«صحة أبوظبي» تقدم علاجاً جينياً مبتكراً لمرض ضمور العضلات الدوشيني
تاريخ النشر: 2nd, August 2024 GMT
أعلنت دائرة الصحة – أبوظبي، الجهة التنظيمية لقطاع الرعاية الصحية في إمارة أبوظبي، عن توفيرها لعلاج جيني مبتكر لمرض ضمور العضلات الدوشيني النادر، للمرة الأولى في أبوظبي، حيث تمَّ تقديم العلاج في مدينة الشيخ خليفة الطبية، وهي جزء من شركة صحة، إحدى الشركات التابعة لمجموعة «بيورهيلث»، ما يعزِّز مكانة أبوظبي وجهةً عالميةً رائدةً للرعاية الصحية وعلوم الحياة.
ونجح فريق طبي متخصِّص بقيادة طبيب استشاري في أعصاب الأطفال في مدينة الشيخ خليفة الطبية، بالتعاون مع فريق متعدد التخصُّصات في مركز الأبحاث والابتكار التابع لدائرة الصحة – أبوظبي، في تقديم العلاج للمرة الأولى لمريض إماراتي مصاب بضمور العضلات الدوشيني، في 19 مارس 2024، عقب توافره في الولايات المتحدة الأمريكية فقط.
ويُعرف مرض ضمور العضلات الدوشيني بأنه اضطراب عصبي عضلي يؤدّي إلى تدهور تدريجي في وظائف العضلات. واستخدم الفريقُ للعلاج مركَّب ديلانديستروجين موكسيبارفوفيك، وهو على شكل حقنة تُعطى لمرة واحدة. وأثبت هذا العلاج كفاءته في علاج الاضطراب المسبِّب لمرض ضمور العضلات الدوشيني، بفضل قدرته على تحويل مسار المرض من خلال توصيل جينات ديستروفين الوظيفية إلى خلايا المريض. ويوجِّه العلاج الخلايا إلى إنتاج بروتين ديستروفين الحيوي لوظيفة العضلات، ما يزيد قوّتها ويحسِّن جودة حياة المريض.
ويستهدف العلاج الأطفال الذين تتراوح أعمارهم بين أربعة وخمسة أعوام، ولديهم طفرة مؤكّدة في مورثة الضمور العضلي الدوشيني، ولا يمكن استخدامه لمن لديهم أيُّ حذفٍ في أيٍّ من إكسون 8 وإكسون 9 أو كليهما في مورثة ضمور العضلات الدوشيني.
وقالت الدكتورة نورة خميس الغيثي، وكيل دائرة الصحة – أبوظبي: «يؤكِّد هذا الإنجاز الدور الحيوي الذي تؤديه أبوظبي في تبنّي ابتكارات الرعاية الصحية التي تسهم في تقديم رعاية صحية متميزة ومتكاملة لجميع أفراد المجتمع. وتواصل أبوظبي جهودها لتوفير إمكانات وقائية وتشخيصية وعلاجية متقدِّمة لأفراد المجتمع من الإمارة وخارجها، ما يُعزِّز مكانتها وجهةً رائدةً للرعاية الصحية والسياحة العلاجية».
وقال محمد الشعراوي، المدير العام لشركة روش الإمارات: «نفخر في روش بمكانتنا كشركة عالمية متخصِّصة في التكنولوجيا الحيوية، تركِّز على الابتكار، ومدفوعة بالتزامٍ راسخٍ بوضع المرضى في صلب منهجية عملها، ويمثِّل حضورنا في منطقة الشرق الأوسط، ورسالتنا للسعي نحو ابتكار الحلول التي سيحتاجها المرضى في المستقبل، دليلاً على تفانينا لتحسين المخرجات الصحية على مستوى المنطقة».
وأضاف الشعراوي: «يسعدنا التعاون مع دائرة الصحة – أبوظبي لتيسير سبل وصول جميع أفراد المجتمع إلى حلول الرعاية الصحية عالية الجودة، ما يتخطّى حدود الصناعات الدوائية التقليدية، فضلاً عن استكشاف فرص البحوث والتعليم والتوعية المجتمعية. ونتطلَّع إلى مواصلة هذا التعاون البنّاء لتعزيز الأثر الإيجابي عبر تسخير خبراتنا ومواردنا المشتركة».
وقالت الدكتورة أسماء المناعي، المدير التنفيذي لمركز الأبحاث والابتكار في دائرة الصحة – أبوظبي: «توافر علاج ديلانديستروجين موكسيبارفوفيك يحسِّن من المخرجات العلاجية للمرضى، ويخلق فرصاً قيِّمة لإجراء البحوث وتكوين فهم أوضح للتدخُّلات العلاجية وتطويرها، ما يسهم في إثراء المعارف الطبية على المستويين الإقليمي والدولي».
