بعد سحب أسترازينكا.. فايزر توقف تجارب هذا العقار بأمريكا نتيجة وفاة طفل
تاريخ النشر: 9th, May 2024 GMT
أوقفت شركة فايزر الأمريكية، مؤقتًا، تجربة عقار العلاج الجيني التجريبي لعلاج مرض هزال العضلات النادر بعد وفاة أحد الأطفال المشاركين فجأة.
ويأتي ذلك بعد يوم واحد فقط من سحب شركة AstraZeneca لقاحها ضد كوفيد، بسبب آثاره الجانبية المميتة.
وأصيب الطفل، الذي كان يتراوح عمره بين عامين وأربعة أعوام، بسكتة قلبية بعد تلقيه العلاج الجيني لمرة واحدة العام الماضي.
ولم تحدد شركة فايزر بالضبط ما حدث أو ما إذا كانت الوفاة ناجمة عن العلاج المسمى فورداديستروجين موفابارفوفيك، وفقا لصحيفة ديلي ميل البريطانية.
وقالت شركة الأدوية العملاقة في نيويورك إن التوقف المؤقت سيسمح لها بالتحقيق في الوفاة "مع حماية سلامة المشاركين، وهي أولوية قصوى".
وكانت الضحية جزءًا من دراسة منتصف المرحلة التي شملت أطفالًا تتراوح أعمارهم بين عامين وأربعة أعوام يعانون من الحثل العضلي الدوشيني.
الهزال العضليويؤثر هذا المرض النادر في المقام الأول على الأولاد - حوالي واحد من كل 3500 مولود ذكر - وعادة لا يعيش المرضى فوق سن 25 عامًا.
كانت هناك ثلاثة أحداث سلبية خطيرة أثناء الدراسة، ولكن جميع الأطفال تعافوا في غضون أسبوعين.
كانت تلك الدراسة تقارن ما إذا كان الدواء يمكن أن يبطئ تطور المرض مقارنة بالعلاج الوهمي.
وفي حال سريان التجارب على ما يرام، فكان من المتوقع أن يصبح واحدًا من أغلى الأدوية على الإطلاق.
حصل العلاج الجيني المنافس من شركة Sarepta Therapeutics Inc على موافقة سريعة من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية العام الماضي، ليصبح العلاج الوحيد المعتمد للأطفال الذين يعانون من الهزال العضلي.
وتبلغ تكلفة الجرعة الواحدة حوالي 3 ملايين دولار.
يحدث مرض الهزال العضلي بسبب طفرة جينية تعني أن الجسم لا ينتج ما يكفي من بروتين يسمى ديستروفين، والذي يحافظ على قوة العضلات.
وبدونه، تنهار العضلات تدريجيًا، مما يؤدي إلى مشاكل في المشي والجلوس والتحدث، ويؤثر في النهاية على العضلات المحيطة بالرئتين والقلب.
وعند 11 عاما، يحتاج معظم المصابين عادة إلى كرسي متحرك.
يعمل عقار فايزر عن طريق إدخال بروتين ديستروفين مختصر ولكنه فعال مباشرة إلى خلايا عضلات المرضى، مما يؤدي إلى إبطاء تدهورها.
المصدر: صدى البلد
كلمات دلالية: فايزر المرض النادر شركة فايزر الأمريكية
إقرأ أيضاً:
أسما شريف منير تكشف عن 38 شيئا تعلمته من تجارب الحياة
كشفت أسما ابنة الفنان شريف منير، عن 38 شيئا تعلمتهم خلال تجاربها بالحياة، وذلك تزامنا مع حلول عيد ميلادها 38 اليوم.
وكتبت أسما عبر حسابها بموقع الصور والفيديوهات«إنستجرام»: «عيد ميلادي الـ 38 مش مجرد رقم جديد، النهارده وقفة مع نفسي، وبصة ورا على كل خطوة، كل خُسارة، كل ضحكة، وكل دمعة، عدّيت على حاجات كتير، اتكسرت واتلمّيت، اتحبيت واتخذلت، وقعت وقومت… لكن فوق كل ده، اتعلمت".
