17th, September 2023 GMT
قالت شركة الأدوية البريطانية جي.إس.كيه (GSK.L) إن هيئة الأغذية والأدوية الامريكية "FDA"وافقت على علاجها عن طريق الفم لعلاج فقر الدم لدى المرضى الذين يعانون من نوع من سرطان نخاع العظام يسمى التليف النقوي.
وتأتي الموافقة بعد أن أخرت هيئة تنظيم الصحة في يوليو قرارها بمراجعة البيانات الإضافية، تمت الموافقة على العلاج، موميلوتينيب، للمرضى الذين عولجوا سابقًا باستخدام فئة من الأدوية المضادة للالتهابات المعتمدة من هيئة الأغذية والأدوية الامريكية والتي تسمى مثبطات JAK.
في حين أن العلاج الذي تنتجه شركة GSK، الآخر ينتمي أيضًا إلى نفس فئة العلاجات، إلا أنه يساعد بالإضافة إلى ذلك على خفض مستويات البروتين المسمى هيبسيدين، الذي ينظم كيفية استخدام الجسم للحديد.
ويرتبط التليف النقوي بمستويات عالية من الهيبسيدين ويعطل إنتاج الجسم لخلايا الدم، مما يسبب في كثير من الأحيان فقر الدم الشديد، أو نقص خلايا الدم الحمراء، يعتمد الأشخاص المصابون بفقر الدم الناجم عن التليف النقوي على عمليات نقل الدم الدورية لتحسين عدد خلايا الدم الحمراء لديهم.
ووفقا لما ذكرته وكالة رويترز، يؤثر على أقل من 50 ألف مريض في الولايات المتحدة، وفقا للبيانات الحكومية، وتستند الموافقة الأخيرة على بيانات من دراسة حديثة أظهرت أن العلاج كان ناجحا في الحد من أعراض المرض وتقليل اعتماد المرضى على عمليات نقل الدم، مقارنة بالمرضى الذين تلقوا علاجا آخر لفقر الدم.
المصدر: أخبارنا
إقرأ أيضاً:
لأول مرة في الإمارات.. علاج بتقنية التحرير الجيني لمرضى فقر الدم والثلاسيميا
كشفت دائرة الصحة في أبوظبي عن توفير علاج "كاسجفي"، للمرة الأولى في دولة الإمارات، وهو أوَّل علاج بتقنية التحرير الجيني "كريسبر-كاس9"، ويفتح هذا الإنجاز آفاقاً جديدة، ويقدِّم علاجاً مبتكراً للمرضى الذين يعانون من فقر الدم المنجلي والثلاسيميا المعتمدة على نقل الدم.
ويقدم مركز أبوظبي للخلايا الجذعية هذا العلاج، بالتنسيق مع دائرة الصحة في أبوظبي، وبالتعاون مع شركة "فيرتيكس" المتخصِّصة في مجال التكنولوجيا الحيوية، ما يرسِّخ مكانة الإمارة كوجهة عالمية في مجال علوم الحياة.
ومن المقرَّر أن يبدأ أول مريض رحلة العلاج للاستفادة من هذا العلاج المبتكَر في مستشفى ياس كلينك في أبريل (نيسان) 2025.
ويُعَدُّ التحرير الجيني "كريسبر-كاس9" تقنية مبتكرة لتعديل الجينات بدقة عالية، بهدف علاج بعض الأمراض الوراثية من خلال تعديل تسلسلات محدَّدة من الحمض النووي.
ويعطَى علاج "كاسجفي" مرة واحدة فقط، ويصمَّم خصيصاً لكلِّ مريض من خلال استخلاص خلايا جذعية من نخاع عظم المريض وتحريرها جينياً في المختبر، ثمَّ يُعاد زرعها في جسد المريض لتُقدِّم له مفعولاً طويل المدى.
وانطلاقاً من حرص دائرة الصحة في أبوظبي على تمكين الابتكار، وضمان الحفاظ على صحة وسلامة المرضى في الإمارة، وضعت الدائرة معايير وإرشادات للتعامل وإدارة العلاجات المعدّلة جينياً وفق أعلى المعايير العالمية. واعتمدت هذا العلاج ضمن التغطية التأمينية بحسب اللوائح والنُّظُم، بعد إجراء تقييم شامل لفعالية العلاج وسلامته وجودته.
دائرة الصحة – أبوظبي، بالتعاون مع شركة "فيرتيكس" الرائدة في مجال التكنولوجيا الحيوية، توفِّر علاج "كاسجفي" بتقنية التحرير الجيني "كريسبر-كاس9" من خلال مركز أبوظبي للخلايا الجذعية للمرة الأولى في دولة الإمارات، ما يمثّل خطوة مهمة ومبتكرة على صعيد علاج فقر الدم المنجلي والثلاسيميا. pic.twitter.com/ynmWlrIBtB
— مكتب أبوظبي الإعلامي (@ADMediaOffice) March 28, 2025