ثورة في علاج مرض نادر يهدد حياة الأطفال
تاريخ النشر: 26th, November 2024 GMT
حقق العلماء اختراق علمي جديد وخطوا خطوة هامة نحو علاج مرض فقر الدم “دايموند بلاكفان”، الذي يهدد حياة الكثيرين حول العالم لا سيّما الأطفال.
وبحسب “ميديكال إكسبريس”، تمكن فريق من الباحثين، بقيادة علماء في كلية الطب بجامعة هارفارد، من تطوير علاج جيني عالمي لفقر الدم “دايموند بلاكفان” (DBA)، الذي يطلق عليه “فقر الدم الأسود الماسي”، وهو اضطراب نادر يهدد الحياة ويؤدي إلى عجز نخاع العظم عن إنتاج خلايا الدم الحمراء الناضجة”.
وأعلن فريق البحث أن “العلاج الجيني التجريبي أصبح جاهزا للاختبار في التجارب السريرية”.
وقال الدكتور فيجاي سانكاران، أستاذ طب الأطفال في مستشفى بوسطن للأطفال والمعد الرئيسي للدراسة: “هذه من أوائل الدراسات التي تمكننا فيها من تطوير علاج جيني يمكنه استهداف عشرات الطفرات باستخدام ناقل واحد فقط”.
وأوضح الباحثون أن “الأطفال المصابين بـ DBA يعانون من أزمة الخيارات العلاجية المحدودة، حيث يمكن لبعضهم تلقي زراعة نخاع العظم من متبرعين متطابقين، بينما يعتمد آخرون على الستيرويدات التي قد تسبب آثارا جانبية، أو على عمليات نقل الدم المنتظمة”.
وبقيادة الباحث ريتشارد فويت، تمكن الفريق من “ابتكار طريقة للتحكم في تعبير جين GATA1 بحيث يتم تفعيله فقط في الخلايا الجذعية التي تنتقل إلى نخاع العظم وتصبح خلايا دم حمراء”.
وأظهرت التجارب أن “هذا النظام نجح في زيادة إنتاج خلايا الدم الحمراء الناضجة دون التأثير على نشاط الخلايا الجذعية”.
وأظهرت التجارب أن “العلاج الجيني يحفز إنتاج خلايا الدم الحمراء بشكل أكبر من العلاجات الأخرى التي تم اختبارها. وعلى الرغم من هذه النتائج الواعدة، تظل التجارب السريرية هي المعيار النهائي لمعرفة مدى فعالية هذا العلاج في المرضى”.
وتوقع الفريق أن “هذا العلاج الجيني قد يساهم في تقليل الفوارق الصحية العرقية والإثنية، لا سيما فيما يتعلق بنقص المتبرعين المتطابقين لزراعة نخاع العظم لدى مرضى “DBA”.
يذكر أن “فقر الدم دايموند-بلاكفان (DBA)، هو اضطراب وراثي نادر في الدم يتميز بعدم قدرة نخاع العظم على إنتاج خلايا الدم الحمراء الكافية، ويؤدي هذا النقص في الإنتاج إلى فقر الدم، والذي يمكن أن يسبب مجموعة من الأعراض والمضاعفات، ويؤثر DBA بشكل أساسي على الرضع والأطفال الصغار، وغالبًا ما تظهر الأعراض خلال العام الأول من العمر، باعتباره خلل تنسج الكريات الحمراء الخلقي، كما يؤدي DBA إلى فشل في إنتاج خلايا الدم الحمراء، والتي تعد ضرورية لنقل الأكسجين في جميع أنحاء الجسم”.
المصدر: عين ليبيا
كلمات دلالية: الدم الدم الازرق امراض مرض فقر الدم نخاع العظم فقر الدم
إقرأ أيضاً:
فريق من جامعة خليفة يطور مركبات عضوية للحصول على خلايا شمسية فاعلة
أبوظبي: ميثا الانسي
شارك فريق من مركز التحفيز والفصل في جامعة خليفة للعلوم والتكنولوجيا في أبوظبي، في بحث يهدف إلى دراسة طبيعة «المواد الناقلة للثقوب»، وهي مركبات عضوية تساعد على نقل الشحنات الكهربائية على نحو يتسم بالكفاءة في نطاق الخلايا الشمسية، مع الحرص على عدم تحلل هذه الخلايا في الوقت نفسه.
