تقنية جينية جديدة لتحسين الإبصار تفتح باباً للأمل
تاريخ النشر: 18th, May 2024 GMT
أظهرت نتائج تجربة سريرية رائدة لتعديل الجينات بتقنية كريسبر على 14 فردًا يعانون من شكل من أشكال العمى الوراثي أن العلاج آمن وأدى إلى تحسينات قابلة للقياس في 11 من المشاركين الذين تم علاجهم.
تمت تجربة المرحلة الأولى والتي تسمى BRILLIANCE، بقيادة الباحث الرئيسي إريك بيرس. ونشرت النتائح في مايو/أيار بمجلة نيو إنغلاند الطبية.
وقال بيرس، مدير معهد الجينوم البصري ومختبر بيرمان-غوند لدراسة تردي كفاءة الشبكية في مستشفى ماس آي آند إير وجامعة هارفارد الطبية: "يوضح هذا البحث أن العلاج الجيني (كريسبر) لفقدان البصر الوراثي يستحق المتابعة المستمرة في الأبحاث والتجارب السريرية"، وفق ما نشر موقع "ميديكال نيوز توداي".
وأضاف أنه "في حين أن هناك حاجة إلى مزيد من الأبحاث لتحديد من الذي قد يستفيد أكثر، إلا أننا نعتبر النتائج المبكرة واعدة.. إن الاستماع إلى العديد من المشاركين عن مدى سعادتهم لأنهم تمكنوا أخيرًا من رؤية الطعام على أطباقهم يعد أمرًا كبيرًا".
ويقول الباحثون إن هؤلاء الأشخاص لم يكن لديهم القدرة على القراءة تماماً ولم يكن لديهم خيارات علاجية، وهو الواقع المؤسف بالنسبة لمعظم الأشخاص الذين يعانون من اضطرابات الشبكية الموروثة.
وتكونت مجموعة المشاركين في التجربة من 12 شخصًا بالغًا (تتراوح أعمارهم بين 17 و63 عامًا) وطفلين (تتراوح أعمارهم بين 10 و14 عامًا)، وُلدوا بنوع من داء ليبر الخلقي (LCA) الناجم عن طفرات في أحد الجينات المنتجة لبروتين هام للغاية يسمى (CEP290).
خضعت المجموعة لحقنة واحدة من عقار تعديل الجينات CRISPR/Cas9، EDIT-101 في عين واحدة عبر إجراء جراحي متخصص. وركزت التجربة في المقام الأول على السلامة مع إجراء تحليل ثانوي للفعالية.
لاحقاً، لم يتم الإبلاغ عن أي علاج خطير أو أحداث سلبية مرتبطة بالإجراء، ولم تكن هناك أي نتائج عكسية او تأثيرات تحد من أثر الجرعة، بحسب ما نشر موقع "ساي تك دايلي".
ومن أجل الفعالية، نظر الباحثون إلى عدة مقاييس منها حدة البصر الأفضل تصحيحًا وتحسن الوظائف البصرية وجودة الحياة للأشخاص محل التجربة.
أظهر أحد عشر مشاركًا تحسنًا في واحدة على الأقل من تلك النتائج، بينما أظهر ستة منهم تحسنًا في اثنتين أو أكثر، شهد ستة مشاركين تحسينات ذات معنى في أحد أنواع الرؤية، خمسة منهم لديهم تحسينات في واحدة على الأقل من النتائج الثلاث الأخرى.
تمت متابعة أحوال المشاركين كل ثلاثة أشهر لمدة عام واحد، ثم تمت متابعتهم بشكل أقل لمدة عامين إضافيين. وفي الزيارات، يخضعون لسلسلة من اختبارات الرؤية لفحص مقاييس نتائج السلامة والفعالية.
ويأمل الباحثون أن تتمكن الدراسات المستقبلية من الوصول إلى الجرعات المثالية من عقار تعديل الجينات، وما إذا كان تأثير العلاج أكثر وضوحًا في فئات عمرية معينة مثل المرضى الأصغر سنًا وتأثير ذلك على أنشطة الحياة اليومية.
المصدر: أخبارنا
إقرأ أيضاً:
هجوم إسرائيلي على المشاركين في عرائض وقف الحرب.. تقوي حماس
هاجم جنرالان إسرائيليان الموقعين على عرائض وقف الحرب في غزة، والمطالبين بعقد صفقة شاملة وفورية لإعادة الأسرى الإسرائيليين، بعد العجز عن إعادتهم عبر الوسائل العسكرية.
