منح العلاج الجيني رؤية أفضل 100 مرة للأشخاص المصابين بحالة وراثية نادرة تسبب لهم فقدان جزء كبير من بصرهم في وقت مبكر من الطفولة. بل إن بعض المرضى شهدوا تحسنا في بصرهم بمقدار 10 آلاف ضعف بعد تلقيهم الجرعة الأعلى من علاج الطفرة الجينية المسببة لهذا المرض.

شارك باحثون من كلية طب بيرلمان بجامعة بنسلفانيا في الولايات المتحدة الأميركية في قيادة التجربة التي أجريت على البشر والتي نُشرت نتائجها في مجلة "اللانسيت" في 7 سبتمبر/أيلول الحالي.

وقال مؤلف الدراسة، الدكتور آرثر سيديشايان، الأستاذ الباحث في طب العيون والمدير المشارك في مركز أمراض الشبكية الوراثية: "إن هذا التحسن بمقدار 10 آلاف ضعف يشبه قدرة المريض على رؤية محيطه في ليلة مقمرة في الهواء الطلق، بدلا من احتياجه إلى إضاءة داخلية ساطعة كتلك التي كان يحتاجها قبل العلاج". وأضاف: "أحد المرضى قال إنه وللمرة الأولى تمكن من التنقل في منتصف الليل في الهواء الطلق باستخدام ضوء نار المخيم فقط".

شارك 15 شخصا في التجربة، بينهم ثلاثة مرضى من الأطفال. كان لدى كل مريض طفرة في الجين (جي يو سي واي2 دي "GUCY2D") الأمر الذي أدى إلى حالة تسمى "العمى الخلقي لليبر" ولبير هو العالم الذي وصف هذه الحالة لأول مرة. تؤدي هذه الحالة -والتي تؤثر على أقل من 100 ألف شخص حول العالم- إلى فقدان كبير في البصر منذ الطفولة المبكرة.

العمى الخلقي لليبر

وفقا لموقع الجمعية الأمريكية لأخصائي شبكية العين فإن العمى الخلقي لليبر يشير إلى مجموعة من الأمراض التي تسبب فقدانا شديدا في الرؤية في مرحلة الطفولة المبكرة. يحدث فقدان الرؤية نتيجة لخلل في وظيفة الشبكية، وهي الطبقة الموجودة في الجزء الخلفي من العين التي تلتقط الصور، تماما مثل الفيلم في الكاميرا. في حالة العمى الخلقي لليبر لا تعمل الخلايا المستشعرة للضوء في الشبكية بشكل صحيح، مما يؤدي إلى عدم القدرة على التقاط الصور.

يتم توريث العمى الخلقي لليبر من خلال الجينات. هناك على الأقل 19 طفرة جينية مختلفة يمكن أن تُنقل وتسبب العمى الخلقي لليبر. الجينات المتأثرة هي التي تُعطي تعليمات للجسم لصنع البروتينات الضرورية للرؤية.

الدراسة ونتائجها

كان جميع المشاركين يعانون من فقدان شديد في الرؤية، حيث كانت أفضل قياساتهم للرؤية مساوية أو أسوأ من 20/80، مما يعني أنه إذا كان بإمكان شخص طبيعي البصر رؤية جسم بوضوح على بعد 80 قدما (24 متر تقريبا)، فإن هؤلاء المرضى كان عليهم الاقتراب حتى 20 قدما (6 متر تقريبا) لرؤيته. وكانت النظارات توفر فائدة محدودة لهؤلاء المرضى لأنها تصحح تشوهات في القدرة البصرية للعين، ولكنها غير قادرة على معالجة الأسباب الطبية لفقدان البصر مثل الأمراض الجينية للشبكية مثل "العمى الخلقي لليبر".

اختبرت التجربة مستويات مختلفة من جرعات العلاج الجيني، المسمى (إيه تي إس إن-101 "ATSN-101")، والذي تم تطويره من كائن حي مجهري وتم حقنه جراحيا تحت الشبكية. في الجزء الأول من الدراسة، تلقت مجموعات من ثلاثة بالغين جرعات مختلفة: منخفضة، متوسطة، وعالية. تم تقييم سلامة المرضى بين كل مستوى من الجرعات قبل زيادتها للمجموعة التالية. أما المرحلة الثانية من الدراسة، فقد تضمنت فقط إعطاء الجرعات العالية لكل من مجموعة البالغين ومجموعة الأطفال، مرة أخرى بعد مراجعات السلامة للمجموعات السابقة.