وأضافت المناعي: «كان تقدير معدلات حدوث وانتشار الإصابة لمرض ضمور العضلات الدوشيني أمراً صعباً بسبب عوامل عدّة، منها الطبيعة غير المنتظمة للاختبارات الجينية، لكنَّ تبدُّلَ هذا المشهد متوقَّعٌ مستقبلاً بفضل برنامج الجينوم الإماراتي والفرصة التي يقدِّمها لتأسيس سجل جيني وطني. ويقدِّم علاج ديلانديستروجين موكسيبارفوفيك فرصة فريدة للوصول إلى أدلة واقعية عبر العلاج الجيني، وإعداد سجل مصمَّم خصيصاً لـمرض ضمور العضلات الدوشيني».
وقال الدكتور عمر إسماعيل، استشاري أعصاب الأطفال، ورئيس قسم أعصاب الأطفال في مدينة الشيخ خليفة الطبية: «يسعدنا في قسم أعصاب الأطفال في مدينة الشيخ خليفة الطبية استخدام العلاج الجيني (ديلانديستروجين موكسيبارفوفيك) للمرة الأولى في أبوظبي، ما يكتب فصلاً جديداً في تاريخ التعامل مع مرض ضمور العضلات الدوشيني. وفي مدينة الشيخ خليفة الطبية، نلتزم دائماً بتزويد المرضى بأحدث الخيارات العلاجية وسُبل إدارة الأمراض بأسلوب علمي. ويعكس هذا العلاج الجيني التزام شركة (صحة) بتوفير الوصول إلى العلاجات والتقنيات الأكثر تقدُّماً في العالم، انسجاماً مع مهمة (بيورهيلث) الرامية إلى تطوير علم إطالة العمر، ونؤمن بأنَّ هذا الإنجاز لم يكن ليتحوَّل إلى حقيقة ملموسة من دون تفاني فِرق العمل في مدينة الشيخ خليفة الطبية ودائرة الصحة – أبوظبي».
ويحدث ضمور العضلات الدوشيني بسبب خلل في بروتين ديستروفين العضلي الذي يحافظ على سلامة خلايا العضلات، وعند حدوث الخلل، تتحلَّل ألياف العضلات، ما يؤدّي إلى ضعفها وتدهورها تدريجياً.
ويؤدّي هذا الضعف إلى عواقب مميتة، منها توقُّف القلب أو الجهاز التنفسي. وتشير الأبحاث إلى أنَّ مرض ضمور العضلات هذا يصيب الذكور في معظم الحالات، وهو نادرٌ جداً عند الإناث، حيث يؤثِّر فيما يقدَّر بنحو واحد من بين 3,500 إلى 5,000 طفل ذكر في العالم. ويبلغ متوسط عمر المصابين بالمرض 30 عاماً، حيث يفقدون القدرة على المشي أو يخسرون وظائف الأطراف العلوية والرئة والقلب.
المصدر: صحيفة الخليج
كلمات دلالية: تسجيل الدخول تسجيل الدخول فيديوهات الصحة صحة أبوظبي فی مدینة الشیخ خلیفة الطبیة دائرة الصحة
إقرأ أيضاً:
دراسة تسلط الضوء على علاج محتمل لمرض ورم المتوسطة.. ما علاقة بكتيريا الأمعاء؟
خلصت دراسة أجريت على السرطان إلى أن بعض بكتيريا الأمعاء قد تؤثر على نجاح الجهاز المناعي للمريض في مكافحة ورم المتوسطة (mesothelioma)، وهو شكل عدواني من أشكال سرطان الرئة.
ودفع ذلك الخبراء إلى الاعتقاد بأن التغييرات الغذائية قد تعمل في المستقبل على تحسين فوائد العلاج، وذلك بناء على الدراسة التي نشرت في مجلة Nature Communications.
وعلى مدار العشرين عاما الماضية، قاد أستاذ الأورام الصدرية بجامعة ليستر، دين فينيل، وهو زميل في أكاديمية العلوم الطبية، تطوير وتحسين علاج ورم المتوسطة.
ورم المتوسطة هو شكل عدواني من السرطان يتطور في بطانة الرئتين أو البطن، ومن المعروف أنه ناتج عن التعرض لمادة الأسبستوس الصناعية المحظورة الآن، حسب تقرير نشره موقع "medicalxpress" وترجمته "عربي21".
وأشار التقرير إلى أن هذا المرض نادر نسبيا، ولكنه مدمر. لا يوجد علاج حالي لورم المتوسطة، حيث تسعى العلاجات إلى إطالة وتحسين نوعية الحياة.