وقال الجنرالان غابي سيبوني وإيريز وينر إن "الخطاب الداخلي الإسرائيلي الخاص بالمختطفين شكل تحدّيا استراتيجياً للدولة، وهو أحد الأسباب الرئيسية لفشل التوصل لصفقات تبادل إضافية، لأن هذا الخطاب أصبح أداة استراتيجية بيد حماس، من خلال المظاهرات الحاشدة، وتصريحات مسؤولين أمنيين كبار سابقين، ودعوات وقف الحرب، والتسريبات من غرف المفاوضات، كل ذلك كشف لحماس عن التشقّقات في المجتمع الإسرائيلي، تعمل على بث رسائل الضعف والانقسام واليأس، ووقف الحرب "بأي ثمن"، مما دفع الحركة للتمسك بمواقفها على أمل انكسار الموقف الإسرائيلي".
وأضافا في مقال مشترك نشره معهد القدس للاستراتيجية والأمن، وترجمته "عربي21" أننا "شهدنا ظاهرة مماثلة خلال المفاوضات بشأن صفقة شاليط، حيث أدى الضغط الشعبي والإعلامي لتقديم تنازلات إسرائيلية كبيرة، بما في ذلك إطلاق سراح أسرى فلسطينيين كبار، واتهمت شخصيات سياسية ومدنية الحكومة بالتخلي عن الرهائن، وقد أدى الخطاب الإعلامي العام، الذي ركز على إعادة المختطفين "الآن"، دون النظر لتداعياتها الاستراتيجية، لتآكل الموقف التفاوضي للاحتلال".
وأشارا إلى أن "حماس حصلت على معلومات مباشرة عن الضغوط الداخلية لدى إسرائيل من خلال التقارير الإعلامية، مما دفعها لترسيخ موقفها، مفترضة أنه سيكون مطالباً بتخفيف موقفه في ضوء الضغوط الداخلية التي تحرص على تعزيزها بأشرطة الفيديو للمختطفين، استمرارا لما أسفر عنه الخطاب العام لإضعاف مواقف الدولة بمواجهة العناصر المعادية، وفي الحالة الحالية، عززت عرائض الطيارين وقدامى الضباط من تصور حماس بأنها تستطيع الانتظار حتى تستسلم إسرائيل لضغوطها الداخلية".
وأوضحا أن "الخطاب الاسرائيلي الداخلي لا يضر بالمفاوضات فحسب، بل يعمل على تقويض الروح المعنوية والدعم الشعبي للمجهود الحربي، مما يجعل من الصعب على المستوى السياسي اتخاذ قرارات صعبة، لكنها ضرورية، ومن بين القضايا البارزة في الخطاب في الوقت الراهن فكرة الصفقة الشاملة، بحيث تحصل حماس على ما تريده، من وقف الحرب والانسحاب من قطاع غزة، مقابل إفراجها عن كل الرهائن لديها".
وانتقدا الدعوات الاسرائيلية القائلة إنه "بمجرد إطلاق سراح جميع الرهائن فسنجد الذريعة، ونعود للحرب لاستكمال تدمير حماس في أقرب وقت ممكن، لكن هذه الحجة خاطئة من الناحية المنطقية، لأنها تفترض أن حماس ستوافق على التخلي عن ورقة المساومة الرئيسية لديها، وبالتالي تستسلم لهجوم متجدد من دون الرهائن، وهي ضمانات واتفاقيات دولية صريحة تمنع نشوء حالة تعود فيها إسرائيل للقتال بعد عودة المختطفين".
وأضافا أنه "بعيداً عن الصعوبة وعدم القدرة على العودة للقتال، فإذا توقفت الحرب، فإن الضغوط ستبدأ لإعادة بناء غزة، وهذا يعني وصول كميات هائلة من المساعدات، وميزانيات ضخمة، مما يجعل دعوات "الكل مقابل الكل" مقدمة لجلب الكوارث على الدولة".
وختما بالقول إنه "حتى الدول الغربية التي ضغطت على تل أبيب منذ البداية لإدخال المساعدات الإنسانية لغزة، وتخفيف حدة القتال، رأت في الخطاب الإسرائيلي الداخلي علامة ضعف، ما زاد من الضغوط الدبلوماسية على الحكومة، وساعد في تآكل مكانة الدولة عالمياً، وبالتالي فإن استمرار الحملات الداخلية لدى إسرائيل الداعية لإنهاء الحرب وإعادة الرهائن "بأي ثمن"، يعني المزيد من تقويض موقفها التفاوضي".
«الأرصاد» يحذر من ارتفاع في درجات الحرارة الفترة المقبلة