تقنية جينية جديدة لتحسين الإبصار تفتح باباً للأمل
تاريخ النشر: 18th, May 2024 GMT
أظهرت نتائج تجربة سريرية رائدة لتعديل الجينات بتقنية كريسبر على 14 فردًا يعانون من شكل من أشكال العمى الوراثي أن العلاج آمن وأدى إلى تحسينات قابلة للقياس في 11 من المشاركين الذين تم علاجهم.
تمت تجربة المرحلة الأولى والتي تسمى BRILLIANCE، بقيادة الباحث الرئيسي إريك بيرس. ونشرت النتائح في مايو/أيار بمجلة نيو إنغلاند الطبية.
وقال بيرس، مدير معهد الجينوم البصري ومختبر بيرمان-غوند لدراسة تردي كفاءة الشبكية في مستشفى ماس آي آند إير وجامعة هارفارد الطبية: "يوضح هذا البحث أن العلاج الجيني (كريسبر) لفقدان البصر الوراثي يستحق المتابعة المستمرة في الأبحاث والتجارب السريرية"، وفق ما نشر موقع "ميديكال نيوز توداي".
وأضاف أنه "في حين أن هناك حاجة إلى مزيد من الأبحاث لتحديد من الذي قد يستفيد أكثر، إلا أننا نعتبر النتائج المبكرة واعدة.. إن الاستماع إلى العديد من المشاركين عن مدى سعادتهم لأنهم تمكنوا أخيرًا من رؤية الطعام على أطباقهم يعد أمرًا كبيرًا".
ويقول الباحثون إن هؤلاء الأشخاص لم يكن لديهم القدرة على القراءة تماماً ولم يكن لديهم خيارات علاجية، وهو الواقع المؤسف بالنسبة لمعظم الأشخاص الذين يعانون من اضطرابات الشبكية الموروثة.
وتكونت مجموعة المشاركين في التجربة من 12 شخصًا بالغًا (تتراوح أعمارهم بين 17 و63 عامًا) وطفلين (تتراوح أعمارهم بين 10 و14 عامًا)، وُلدوا بنوع من داء ليبر الخلقي (LCA) الناجم عن طفرات في أحد الجينات المنتجة لبروتين هام للغاية يسمى (CEP290).
خضعت المجموعة لحقنة واحدة من عقار تعديل الجينات CRISPR/Cas9، EDIT-101 في عين واحدة عبر إجراء جراحي متخصص. وركزت التجربة في المقام الأول على السلامة مع إجراء تحليل ثانوي للفعالية.
لاحقاً، لم يتم الإبلاغ عن أي علاج خطير أو أحداث سلبية مرتبطة بالإجراء، ولم تكن هناك أي نتائج عكسية او تأثيرات تحد من أثر الجرعة، بحسب ما نشر موقع "ساي تك دايلي".
ومن أجل الفعالية، نظر الباحثون إلى عدة مقاييس منها حدة البصر الأفضل تصحيحًا وتحسن الوظائف البصرية وجودة الحياة للأشخاص محل التجربة.
أظهر أحد عشر مشاركًا تحسنًا في واحدة على الأقل من تلك النتائج، بينما أظهر ستة منهم تحسنًا في اثنتين أو أكثر، شهد ستة مشاركين تحسينات ذات معنى في أحد أنواع الرؤية، خمسة منهم لديهم تحسينات في واحدة على الأقل من النتائج الثلاث الأخرى.
تمت متابعة أحوال المشاركين كل ثلاثة أشهر لمدة عام واحد، ثم تمت متابعتهم بشكل أقل لمدة عامين إضافيين. وفي الزيارات، يخضعون لسلسلة من اختبارات الرؤية لفحص مقاييس نتائج السلامة والفعالية.
ويأمل الباحثون أن تتمكن الدراسات المستقبلية من الوصول إلى الجرعات المثالية من عقار تعديل الجينات، وما إذا كان تأثير العلاج أكثر وضوحًا في فئات عمرية معينة مثل المرضى الأصغر سنًا وتأثير ذلك على أنشطة الحياة اليومية.
