أمل جديد 2025.. عقار جديد يغير حياة المرضى ويعالج ضمور العضلات دوشين
تاريخ النشر: 23rd, December 2024 GMT
تابع أحدث الأخبار عبر تطبيق
أصدرت هيئة تنظيم الأدوية ومنتجات الرعاية الصحية "MHRA"في بريطانيا عقارا جديدا يعالج ضمور العضلات دوشين.
ووفقا لما أشار إليه موقع الحكومة البريطانية فإن عقار جيفينوستات Givinostat هو عقار غير ستيرويدي يعالج أعراض مرض ضمور العضلات الذين تبلغ أعمارهم 6 سنوات أو أكثر والذين يعانون من جميع المتغيرات الجينية لضمور العضلات دوشين.
ويعد ضمور العضلات دوشين هي حالة ضمور عضلي يسبب ضعفا عضليا على فترات ، وغالبا ما يؤثر فقط على الذكور.
وينتج مرض دوشين بسبب تغيرات في بروتين يطلق عليه ديستروفين، والذي يعمل علي تحلل ألياف العضلات، ويتم استبدالها بأنسجة ليفية أو دهنية تتسبب في إضعاف العضلات بصورة تدريجية .
وتقدر احصائية المرضي الأطفال المصابين بمرض دوشين بحوالي 100 طفل كل عام، ويعيش حوالي 2500 شخص بهذه الحالة في المملكة المتحدة في أي وقت.
قال جوليان بيتش، المدير التنفيذي المؤقت لقسم جودة الرعاية الصحية والوصول إليها في وكالة تنظيم الأدوية ومنتجات الرعاية الصحية ببريطانيا: "إن الحفاظ على سلامة المرضى وتمكينهم من الوصول إلى منتجات طبية عالية الجودة وآمنة وفعالة من الأولويات الرئيسية بالنسبة لنا.
وتؤكد من استيفاء المعايير التنظيمية المناسبة للموافقة على هذا الدواء".
وأضاف أنه كما هو الحال مع جميع المنتجات، سنبقي سلامته تحت المراجعة الدقيقة.
ويأتي عقار جيفينوستات علي شكل معلق فموي يتم تناوله مرتين يوميا إنه دواء يصنف من عائلة الجزيئات تسمى مثبطات HDAC "هيستون دياسيتيلاز" والتي تخفض الالتهاب والتليف في أنسجة العضلات. تعمل مثبطات HDAC على تعزيز تجديد العضلات وإبطاء تقدم مرض دوشين.
وقد تم دعم هذه الموافقة من خلال الأدلة المستمدة من دراسة عشوائية وخاضعة للتحكم الوهمي لمدة 18 شهرا شملت 179 مريضا متحركا مصابا بضمور العضلات الدوشيني والذين تم إعطاؤهم دواءا وهميا أو جيفينوستات لمدة 18 شهرا.
ويذكر أن هناك مزيد من البيانات لفعالية الدواء في المرضى العاجزين على الحركة وسوف تخضع للمراجعة بعد الانتهاء من التجارب السريرية الإضافية، كما هو مفصل في الحالة المرتبطة بالموافقة.
وأفادت الدراسة أن المشاركين الذين عولجوا بجيفينوستات على مدى فترة 18 شهرا استغرقوا وقتا أقل بكثير لصعود أربع درجات مقارنة بمن تم إعطاؤهم دواء وهميا .
تشمل الآثار الجانبية الأكثر انتشارا للدواء “والتي قد تؤثر على أكثر من 1 من كل 10 أشخاص “ آلام البطن وانخفاض عدد الصفائح الدموية "الذي يمكن أن ترفع من خطر النزيف، والإسهال وارتفاع مستويات الدهون الثلاثية وهو نوع من الدهون في الدم والحمى والغثيان والقيء.
تنصح معلومات وصف الدواء مقدمي الرعاية الصحية بتقييم عدد الصفائح الدموية ومستويات الدهون الثلاثية لدى المرضى قبل بدء العلاج.