وكان التركيز في هذا البحث على تحديد مسارات العلاج الشخصية للمرضى الذين يعانون من تكرار الإصابة بورم المتوسطة. وحتى الآن، من خلال تحديد المرضى الذين من المرجح أن يحصلوا على أكبر فائدة من أنواع مختلفة من العلاجات الدوائية، باستخدام جينات السرطان لتقديم رؤى ثاقبة.
في أحدث ورقة بحثية من تجارب MIST (محاكاة المرض)، التي أجراها البروفيسور فينيل، قام فريق البحث بتقييم فعالية علاجين مناعيين؛ الأتيزوليزوماب وبيفاسيزوماب، في المرضى الذين يعانون من تكرار الإصابة بورم المتوسطة.
قال البروفيسور فينيل، "رأينا أن العلاجات المناعية التي استخدمناها لعلاج المرضى في هذه الدراسة، باستخدام حصار نقطة التفتيش المناعية، يمكن أن تحقق سيطرة سريرية معقولة على ورم المتوسطة في نسبة من المرضى".
وأضاف "برز نظام بيئي للبكتيريا التي تعيش في أمعاء الجميع في السنوات الأخيرة كعامل مهم مرتبط بحساسية الجسم للعلاج المناعي.. أردنا أن نكتشف كيف تؤثر العوامل داخل وخارج السرطان في حد ذاته على استجابة المريض للعلاج المناعي".
"لذلك قمنا بسلسلة الشفرة الجينية للبكتيريا المعوية من المرضى في هذه الدراسة، لتحديد ما إذا كان هناك علاقة باستجابتهم للعلاج"، وفقا لفينيل.
في الدراسة، شارك 26 مريضا مصابين بورم المتوسطة المتكرر. كان متوسط أعمارهم 68 عاما وفي المتوسط تلقوا 4.5 دورة من العلاج المناعي. تم تقييم معدل السيطرة على المرض لدى المريض بعد 12 أسبوعا.
لاحظت الدراسة أن استجابة المريض الإيجابية كانت أكثر احتمالية إذا كان هناك المزيد من الخلايا المناعية المضادة للسرطان في ورم المتوسطة. في المقابل، كان هذا مرتبطا بوجود أو غياب بكتيريا معوية محددة؛ وهي Provetella ومجموعة eubacterium ventriosum و biophilia.
وقال البروفيسور فينيل: "يعتمد عملنا على فهم متزايد بأن العوامل خارج السرطان في حد ذاته، في هذه الحالة البكتيريا، التي تعيش معنا في الأمعاء، يمكن أن تكون حاسمة لنجاح العلاج المناعي".
وأضاف أن "أحد النتائج الرئيسية لعملنا هو أن تغيير ميكروبيوم الأمعاء قد يحسن من احتمالات استفادة المريض من العلاج المناعي. يمكن أن يكون هذا، على سبيل المثال، من خلال تغييرات محددة في النظام الغذائي مثل زيادة تناول الألياف؛ وهو شيء يمكن للمريض اتخاذ إجراء بشأنه".
وتابع: "سوف يستكشف العمل الجاري هذا السؤال، مع البحث عن مزيد من الأدلة من تجارب MIST الأخرى التي أكملت الآن تسجيل المرضى لها. نتطلع إلى معرفة إلى أين يقود هذا البحث".
من جهتها، قالت الدكتورة سامانثا ووكر، مديرة الأبحاث والابتكار في Asthma + Lung UK، إنه "مع تقدم علاج ورم المتوسطة ببطء لعدة عقود، والعلاجات الحالية لا تعمل بشكل جيد بشكل خاص، فإن هذه النتائج ستجلب الأمل الحقيقي لآلاف الأشخاص المتأثرين بورم المتوسطة".
وأشارت إلى أن "لأمر رائع حقا اكتشاف أن شيئا بسيطا مثل الطعام الذي يتناوله شخص ما يمكن أن يكون له القدرة على تحسين استجابته للعلاج المناعي".
واختتمت حديثها بالقول، إن "نتائج مثل هذه توضح أهمية تمويل الأبحاث. ففي المملكة المتحدة، يموت شخص كل خمس دقائق بسبب مشكلة في الرئة. ويعيش آلاف آخرون في رعب من صعوبة التنفس كل يوم - ومع ذلك، لا تزال أبحاث صحة الرئة تعاني من نقص التمويل بشكل يائس. وفي Asthma + Lung UK، نناضل من أجل المزيد من الأبحاث التي تغير حياة الناس وتنقذ حياتهم من أجل تحويل مستقبل كل من يعاني من مشاكل في التنفس".