تقنية جينية جديدة لتحسين الإبصار تفتح باباً للأمل
تاريخ النشر: 18th, May 2024 GMT
أظهرت نتائج تجربة سريرية رائدة لتعديل الجينات بتقنية كريسبر على 14 فردًا يعانون من شكل من أشكال العمى الوراثي أن العلاج آمن وأدى إلى تحسينات قابلة للقياس في 11 من المشاركين الذين تم علاجهم.
تمت تجربة المرحلة الأولى والتي تسمى BRILLIANCE، بقيادة الباحث الرئيسي إريك بيرس. ونشرت النتائح في مايو/أيار بمجلة نيو إنغلاند الطبية.
وقال بيرس، مدير معهد الجينوم البصري ومختبر بيرمان-غوند لدراسة تردي كفاءة الشبكية في مستشفى ماس آي آند إير وجامعة هارفارد الطبية: "يوضح هذا البحث أن العلاج الجيني (كريسبر) لفقدان البصر الوراثي يستحق المتابعة المستمرة في الأبحاث والتجارب السريرية"، وفق ما نشر موقع "ميديكال نيوز توداي".
وأضاف أنه "في حين أن هناك حاجة إلى مزيد من الأبحاث لتحديد من الذي قد يستفيد أكثر، إلا أننا نعتبر النتائج المبكرة واعدة.. إن الاستماع إلى العديد من المشاركين عن مدى سعادتهم لأنهم تمكنوا أخيرًا من رؤية الطعام على أطباقهم يعد أمرًا كبيرًا".
ويقول الباحثون إن هؤلاء الأشخاص لم يكن لديهم القدرة على القراءة تماماً ولم يكن لديهم خيارات علاجية، وهو الواقع المؤسف بالنسبة لمعظم الأشخاص الذين يعانون من اضطرابات الشبكية الموروثة.
وتكونت مجموعة المشاركين في التجربة من 12 شخصًا بالغًا (تتراوح أعمارهم بين 17 و63 عامًا) وطفلين (تتراوح أعمارهم بين 10 و14 عامًا)، وُلدوا بنوع من داء ليبر الخلقي (LCA) الناجم عن طفرات في أحد الجينات المنتجة لبروتين هام للغاية يسمى (CEP290).
خضعت المجموعة لحقنة واحدة من عقار تعديل الجينات CRISPR/Cas9، EDIT-101 في عين واحدة عبر إجراء جراحي متخصص. وركزت التجربة في المقام الأول على السلامة مع إجراء تحليل ثانوي للفعالية.
لاحقاً، لم يتم الإبلاغ عن أي علاج خطير أو أحداث سلبية مرتبطة بالإجراء، ولم تكن هناك أي نتائج عكسية او تأثيرات تحد من أثر الجرعة، بحسب ما نشر موقع "ساي تك دايلي".
ومن أجل الفعالية، نظر الباحثون إلى عدة مقاييس منها حدة البصر الأفضل تصحيحًا وتحسن الوظائف البصرية وجودة الحياة للأشخاص محل التجربة.
أظهر أحد عشر مشاركًا تحسنًا في واحدة على الأقل من تلك النتائج، بينما أظهر ستة منهم تحسنًا في اثنتين أو أكثر، شهد ستة مشاركين تحسينات ذات معنى في أحد أنواع الرؤية، خمسة منهم لديهم تحسينات في واحدة على الأقل من النتائج الثلاث الأخرى.
تمت متابعة أحوال المشاركين كل ثلاثة أشهر لمدة عام واحد، ثم تمت متابعتهم بشكل أقل لمدة عامين إضافيين. وفي الزيارات، يخضعون لسلسلة من اختبارات الرؤية لفحص مقاييس نتائج السلامة والفعالية.
ويأمل الباحثون أن تتمكن الدراسات المستقبلية من الوصول إلى الجرعات المثالية من عقار تعديل الجينات، وما إذا كان تأثير العلاج أكثر وضوحًا في فئات عمرية معينة مثل المرضى الأصغر سنًا وتأثير ذلك على أنشطة الحياة اليومية.
المصدر: أخبارنا
إقرأ أيضاً:
مساعدات مصرية مستمرة لتحسين الوضع الإنساني والصحي في غزة
قال بشير جبر، مراسل قناة القاهرة الإخبارية في غرب رفح الفلسطينية، إنه موجود في نقطة قريبة من معبري رفح البري وكرم أبو سالم، وتعرضت هذه المنطقة للتدمير الكامل نتيجة العدوان الإسرائيلي على قطاع غزة، ورغم ذلك، ما زالت الشاحنات القادمة من مصر تمر عبر المعابر إلى غزة منذ بداية وقف إطلاق النار.
أوضح جبر، خلال رسالته على الهواء، أن الشاحنات التي تدخل غزة تأتي محملة بالسلع الأساسية من الغذاء والشراب والأدوية والإمدادات الطبية، وكذلك الديزل، تدخل هذه المساعدات عبر معبر كرم أبو سالم ومعبر العوجة، وتوزع على مختلف محافظات غزة، بما في ذلك خان يونس والمحافظات الوسطى، وصولًا إلى مدينة غزة والشمال، التي عانت من نقص حاد في المواد الغذائية بسبب العدوان.
وأضاف جبر أن هذه الشحنات من المساعدات كانت حاسمة في توفير احتياجات المستشفيات، التي كانت تعاني من نقص في الديزل والكهرباء، مما أدى إلى تعطل العديد من الخدمات الطبية، ومع وصول الإمدادات، تم تأمين الكهرباء في المستشفيات، مما سهل تقديم الأدوية والعلاج في الوقت المناسب للفلسطينيين.
وتابع جبر : «من المقرر أن يغادر عدد من الجرحى الفلسطينيين غدًا عبر معبر رفح البري إلى مصر لتلقي العلاج، حسب التحديثات التي وردت من اليونيسف، حيث تم تسجيل نحو 15 ألف جريح في غزة».
في الدقيقة 70 | بيراميدز يصعب موقف الزمالك ويحرز الهدف الثالث