أمل جديد 2025.. عقار جديد يغير حياة المرضى ويعالج ضمور العضلات دوشين
تاريخ النشر: 23rd, December 2024 GMT
تابع أحدث الأخبار عبر تطبيق
أصدرت هيئة تنظيم الأدوية ومنتجات الرعاية الصحية "MHRA"في بريطانيا عقارا جديدا يعالج ضمور العضلات دوشين.
ووفقا لما أشار إليه موقع الحكومة البريطانية فإن عقار جيفينوستات Givinostat هو عقار غير ستيرويدي يعالج أعراض مرض ضمور العضلات الذين تبلغ أعمارهم 6 سنوات أو أكثر والذين يعانون من جميع المتغيرات الجينية لضمور العضلات دوشين.
ويعد ضمور العضلات دوشين هي حالة ضمور عضلي يسبب ضعفا عضليا على فترات ، وغالبا ما يؤثر فقط على الذكور.
وينتج مرض دوشين بسبب تغيرات في بروتين يطلق عليه ديستروفين، والذي يعمل علي تحلل ألياف العضلات، ويتم استبدالها بأنسجة ليفية أو دهنية تتسبب في إضعاف العضلات بصورة تدريجية .
وتقدر احصائية المرضي الأطفال المصابين بمرض دوشين بحوالي 100 طفل كل عام، ويعيش حوالي 2500 شخص بهذه الحالة في المملكة المتحدة في أي وقت.
قال جوليان بيتش، المدير التنفيذي المؤقت لقسم جودة الرعاية الصحية والوصول إليها في وكالة تنظيم الأدوية ومنتجات الرعاية الصحية ببريطانيا: "إن الحفاظ على سلامة المرضى وتمكينهم من الوصول إلى منتجات طبية عالية الجودة وآمنة وفعالة من الأولويات الرئيسية بالنسبة لنا.
وتؤكد من استيفاء المعايير التنظيمية المناسبة للموافقة على هذا الدواء".
وأضاف أنه كما هو الحال مع جميع المنتجات، سنبقي سلامته تحت المراجعة الدقيقة.
ويأتي عقار جيفينوستات علي شكل معلق فموي يتم تناوله مرتين يوميا إنه دواء يصنف من عائلة الجزيئات تسمى مثبطات HDAC "هيستون دياسيتيلاز" والتي تخفض الالتهاب والتليف في أنسجة العضلات. تعمل مثبطات HDAC على تعزيز تجديد العضلات وإبطاء تقدم مرض دوشين.
وقد تم دعم هذه الموافقة من خلال الأدلة المستمدة من دراسة عشوائية وخاضعة للتحكم الوهمي لمدة 18 شهرا شملت 179 مريضا متحركا مصابا بضمور العضلات الدوشيني والذين تم إعطاؤهم دواءا وهميا أو جيفينوستات لمدة 18 شهرا.
ويذكر أن هناك مزيد من البيانات لفعالية الدواء في المرضى العاجزين على الحركة وسوف تخضع للمراجعة بعد الانتهاء من التجارب السريرية الإضافية، كما هو مفصل في الحالة المرتبطة بالموافقة.
وأفادت الدراسة أن المشاركين الذين عولجوا بجيفينوستات على مدى فترة 18 شهرا استغرقوا وقتا أقل بكثير لصعود أربع درجات مقارنة بمن تم إعطاؤهم دواء وهميا .
تشمل الآثار الجانبية الأكثر انتشارا للدواء “والتي قد تؤثر على أكثر من 1 من كل 10 أشخاص “ آلام البطن وانخفاض عدد الصفائح الدموية "الذي يمكن أن ترفع من خطر النزيف، والإسهال وارتفاع مستويات الدهون الثلاثية وهو نوع من الدهون في الدم والحمى والغثيان والقيء.
تنصح معلومات وصف الدواء مقدمي الرعاية الصحية بتقييم عدد الصفائح الدموية ومستويات الدهون الثلاثية لدى المرضى قبل بدء العلاج.
أثناء العلاج، يوصى بمراقبة عدد الصفائح الدموية والدهون الثلاثية باستمرار لتحديد ما إذا كانت تعديلات الجرعة مهمة بالإضافة إلى ذلك، قد يؤدي جيفينوستات إلى إطالة فترة QTc، وهي حالة يأخذ فيها القلب وقت أكبر لإعادة التنشيط بين النبضات، مما قد يزيد من خطر عدم انتظام ضربات القلب.
يجب على المرضى الذين يعانون من حالات قلبية معينة أو أولئك الذين يتناولون أدوية أخرى تطيل فترات QTc تجنب استخدام العقار الجديد.