أثناء العلاج، يوصى بمراقبة عدد الصفائح الدموية والدهون الثلاثية باستمرار لتحديد ما إذا كانت تعديلات الجرعة مهمة بالإضافة إلى ذلك، قد يؤدي جيفينوستات إلى إطالة فترة QTc، وهي حالة يأخذ فيها القلب وقت أكبر لإعادة التنشيط بين النبضات، مما قد يزيد من خطر عدم انتظام ضربات القلب.
يجب على المرضى الذين يعانون من حالات قلبية معينة أو أولئك الذين يتناولون أدوية أخرى تطيل فترات QTc تجنب استخدام العقار الجديد.
كما هو الحال مع أي دواء، ستبقي هيئة تنظيم الأدوية ومنتجات الرعاية الصحية سلامة وفعالية العقار الجديد تحت المراجعة الدقيقة.
المصدر: البوابة نيوز
كلمات دلالية: ضمور العضلات ضربات القلب مملكة المتحدة مرض ضمور العضلات سلامة المرضى رعاية الصحية جودة الرعاية الصحية انتظام ضربات القلب بريطانيا المملكة المتحدة المدير التنفيذي المتغيرات الجينية 100 طفل 6 سنوات ضمور العضلات دوشین الرعایة الصحیة
إقرأ أيضاً:
أحمد السبكي: 12 ألف وافد تلقوا العلاج في منشآت الرعاية الصحية خلال 2024
أكد الدكتور أحمد السبكي، رئيس هيئة الرعاية الصحية والمشرف العام على مشروع التأمين الصحي الشامل، أن الهيئة تمضي بخطى ثابتة نحو ترسيخ مكانة مصر كوجهة رائدة للسياحة العلاجية عالميًا، تحت مظلة مشروعها الواعد للسياحة العلاجية الذي يحمل العلامة التجارية المتميزة "نرعاك في مصر"، وأوضح أن الهيئة تهدف إلى تقديم خدمات صحية متكاملة ذات جودة عالمية، بما يعزز ثقة الوافدين من كافة أنحاء العالم للاستفادة من تلك الخدمات داخل منشآت الهيئة.
وأشار رئيس هيئة الرعاية الصحية أن مشروع الهيئة للسياحة العلاجية تحت مظلة العلامة التجارية "نرعاك في مصر" حقق نتائج بارزة خلال عام 2024، حيث استقبلت منشآت هيئة الرعاية الصحية أكثر من 12 ألف مريض وافد من 50 دولة، مسجلًا زيادة بنسبة 200% مقارنة بعام 2023 وخمسة أضعاف عدد المرضى الوافدين في 2022.
الرعاية الصحية: الهيئة أكبر جهة تمتلك منشآت طبية معتمدة في القطاعين الحكومي والخاصبرلمانية: توجيهات «مدبولي» بشأن مخصصات الأدوية تضمن استدامة الرعاية الصحيةالرعاية الصحية: تقديم 60.5 مليون خدمة طبية لمستفيدي التأمين الصحي الشاملالرعاية الصحية: 353 ألف منتفع بالمبادرات الرئاسية السبع بمحافظات "التأمين الشامل"نائب رئيس هيئة الرعاية الصحية يكشف تفاصيل تطوير خدمات السياحةالرعاية الصحية: تدشين أول مركز لتطبيقات الذكاء الاصطناعي في مصرالرعاية الصحية: مستشفى القصاصين نموذج متميز في تقديم الخدمات الشاملةهيئة الرعاية الصحية: تشغيل قسم الحضّانات الجديد بمستشفى القصاصين التخصصيالرعاية الصحية: الاستفادة من الابتكارات التكنولوجية وتطويعها لزيادة الاستثمارات في القطاعإيمان كريم: الاقتصاد الرعائي خطوة لتعزيز دمج ذوي الإعاقة في منظومة الرعاية الصحيةوأكد السبكي أن هذه النتائج والمؤشرات تعكس الثقة المتزايدة بجودة الخدمات الصحية المقدمة، كما تسهم في تعزيز مكانة مصر كوجهة متميزة للسياحة العلاجية، ودعم الاقتصاد الوطني بما يتماشى مع توجهات الدولة المصرية ورؤية مصر 2030.
