أمل جديد 2025.. عقار جديد يغير حياة المرضى ويعالج ضمور العضلات دوشين
تاريخ النشر: 23rd, December 2024 GMT
تابع أحدث الأخبار عبر تطبيق
أصدرت هيئة تنظيم الأدوية ومنتجات الرعاية الصحية "MHRA"في بريطانيا عقارا جديدا يعالج ضمور العضلات دوشين.
ووفقا لما أشار إليه موقع الحكومة البريطانية فإن عقار جيفينوستات Givinostat هو عقار غير ستيرويدي يعالج أعراض مرض ضمور العضلات الذين تبلغ أعمارهم 6 سنوات أو أكثر والذين يعانون من جميع المتغيرات الجينية لضمور العضلات دوشين.
ويعد ضمور العضلات دوشين هي حالة ضمور عضلي يسبب ضعفا عضليا على فترات ، وغالبا ما يؤثر فقط على الذكور.
وينتج مرض دوشين بسبب تغيرات في بروتين يطلق عليه ديستروفين، والذي يعمل علي تحلل ألياف العضلات، ويتم استبدالها بأنسجة ليفية أو دهنية تتسبب في إضعاف العضلات بصورة تدريجية .
وتقدر احصائية المرضي الأطفال المصابين بمرض دوشين بحوالي 100 طفل كل عام، ويعيش حوالي 2500 شخص بهذه الحالة في المملكة المتحدة في أي وقت.
قال جوليان بيتش، المدير التنفيذي المؤقت لقسم جودة الرعاية الصحية والوصول إليها في وكالة تنظيم الأدوية ومنتجات الرعاية الصحية ببريطانيا: "إن الحفاظ على سلامة المرضى وتمكينهم من الوصول إلى منتجات طبية عالية الجودة وآمنة وفعالة من الأولويات الرئيسية بالنسبة لنا.
وتؤكد من استيفاء المعايير التنظيمية المناسبة للموافقة على هذا الدواء".
وأضاف أنه كما هو الحال مع جميع المنتجات، سنبقي سلامته تحت المراجعة الدقيقة.
ويأتي عقار جيفينوستات علي شكل معلق فموي يتم تناوله مرتين يوميا إنه دواء يصنف من عائلة الجزيئات تسمى مثبطات HDAC "هيستون دياسيتيلاز" والتي تخفض الالتهاب والتليف في أنسجة العضلات. تعمل مثبطات HDAC على تعزيز تجديد العضلات وإبطاء تقدم مرض دوشين.
وقد تم دعم هذه الموافقة من خلال الأدلة المستمدة من دراسة عشوائية وخاضعة للتحكم الوهمي لمدة 18 شهرا شملت 179 مريضا متحركا مصابا بضمور العضلات الدوشيني والذين تم إعطاؤهم دواءا وهميا أو جيفينوستات لمدة 18 شهرا.
ويذكر أن هناك مزيد من البيانات لفعالية الدواء في المرضى العاجزين على الحركة وسوف تخضع للمراجعة بعد الانتهاء من التجارب السريرية الإضافية، كما هو مفصل في الحالة المرتبطة بالموافقة.
وأفادت الدراسة أن المشاركين الذين عولجوا بجيفينوستات على مدى فترة 18 شهرا استغرقوا وقتا أقل بكثير لصعود أربع درجات مقارنة بمن تم إعطاؤهم دواء وهميا .
تشمل الآثار الجانبية الأكثر انتشارا للدواء “والتي قد تؤثر على أكثر من 1 من كل 10 أشخاص “ آلام البطن وانخفاض عدد الصفائح الدموية "الذي يمكن أن ترفع من خطر النزيف، والإسهال وارتفاع مستويات الدهون الثلاثية وهو نوع من الدهون في الدم والحمى والغثيان والقيء.
تنصح معلومات وصف الدواء مقدمي الرعاية الصحية بتقييم عدد الصفائح الدموية ومستويات الدهون الثلاثية لدى المرضى قبل بدء العلاج.