عرض هذا المنشور على Instagramتمت مشاركة منشور بواسطة ???????????????? c???????????????????? ???????????????????????? - اسما شريف منير (@asma.sherif.moneer)
وأضافت: «38سنة… و38 حاجة اتعلمتهم خلوني أبقى النسخة دي مني وهم كالتالي:
1. اللي بيسيبك وقت ضعفك ما يستحقكش وقت قوتك.
2. الحب لوحده مش كفاية، لازم احترام وأمان ونية صافية.
3. مفيش أغلى من راحة البال.
4. الحدود مش قسوة، دي حب لنفسي.
5. كل اللي حصل كان لازم يحصل عشان أوصل للي أنا عليه دلوقتي.
6. الكتم مش قوة دايمًا، أوقات لازم أتكلم.
7. الجمال الحقيقي جوايا مش في مراية ولا كاميرا.
8. الناس بتتغير، وأنا كمان. وده طبيعي.
9. ربنا عمره ما خذلني، حتى في أسوأ أيامي.
10. السُكوت مش دايمًا رضا، أوقات بيبقى وجع.
11. اللي بيحبك بجد هيخليكي تحسي بالأمان مش التوتر.
12. اتعلمت أقول لأ من غير ما أبرر.
13. في حاجات كتير فقدتها، بس كسبت نفسي.
14. المغفرة مش معناها أرجّع الناس لحياتي، معناها أحرر قلبي.
15. مش لازم أكون كاملة عشان أكون كفاية.
16. الوقت بيكشف، والنية بتبان.
17. مفيش صدفة، كله ترتيب إلهي.
١٨. الكتابة أنقذتني.
19. لما بحب نفسي، كل حاجة حواليّ بتتغير.
20. مش لازم أرد على كل حاجة.
21. اتعلمت أسمع صوتي قبل صوت الناس.
22. كل ما كنت حقيقية، كل ما ارتحت أكتر.
23. اتعلمت أقول “أنا تعبانة” من غير خجل.
24. العلاقات مش كلها للأبد، بس كلها دروس.
25. أتقبل التغيير، حتى لو وجعني.
26. اللي راح مكانش ليّ، واللي جاي أحلى بكتير.
27. لما بنضف قلبي، الدنيا بتنضف معاه.
28. مش لازم كل حاجة تتقال. في حاجات بتتحس بس.
29. الصوت اللي جوايا أهم من أي رأي خارجي.
30. مش دايمًا الصح واضح، بس الإحساس بيقول.
31. اللي بيحسسني إني مش كفاية، ملوش مكان.
32. الأمان الحقيقي في حضن ربنا.
33. مش كل حاجة لازم أفهمها دلوقتي.
34. في أوقات لازم أختفي عشان أرجع قوية.
35. النجاح مش شهرة، النجاح سلام داخلي.
36. اتعلمت أكون لنفسي اللي كنت مستنياها من الناس.
37. لما ببطل أقاوم، الحياة بتسوقني للأحسن.
38. أنا لسه بتعلم، ولسه قلبي مفتوح لكل جديد.
واستكملت: «النهاردة بحتفل بكل نسخ أكوني، وبحضن البنت اللي كانت، والست اللي بقت، واللي لسه جاية كل سنة وأنا أقرب لنفسي، وأكتر حب، وأكتر نور».
اقرأ أيضاً«المفروض نكبر».. مها الصغير ترد على منتقدي نجلها في مسلسل سيد الناس | فيديو
«الصفا الثانوية بنات» يحافظ على المركز الثاني بالأسبوع الأول لعرضه (صور)
ارتفاع درجات الحرارة على جميع الأنحاء اليوم مع رياح مثيرة للأتربة