وأضاف : مشروع السياحة العلاجية الذي يحمل العلامة التجارية "نرعاك في مصر" يهدف إلى وضع مصر على خريطة السياحة العلاجية العالمية، ويستند إلى تحقيق أهداف استراتيجية تشمل ترسيخ مصر كوجهة عالمية رائدة في تقديم خدمات صحية فائقة الجودة للمرضى من مختلف الجنسيات، مع تحقيق عوائد اقتصادية مستدامة عبر جذب العملات الأجنبية من خلال تقديم خدمات علاجية متكاملة، كما يشمل تصميم حزم علاجية شاملة تناسب احتياجات المرضى الأجانب، والتعاون مع الدول الأخرى لتبادل الخبرات والمعارف الطبية، مما يسهم في رفع كفاءة الأداء وتحسين جودة الخدمات، بالإضافة إلى ذلك، يتم توظيف التكنولوجيا الحديثة لتسهيل الإجراءات العلاجية وتعزيز المشاركة في الفعاليات الدولية لتسليط الضوء على مكانة مصر عالميًا.
وتابع أن رؤية الهيئة ترتكز على الوصول إلى أعلى معدلات رضاء للمنتفعين، وذلك من خلال الاستخدام الأمثل للموارد المتاحة، والحفاظ على جودة الخدمات الطبية المقدمة دون زيادة الأعباء المالية على المستفيدين، واستكمل: "نحن ملتزمون بوضع مستشفيات هيئة الرعاية الصحية على خريطة السياحة العلاجية العالمية من خلال تحسين كفاءة التشغيل وبناء شبكة طبية متكاملة تضمن نظام إحالة فعال للمرضى".
محاور مشروع السياحة العلاجيةلافتًا أن مشروع السياحة العلاجية يعتمد على 6 محاور رئيسية لضمان تقديم خدمات مبتكرة ومتكاملة، يتمثل المحور الأول في تحسين تشغيل المستشفيات واعتمادها دوليًا، حيث تم اعتماد مستشفى شرم الشيخ الدولي ومجمع الإسماعيلية الطبي من قبل اللجنة الدولية لجودة الرعاية الصحية (JCI)، مع تخصيص مسارات خاصة لخدمة المرضى الأجانب، أما المحور الثاني فيركز على التسويق الصحي المبتكر من خلال تصميم حزم علاجية بأسعار تنافسية، إلى جانب الترويج الرقمي عبر وسائل التواصل الاجتماعي والمنصات العالمية المتخصصة في السياحة العلاجية.
فيما يتمثل المحور الثالث في إنشاء شبكة طبية متكاملة تشمل شركات التأمين الطبي العالمية، شركات السياحة العلاجية، ومستشفيات القطاع الخاص، بهدف توفير خيارات متنوعة تلبي احتياجات المرضى الأجانب، وفيما يخص المحور الرابع فإنه يتعلق بالمتابعة والتقييم المستمر للخدمات المقدمة، حيث يتم قياس رضاء المرضى الأجانب بشكل دوري، مع مراجعة أسعار الخدمات لضمان الاستمرارية وتقديم أعلى مستويات الجودة.
وأكد رئيس هيئة الرعاية الصحية أن المشروع يهدف إلى تحقيق عوائد اقتصادية مستدامة من خلال جذب العملات الأجنبية، مع الحرص على المشاركة الفعّالة في الفعاليات الدولية المتخصصة في مجال السياحة العلاجية، بما يعزز مكانة مصر على الخريطة العالمية، لافتًا أن مشروع "نرعاك في مصر" يعكس رؤية الدولة المصرية لتعزيز مفهوم السياحة الصحية وجذب الاستثمارات الخارجية، بما يدعم التنمية المستدامة.