ثورة في علاج مرض نادر يهدد حياة الأطفال
تاريخ النشر: 26th, November 2024 GMT
حقق العلماء اختراق علمي جديد وخطوا خطوة هامة نحو علاج مرض فقر الدم “دايموند بلاكفان”، الذي يهدد حياة الكثيرين حول العالم لا سيّما الأطفال.
وبحسب “ميديكال إكسبريس”، تمكن فريق من الباحثين، بقيادة علماء في كلية الطب بجامعة هارفارد، من تطوير علاج جيني عالمي لفقر الدم “دايموند بلاكفان” (DBA)، الذي يطلق عليه “فقر الدم الأسود الماسي”، وهو اضطراب نادر يهدد الحياة ويؤدي إلى عجز نخاع العظم عن إنتاج خلايا الدم الحمراء الناضجة”.
وأعلن فريق البحث أن “العلاج الجيني التجريبي أصبح جاهزا للاختبار في التجارب السريرية”.
وقال الدكتور فيجاي سانكاران، أستاذ طب الأطفال في مستشفى بوسطن للأطفال والمعد الرئيسي للدراسة: “هذه من أوائل الدراسات التي تمكننا فيها من تطوير علاج جيني يمكنه استهداف عشرات الطفرات باستخدام ناقل واحد فقط”.
وأوضح الباحثون أن “الأطفال المصابين بـ DBA يعانون من أزمة الخيارات العلاجية المحدودة، حيث يمكن لبعضهم تلقي زراعة نخاع العظم من متبرعين متطابقين، بينما يعتمد آخرون على الستيرويدات التي قد تسبب آثارا جانبية، أو على عمليات نقل الدم المنتظمة”.
وبقيادة الباحث ريتشارد فويت، تمكن الفريق من “ابتكار طريقة للتحكم في تعبير جين GATA1 بحيث يتم تفعيله فقط في الخلايا الجذعية التي تنتقل إلى نخاع العظم وتصبح خلايا دم حمراء”.
وأظهرت التجارب أن “هذا النظام نجح في زيادة إنتاج خلايا الدم الحمراء الناضجة دون التأثير على نشاط الخلايا الجذعية”.
وأظهرت التجارب أن “العلاج الجيني يحفز إنتاج خلايا الدم الحمراء بشكل أكبر من العلاجات الأخرى التي تم اختبارها. وعلى الرغم من هذه النتائج الواعدة، تظل التجارب السريرية هي المعيار النهائي لمعرفة مدى فعالية هذا العلاج في المرضى”.
وتوقع الفريق أن “هذا العلاج الجيني قد يساهم في تقليل الفوارق الصحية العرقية والإثنية، لا سيما فيما يتعلق بنقص المتبرعين المتطابقين لزراعة نخاع العظم لدى مرضى “DBA”.
يذكر أن “فقر الدم دايموند-بلاكفان (DBA)، هو اضطراب وراثي نادر في الدم يتميز بعدم قدرة نخاع العظم على إنتاج خلايا الدم الحمراء الكافية، ويؤدي هذا النقص في الإنتاج إلى فقر الدم، والذي يمكن أن يسبب مجموعة من الأعراض والمضاعفات، ويؤثر DBA بشكل أساسي على الرضع والأطفال الصغار، وغالبًا ما تظهر الأعراض خلال العام الأول من العمر، باعتباره خلل تنسج الكريات الحمراء الخلقي، كما يؤدي DBA إلى فشل في إنتاج خلايا الدم الحمراء، والتي تعد ضرورية لنقل الأكسجين في جميع أنحاء الجسم”.
المصدر: عين ليبيا
كلمات دلالية: الدم الدم الازرق امراض مرض فقر الدم نخاع العظم فقر الدم
إقرأ أيضاً:
محمد صلاح يفاجئ طفلا داخل مدرسته.. يعاني من مرض نادر
لا يزال محمد صلاح لاعب ليفربول الإنجليزي وقائد منتخب مصر، يتصدر المشهد في القصص الإنسانية، بعدما كشف النادي الإنجليزي عن قصة مؤثرة كان بطلها الفرعون المصري مع طفل يعاني من مرض نادر، فما القصة؟
صلاح يدعم طفلا يعشق ليفربولإسحاق، أحد أصغر مشجعي ليفربول، ويعشق لاعبيه وعلى رأسهم الثنائي محمد صلاح وفيرجيل فان ديك، حتى أنه يمتلك دمى تحمل شكلهما داخل منزله، كان هو بطل القصة التي كشف كواليسها ليفربول، اليوم الثلاثاء، عبر حسابه الرسمي على موقع التدوينات القصيرة «X».
#RedTogether pic.twitter.com/fVMGHxlj8h
— Liverpool FC (@LFC) December 25, 2024 من هو الطفل إسحاق الذي ظهر على حساب ليفربول بصحبة لاعبي الفريق؟يحب إسحاق مشاهدة مباريات ليفربول، وتشجيع الفريق في الملعب، وغناء الأغاني الخاصة بصلاح أثناء العزف على جيتاره اللعبة، وما يجعل هذه القصة مؤثرة للغاية هو أن إسحاق يعاني من مرض غير قابل للشفاء، وهو متلازمة «وولف هيرشهورن»، وهو اضطراب وراثي نادر يتميز بملامح وجه مميزة وعيوب خلقية في القلب وتأخر في النمو.
ورغم مفاجأة ليفربول الذي قرر توجيه دعوة للمشجع الصغير لقضاء يوم مع الفريق، إلا أن صلاح كان له رأي آخر، بجعل الأمر أكثر خصوصية، إذ ذهب مع فيرجيل فان ديك إلى مدرسة الطفل؛ ليصطحباه إلى ملعب التدريب الخاص بالنادي، والتقى بجميع اللاعبين.
صور متداولة أذهلت العالم لما التقطه الطيران المسير مساء اليوم من سماء صنعاء(تفاصيل)