تقنية جينية جديدة لتحسين الإبصار تفتح باباً للأمل
تاريخ النشر: 18th, May 2024 GMT
أظهرت نتائج تجربة سريرية رائدة لتعديل الجينات بتقنية كريسبر على 14 فردًا يعانون من شكل من أشكال العمى الوراثي أن العلاج آمن وأدى إلى تحسينات قابلة للقياس في 11 من المشاركين الذين تم علاجهم.
تمت تجربة المرحلة الأولى والتي تسمى BRILLIANCE، بقيادة الباحث الرئيسي إريك بيرس. ونشرت النتائح في مايو/أيار بمجلة نيو إنغلاند الطبية.
وقال بيرس، مدير معهد الجينوم البصري ومختبر بيرمان-غوند لدراسة تردي كفاءة الشبكية في مستشفى ماس آي آند إير وجامعة هارفارد الطبية: "يوضح هذا البحث أن العلاج الجيني (كريسبر) لفقدان البصر الوراثي يستحق المتابعة المستمرة في الأبحاث والتجارب السريرية"، وفق ما نشر موقع "ميديكال نيوز توداي".
وأضاف أنه "في حين أن هناك حاجة إلى مزيد من الأبحاث لتحديد من الذي قد يستفيد أكثر، إلا أننا نعتبر النتائج المبكرة واعدة.. إن الاستماع إلى العديد من المشاركين عن مدى سعادتهم لأنهم تمكنوا أخيرًا من رؤية الطعام على أطباقهم يعد أمرًا كبيرًا".
ويقول الباحثون إن هؤلاء الأشخاص لم يكن لديهم القدرة على القراءة تماماً ولم يكن لديهم خيارات علاجية، وهو الواقع المؤسف بالنسبة لمعظم الأشخاص الذين يعانون من اضطرابات الشبكية الموروثة.
وتكونت مجموعة المشاركين في التجربة من 12 شخصًا بالغًا (تتراوح أعمارهم بين 17 و63 عامًا) وطفلين (تتراوح أعمارهم بين 10 و14 عامًا)، وُلدوا بنوع من داء ليبر الخلقي (LCA) الناجم عن طفرات في أحد الجينات المنتجة لبروتين هام للغاية يسمى (CEP290).
خضعت المجموعة لحقنة واحدة من عقار تعديل الجينات CRISPR/Cas9، EDIT-101 في عين واحدة عبر إجراء جراحي متخصص. وركزت التجربة في المقام الأول على السلامة مع إجراء تحليل ثانوي للفعالية.
لاحقاً، لم يتم الإبلاغ عن أي علاج خطير أو أحداث سلبية مرتبطة بالإجراء، ولم تكن هناك أي نتائج عكسية او تأثيرات تحد من أثر الجرعة، بحسب ما نشر موقع "ساي تك دايلي".
ومن أجل الفعالية، نظر الباحثون إلى عدة مقاييس منها حدة البصر الأفضل تصحيحًا وتحسن الوظائف البصرية وجودة الحياة للأشخاص محل التجربة.
أظهر أحد عشر مشاركًا تحسنًا في واحدة على الأقل من تلك النتائج، بينما أظهر ستة منهم تحسنًا في اثنتين أو أكثر، شهد ستة مشاركين تحسينات ذات معنى في أحد أنواع الرؤية، خمسة منهم لديهم تحسينات في واحدة على الأقل من النتائج الثلاث الأخرى.
تمت متابعة أحوال المشاركين كل ثلاثة أشهر لمدة عام واحد، ثم تمت متابعتهم بشكل أقل لمدة عامين إضافيين. وفي الزيارات، يخضعون لسلسلة من اختبارات الرؤية لفحص مقاييس نتائج السلامة والفعالية.
ويأمل الباحثون أن تتمكن الدراسات المستقبلية من الوصول إلى الجرعات المثالية من عقار تعديل الجينات، وما إذا كان تأثير العلاج أكثر وضوحًا في فئات عمرية معينة مثل المرضى الأصغر سنًا وتأثير ذلك على أنشطة الحياة اليومية.
المصدر: أخبارنا
إقرأ أيضاً:
فحص 656 ألف طالب بالشرقية ضمن عيون أطفالنا.. وتوفير العلاج المجاني للمصابين
أكد الدكتور هاني جميعة وكيل وزارة الصحة بالشرقية انه قامت مديرية الشئون الصحية بمحافظة الشرقية ، بالتنسيق مع الجمعية العالمية لأندية الليونز، لبدء أعمال مرحلة العلاج للحالات الإيجابية المكتشفة خلال تنفيذ المبادرة الرئاسية "عيون أطفالنا.. مستقبلنا" لفحص جميع طلاب المدارس الابتدائية بالمحافظة للاكتشاف المبكر لمشكلات الإبصار وتم تخصيص مدرسة للإحالة بكل إدارة تعليمية بالمحافظة.
أشاد المهندس حازم الأشمونى محافظ الشرقية بدور الفرق الطبية المشاركة في المبادرة الرئاسية "عيون أطفالنا.. مستقبلنا" التي أطلقها الرئيس عبدالفتاح السيسي رئيس الجمهورية لفحص وعلاج مشكلات الإبصار لدى طلاب المرحلة الإبتدائية ، والتي انطلقت يوم الأحد الموافق ٩ مارس2025 ، وذلك لتحقيق المستهدف بنسبة 100% من طلاب المدارس الإبتدائية بالمحافظة ، التي لم تقتصر على الفحص فقط ، بل تضمنت أيضاً تقديم الرعاية والعلاج اللازم للحالات المكتشفة ، مؤكداً على توفير كافة المستلزمات الطبية والنظارات للطلاب مجاناً ، مع إستمرار أعمال الإحالة والمتابعة للحالات الجراحية حتى تمام الشفاء، وذلك بالتنسيق مع مديرية التربية والتعليم بالشرقية والجمعية العالمية لأندية الليونز.
وفى هذا السياق أوضح الدكتور هاني مصطفى جميعة وكيل وزارة الصحة بالشرقية ، أن المبادرة الرئاسية إستهدفت فحص ٦٥٦ ألف و٩٥٠ طالباً وطالبة بالمرحلة الإبتدائية على مستوى المحافظة، وقامت بتحقيق نسبة تغطية بلغت ١٠٠٪، لافتاً أن أعمال الفحص المتقدم للحالات الإيجابية إنطلقت بمدرسة بردين الإبتدائية، التابعة لإدارة الزقازيق التعليمية، حيث تم تقديم الخدمات العلاجية المتكاملة لعدد ١٦٩٠ طالباً من المدارس المختلفة بالزقازيق، ممن تم إكتشاف إصابتهم بمشكلات في الإبصار، ، وخلال اليوم الأول من فحص الحالات الإيجابية تم صرف العلاج الدوائي لعدد ١٨٥ طالباً ، وتسليم نظارات طبية مجانية لعدد ٢٢٠ طالباً ، فضلاً عن تحويل حالتين لإجراء تدخلات جراحية متخصصة بالعيون الى المستشفيات المتخصصة في طب وجراحة العيون وذلك بإشراف الدكتورة نغم قوره منسق عام المبادرة الرئاسية بالمحافظة.