ويرى أفراد الفريق البحثي أن تطوير المواد الناقلة للثقوب يُعَد جزءاً رئيسياً من حل المعضلة المتمثلة في ضمان استقرار واستمرارية «خلايا بيروفسكايت الشمسية»، والمسماة باسم مركب «بيروفسكايت» البلوري، وهي خلايا ذات كفاءة عالية في تحويل ضوء الشمس إلى كهرباء ويمكن إنتاجها بكلفة أقل من كلفة إنتاج الألواح الشمسية التقليدية المصنوعة من السيليكون والتي لطالما هيمنت على سوق الطاقة المتجددة، وتواجه الألواح الشمسية التقليدية الآن منافساً جديداً يمكنه أن يجاريها في أدائها، وهو «خلايا بيروفسكايت الشمسية»، إلا أن استقرار واستمرارية هذه الخلايا يمثلان عقبة هائلة تعوق إنتاجها بكميات كبيرة.
ويشمل الفريق البحثي، الدكتور شاكيل أفراج والدكتورة مروة عبدالله والدكتور أحمد عبد الهادي، وقد تعاونوا مع باحثين من «الجامعة المركزية الوطنية» في تايوان، لدراسة المواد الناقة للثقوب.
وأوضحوا أن المواد الناقلة للثقوب تؤدي دوراً حيوياً في خلايا بيروفسكايت الشمسية يتمثل في المساعدة على استخلاص الشحنات الموجبة (الثقوب) التي تتولد عندما يضرب ضوء الشمس طبقة مركب «بيروفسكايت»، وتُستخدم المواد الناقلة للثقوب على نطاق واسع، لكنها تعاني عيوباً كارتفاع تكاليف الإنتاج ومحدودية الاستقرار والحاجة إلى مواد كيميائية مُضافة يمكنها إسراع عملية التحلل، ويجري الآن تصميم جزيئات عضوية ذات تركيبات حلقية غير متجانسة ومتعددة الحلقات، وهي أُطُر كيميائية تُحسِّن مستويات نقل الشحنات وتعزز الاستقرار الحراري والصلابة على المدى الطويل لدى خلايا بيروفسكايت الشمسية.
ويتصدى الباحثون للتحديات الرئيسة التي تعيق أداء خلايا بيروفسكايت الشمسية، بالتعديل في تركيب المواد الناقلة لثقوب ويجري الآن تصميم مواد جديدة لنقل الثقوب ذات تركيبات جزيئية أكثر فاعلية، تقاوم التحلل في درجات الحرارة المرتفعة وتتسم بتنظيم أفضل لمستويات الطاقة لتقليل فقدان الطاقة وتتمتع بخواص لا مائية للحيلولة دون حدوث التلف الناجم عن الرطوبة، والذي يُعَد سبباً شائعاً لتحلل الخلايا الشمسية، وتؤدي هذه التطورات إلى توفر خلايا شمسية ذات أداء أعلى واستمرارية أطول يمكنها أن تساعد على وصول خلايا بيروفسكايت الشمسية إلى مستوى يُستفاد منها تجارياً بشكل أسرع.
وأشار الباحثون إلى أنه دفعت الاختراقات العلمية الأخيرة خلايا بيروفسكايت الشمسية إلى الارتقاء بمستويات كفاءتها ورفعها إلى ما يتجاوز 26 في المئة، وهو ما يعزز تنافسيتها مع الألواح الشمسية التقليدية المصنوعة من السيليكون، إلا أن أعضاء الفريق البحثي في جامعة خليفة يرون أن الاستقرار يبقى هو العقبة الأخيرة التي تحول دون بدء إنتاج خلايا بيروفسكايت على نطاق كبير، ويمكن بالتركيز على ابتكارات الكيمياء العضوية تطوير مواد تسهم في تحسين الأداء وتُحدِث ثورة في صناعة الطاقة المتجددة، وتوفر بديلاً بكلفة اقتصادية منخفضة، وفي نفس الوقت أكثر وأكفأ للتكنولوجيات الشمسية الحالية.
ارتفاع درجات الحرارة على جميع الأنحاء اليوم مع رياح مثيرة للأتربة