أثناء العلاج، يوصى بمراقبة عدد الصفائح الدموية والدهون الثلاثية باستمرار لتحديد ما إذا كانت تعديلات الجرعة مهمة بالإضافة إلى ذلك، قد يؤدي جيفينوستات إلى إطالة فترة QTc، وهي حالة يأخذ فيها القلب وقت أكبر لإعادة التنشيط بين النبضات، مما قد يزيد من خطر عدم انتظام ضربات القلب.
يجب على المرضى الذين يعانون من حالات قلبية معينة أو أولئك الذين يتناولون أدوية أخرى تطيل فترات QTc تجنب استخدام العقار الجديد.
كما هو الحال مع أي دواء، ستبقي هيئة تنظيم الأدوية ومنتجات الرعاية الصحية سلامة وفعالية العقار الجديد تحت المراجعة الدقيقة.
المصدر: البوابة نيوز
كلمات دلالية: ضمور العضلات ضربات القلب مملكة المتحدة مرض ضمور العضلات سلامة المرضى رعاية الصحية جودة الرعاية الصحية انتظام ضربات القلب بريطانيا المملكة المتحدة المدير التنفيذي المتغيرات الجينية 100 طفل 6 سنوات ضمور العضلات دوشین الرعایة الصحیة
إقرأ أيضاً:
دفاع النواب: مشروع قانون المسئولية الطبية يعزز جودة الرعاية و يحمي المريض
قالت النائبة ميرال جلال الهريدي، عضو مجلس النواب عن حزب حماة الوطن، وعضو لجنة الدفاع والأمن القومي إن مشروع قانون المسؤولية الطبية يعد خطوة مهمة نحو تطوير المنظومة الصحية وتحقيق التوازن بين حقوق المرضى وضمان بيئة آمنة وعادلة لمقدمي الخدمات الطبية على حدًا سواء.
إطار قانوني متكامل يحدد الالتزامات المهنية للأطباءوأكدت الهريدي، في بيان لها، أن المشروع يهدف إلى وضع إطار قانوني متكامل يحدد الالتزامات المهنية للأطباء ويضمن حقوق المرضى في تلقي الرعاية الطبية وفقًا لمعايير واضحة، مع إنشاء لجان متخصصة للنظر في الشكاوى الطبية قبل اللجوء إلى القضاء، مما يسهم في تقليل النزاعات القانونية وتحقيق العدالة بشكل أسرع وأكثر دقة، كما يعزز المشروع مفهوم التأمين الإلزامي ضد الأخطاء الطبية، وهو ما يوفر حماية للمرضى من أي ضرر محتمل، وفي الوقت ذاته يخفف الأعباء عن الأطباء ويضمن عدم تعرضهم لمساءلة غير مبررة، مما يدعم استقرار العمل في القطاع الطبي .
الحق في الرعاية الصحيةتابعت: كما يتماشى المشروع مع المبادئ الدستورية التي تكفل الحق في الرعاية الصحية، ويؤكد على ضرورة الالتزام بالمعايير المهنية والقانونية في تقديم الخدمات الطبية، خاصة مع التطورات السريعة التي يشهدها المجال الطبي والتقنيات العلاجية الحديثة، كما أن تحديد طبيعة الأخطاء الطبية والتفرقة بين العادي والجسيم منها، يعد أمرًا ضروريًا لتحقيق العدالة وضمان عدم تعسف المرضى في تقديم الشكاوى، وهو ما يوفره المشروع بوضوح وشفافية .
وأضافت عضو لجنة الدفاع والأمن القومي ، ان مشروع قانون المسئولية الطبية وحماية المريض يسهم في تطوير آليات المساءلة الطبية وضمان حقوق جميع الأطراف، فإنه يمثل إضافة ضرورية للمنظومة الصحية، ويمهد لمرحلة جديدة من التنظيم القانوني للمهنة، بما يعزز ثقة المجتمع في الخدمات الطبية ويرفع من كفاءتها.
واقع جديد بالضفة - الاحتلال يعتزم منع إعادة بناء المنازل والطرق المهدمة