كما هو الحال مع أي دواء، ستبقي هيئة تنظيم الأدوية ومنتجات الرعاية الصحية سلامة وفعالية العقار الجديد تحت المراجعة الدقيقة.
المصدر: البوابة نيوز
كلمات دلالية: ضمور العضلات ضربات القلب مملكة المتحدة مرض ضمور العضلات سلامة المرضى رعاية الصحية جودة الرعاية الصحية انتظام ضربات القلب بريطانيا المملكة المتحدة المدير التنفيذي المتغيرات الجينية 100 طفل 6 سنوات ضمور العضلات دوشین الرعایة الصحیة
إقرأ أيضاً:
مدير التأمين الصحي بالقليوبية يُفاجئ عيادة نصار لمتابعة كفاءة الخدمات الصحية
أجرى الدكتور سيد جلال، مدير فرع التأمين الصحي بالقليوبية، زيارة مفاجئة لعيادة نصار الشاملة، وقسم الاستقبال والطوارئ بمستشفى النيل، لمتابعة كفاءة التشغيل، والتأكد من جاهزية الطوارئ في تقديم خدمات آمنة وعالية الجودة، بالإضافة إلى إزالة أي عقبات قد تواجه المرضى.
تأتي هذه الجولة تنفيذًا لتكليفات المهندس أيمن عطية، محافظ القليوبية، والدكتور أحمد مصطفى، رئيس الهيئة العامة للتأمين الصحي، بضرورة المتابعة الميدانية المستمرة والتواجد بين المواطنين لضمان تقديم خدمات صحية متميزة.
شملت الجولة تفقد غرف الكشف، لجان المفاصل والأورام والقسطرة المخية، العلاج الطبيعي، الصيدليات، ومركزي السكر والتخاطب، حيث اطلع على مؤشرات أداء العيادة، معدلات التردد، رصيد الأدوية، ومدى التزام الأطباء بالحضور في المواعيد المحددة، إلى جانب مراجعة متطلبات السلامة داخل المخازن والصيدليات.
كما تفقد قسم الاستقبال والطوارئ بمستشفى النيل، حيث تابع تواجد الفرق الطبية، جداول العمل، نظام التسجيل على منظومة الرعايات، ورصيد الدم ومشتقاته، لضمان سرعة الاستجابة لأي حالات طارئة.
وخلال تفقده لأعمال التطوير شدّد على أهمية استمرار أعمال التطوير دون تعطيل الخدمات الطبية، بما يضمن الحفاظ على مستوى الرعاية الصحية المقدمة للمواطنين، مع تسريع وتيرة الأعمال بوحدة الكلي والرعايات نظرًا لأهميتها في خدمة قطاع كبير من المترددين.
استمع مدير الفرع، إلى آراء المرضى وطلباتهم، ومن بينها مقترح إنشاء لجنة متخصصة لأورام الكبد في بنها، وأوصى بتيسير الخدمات المقدمة لهم عبر لجنة نصار، مع تعريف المرضى الجدد بمواعيد لجان الأورام لحين دراسة مدى إمكانية إنشاء اللجنة الجديدة في بنها.
أكد الدكتور سيد جلال، على أهمية تقديم أفضل رعاية للمرضي خاصة كبار السن وذوي الهمم، مع تعزيز التواصل مع المرضى، وتدريب الفرق الطبية والإدارية على آليات التعامل الفعّال معهم، لضمان تقديم رعاية صحية متكاملة تلبي احتياجاتهم.
كما وعد بتجهيز وتشغيل معمل متكامل لخدمة المترددين على العيادة، بهدف تقليل التكدس والتخفيف من الضغط على معامل العيادات الأخرى.
أشاد مدير الفرع، بمستوى النظافة ومشروعات التطوير داخل الصيدليات، مثنيًا على جهود الطواقم الطبية، والتمريضية، والعاملين في تحسين بيئة العمل، خاصةً في مركزي السكر والتخاطب، مؤكدًا علي دعمه المستمر لتطوير الخدمات الصحية.
يُذكر أن عيادة نصار تستقبل يوميًا نحو 900 مريض، وتوفر مجموعة متنوعة من التخصصات الطبية، تشمل الممارس العام، العظام، الأطفال، الجلدية، المخ والأعصاب، النفسية والعصبية، التغذية العلاجية، الغدد الصماء، والعلاج الطبيعي.
كما تضم مركزًا متخصصًا للأطفال المصابين بالسكري، ومركزًا للتخاطب والتأهيل، إضافةً إلى لجان استشارية متخصصة في الأورام، الكبد، القولون التقرحي، الهرمونات، أمراض الدم، الروماتيزم والمناعة، المفاصل، والقسطرة المخية.
واشنطن: "اتفاق المعادن" مع أوكرانيا لا يشمل ضمانات أمنية