المصدر: أخبارنا
إقرأ أيضاً:
إطلاق مبادرة عيون أطفالنا..مستقبلنا لفحص وعلاج مشاكل الإبصار لطلبة الابتدائية بالشرقية
عقد الدكتور هاني مصطفى جميعة وكيل وزارة الصحة بالشرقية، ومحمد رمضان وكيل وزارة التربية والتعليم بالمحافظة، اجتماعاً موسعاً لمناقشة آليات تنفيذ المبادرة الرئاسية لفحص وعلاج مشاكل الإبصار لطلبة المدارس الابتدائية بالمحافظة، تحت شعار "عيون أطفالنا.. مستقبلنا"، وذلك بمقر مديرية التربية والتعليم، وفي حضور وكيل المديرية ومديري العموم بمديرية التربية والتعليم، من إدارات التعليم العام، والتعليم الابتدائي، والتعليم الإعدادي، والتعليم الثانوي، والعلاقات العامة، والأمن، والمتابعة، بالإضافة إلى مديري الإدارات التعليمية بعدد ٢٠ إدارة تعليمية، والذين شاركوا عبر تقنية "الفيديو كونفرانس" لضمان التنسيق الكامل بين الإدارات التعليمية والصحية.
وخلال الاجتماع أكد وكيل وزارة الصحة بالشرقية أن المبادرة تأتي في إطار توجيهات القيادة السياسية لدعم صحة الطلاب، مؤكداً على أهمية التعاون بين مديريتي الصحة والتربية والتعليم لضمان تنفيذ المبادرة بكفاءة، من خلال الكشف المبكر عن مشاكل الإبصار لدى طلاب المرحلة الابتدائية، وتقديم العلاج المناسب لهم، سواء عبر توفير النظارات الطبية أو التدخلات العلاجية، بما يسهم في تحسين مستواهم التعليمي، مشيراً إلى أنه من المقرر أن تنطلق المبادرة يوم الأحد القادم، ومؤكداً على ضرورة إزالة أي معوقات قد تواجه تنفيذها، لضمان تقديم أفضل الخدمات الطبية للطلاب المستهدفين.
كما أوضح الدكتور هاني جميعة أن المبادرة الرئاسية تهدف إلى تحقيق التغطية الصحية الشاملة لطلاب المدارس الابتدائية، موضحاً أن استراتيجية المبادرة تشمل الكشف المبكر عن عيوب الإبصار مثل قصر النظر وطول النظر والاستجماتيزم، وتقديم خدمات التشخيص الطبي السريع للطلاب الذين يعانون من مشاكل بصرية، وتوفير نظارات طبية مجانية للطلاب المصابين بضعف الإبصار لتحسين قدرتهم على التعلم، هذا بالإضافة إلى تحويل الحالات التي تحتاج إلى تدخل علاجي أو جراحي إلى المستشفيات المتخصصة، بجانب رفع الوعي الصحي لدى الطلاب وأولياء الأمور بأهمية فحص العيون بشكل دوري.
وأكد محمد رمضان أن هذه المبادرة تعد خطوة مهمة في دعم العملية التعليمية، حيث يسهم الاهتمام بصحة طلاب المرحلة الابتدائية في تحسين أدائهم الأكاديمي، مشدداً على أهمية التعاون بين كافة الجهات بمديرية التربية والتعليم، لضمان تحقيق أهداف هذه المبادرة والوصول إلى جميع الطلاب المستهدفين، مما يساهم في تحسين تركيزهم الدراسي وحياتهم اليومية.
وأشار محمود عبدالفتاح مدير المكتب الإعلامي بمديرية الشئون الصحية بالشرقية، إلى أنه تم خلال الاجتماع الاتفاق على عدد من الإجراءات لضمان نجاح المبادرة، منها اختيار مدرسة محورية في كل إدارة تعليمية لإجراء الفحوصات الطبية المتقدمة، وتحديد منسق للمبادرة في كل إدارة تعليمية لضمان تنفيذ الإجراءات بسلاسة، والتنسيق الكامل بين منسق المبادرة بالمحافظة ومديري الإدارات الصحية والتعليمية لضمان تكامل الجهود، وتحديد فصل دراسي داخل كل مدرسة ليكون مخصصاً لإجراء الفحوصات الطبية للطلبة به.
حالة الطقس ودرجات الحرارة المتوقعة اليوم الخميس 6 مارس 2025