تم ملاحظة التحسن سريعا، غالبا خلال الشهر الأول من تطبيق العلاج الذي استمر لمدة لا تقل عن 12 شهرا. من بين المرضى التسعة الذين تلقوا الجرعة القصوى، اثنان حققوا تحسنا بمقدار 10,000 ضعف في الرؤية.

وقال سيديشايان -وفقا لموقع ساينس دايلي-: "على الرغم من أننا تنبأنا سابقا بإمكانية تحسين كبير في الرؤية لدى مرضى "العمى الخلقي لليبر"، لم نكن نعلم مدى استجابة المستقبلات الضوئية لدى المرضى للعلاج بعد عقود من العمى". وأضاف: "إنه لأمر مُرضٍ للغاية رؤية تجربة أجريت في عدة أماكن ناجحة وتظهر أن العلاج الجيني يمكن أن يكون فعالا بشكل كبير".

المصدر: الجزيرة

كلمات دلالية: حراك الجامعات حريات العلاج الجینی فی الرؤیة

إقرأ أيضاً:

39 ألف طفل فقدوا أحد الوالدين أو كليهما في الحرب على غزة

غزة (الاتحاد)

أخبار ذات صلة عشرات الضحايا بقصف إسرائيلي على مدرستين في غزة تهديدات إسرائيلية لسوريا بعد غارات جوية مكثفة

قال الجهاز المركزي للإحصاء الفلسطيني، أمس، إن نحو 39 ألف طفل في غزة فقدوا أحد الوالدين أو كليهما بعد 534 يوماً من الحرب على القطاع.
وأضاف الجهاز في بيان بمناسبة «يوم الطفل الفلسطيني» الذي يحل في الخامس من أبريل من كل عام أن «من بين هؤلاء الأطفال نحو 17 ألف طفل حرموا من كلا الوالدين».
وجاء في البيان «يعيش هؤلاء الأطفال في ظروف مأساوية، حيث اضطر الكثير منهم للجوء إلى خيام ممزقة أو منازل مهدمة، في ظل غياب شبه تام للرعاية الاجتماعية والدعم النفسي».
وذكر الجهاز المركزي للإحصاء الفلسطيني في بيانه أن نسبة الأطفال والنساء الذين قتلوا في الهجوم الإسرائيلي تجاوز 60 بالمئة من إجمالي الضحايا.
وقال: «أسفر العدوان عن استشهاد 50021 فلسطينياً، بينهم 17954 طفلاً، منهم 274 رضيعاً ولدوا واستشهدوا تحت القصف، و876 طفلاً من دون عام واحد، و17 طفلاً ماتوا جراء البرد في خيام النازحين، و52 طفلاً قضوا بسبب التجويع وسوء التغذية الممنهج في قطاع غزة».

مقالات مشابهة

  • تفقد اختبارات الثانوية العامة بمحافظة إب
  • جعجع: القرار 1701 واضح جدًا واتفاق وقف النار أوضح
  • الإمارات جعلت السلام جزءاً أصيلاً من المجتمع
  • الأغواط.. مدير مستشفى الشهيد بجرة عبد القادر آفلو بستقبل أطباء أخصائين
  • 39 ألف طفل فقدوا أحد الوالدين أو كليهما في الحرب على غزة
  • 39 ألف طفل في غزة فقدوا أبويهم خلال حرب الإبادة
  • هل يمنح ترامب طوق النجاة للنظام الإيرانيّ؟
  • محافظ الدقهلية يتفقد مستشفى تمي الأمديد ويوجه بتطوير الخدمات الصحية
  • إحصائية: 39 ألف طفل فلسطيني فقدوا أحد والديهم أو كليهما في حرب غزة
  • وزير: تسقيف الأسعار ليس حلاً للغلاء بل قد يكون له سلبيات