بعد سحب أسترازينكا.. فايزر توقف تجارب هذا العقار بأمريكا نتيجة وفاة طفل
تاريخ النشر: 9th, May 2024 GMT
أوقفت شركة فايزر الأمريكية، مؤقتًا، تجربة عقار العلاج الجيني التجريبي لعلاج مرض هزال العضلات النادر بعد وفاة أحد الأطفال المشاركين فجأة.
ويأتي ذلك بعد يوم واحد فقط من سحب شركة AstraZeneca لقاحها ضد كوفيد، بسبب آثاره الجانبية المميتة.
وأصيب الطفل، الذي كان يتراوح عمره بين عامين وأربعة أعوام، بسكتة قلبية بعد تلقيه العلاج الجيني لمرة واحدة العام الماضي.
ولم تحدد شركة فايزر بالضبط ما حدث أو ما إذا كانت الوفاة ناجمة عن العلاج المسمى فورداديستروجين موفابارفوفيك، وفقا لصحيفة ديلي ميل البريطانية.
وقالت شركة الأدوية العملاقة في نيويورك إن التوقف المؤقت سيسمح لها بالتحقيق في الوفاة "مع حماية سلامة المشاركين، وهي أولوية قصوى".
وكانت الضحية جزءًا من دراسة منتصف المرحلة التي شملت أطفالًا تتراوح أعمارهم بين عامين وأربعة أعوام يعانون من الحثل العضلي الدوشيني.
الهزال العضليويؤثر هذا المرض النادر في المقام الأول على الأولاد - حوالي واحد من كل 3500 مولود ذكر - وعادة لا يعيش المرضى فوق سن 25 عامًا.
كانت هناك ثلاثة أحداث سلبية خطيرة أثناء الدراسة، ولكن جميع الأطفال تعافوا في غضون أسبوعين.
كانت تلك الدراسة تقارن ما إذا كان الدواء يمكن أن يبطئ تطور المرض مقارنة بالعلاج الوهمي.
وفي حال سريان التجارب على ما يرام، فكان من المتوقع أن يصبح واحدًا من أغلى الأدوية على الإطلاق.
حصل العلاج الجيني المنافس من شركة Sarepta Therapeutics Inc على موافقة سريعة من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية العام الماضي، ليصبح العلاج الوحيد المعتمد للأطفال الذين يعانون من الهزال العضلي.
وتبلغ تكلفة الجرعة الواحدة حوالي 3 ملايين دولار.
يحدث مرض الهزال العضلي بسبب طفرة جينية تعني أن الجسم لا ينتج ما يكفي من بروتين يسمى ديستروفين، والذي يحافظ على قوة العضلات.
وبدونه، تنهار العضلات تدريجيًا، مما يؤدي إلى مشاكل في المشي والجلوس والتحدث، ويؤثر في النهاية على العضلات المحيطة بالرئتين والقلب.
وعند 11 عاما، يحتاج معظم المصابين عادة إلى كرسي متحرك.
يعمل عقار فايزر عن طريق إدخال بروتين ديستروفين مختصر ولكنه فعال مباشرة إلى خلايا عضلات المرضى، مما يؤدي إلى إبطاء تدهورها.
المصدر: صدى البلد
كلمات دلالية: فايزر المرض النادر شركة فايزر الأمريكية
إقرأ أيضاً:
تامر حسني يدعم طفل مصاب بضمور العضلات
طالب الفنان تامر حسني جمهوره، التبرع لطفل مصاب بضمور العضلات دوشين، عبر ستوري حسابه الشخصي على انستجرام.
وكتب تامر حسني: “يلا نفرح الطفل وأهله بدخلة كرم ورحمة شهر رمضان، وكل سنة وانتوا طيبين ورمضان كريم ورحيم على الكل”.
وتصدر الفنان تامر حسنى ، تريند جوجل بعد تعليقه وتوجيه رسالة إلى الفنانة مي عمر بعد ظهورها بصورة ضمن الحلقة الثانية من مسلسل “إش إش”.
وفور ظهور تامر حسني فى مشهد بمسلسل إش إش ، وجهت مي عمر له رسالة مما دفع نجم الجيل للرد عليها عبر حسابه على موقع التواصل الاجتماعي انستجرام قائلا : يا مي إيه الحلاوة دي مليون مبروك، اشكيلي في الصورة ولا يهمك هفيدك برضو، ربنا يوفقك وتكسري الدنيا زي كل سنة إنتي وملك الإخراج محمد سامي باشا.
وفي أحداث الحلقة الأولى من مسلسل "إش إش" تجلس "إش إش" حزينة في غرفتها التي تعلق فيها صورة تامر حسني، وتدخل والدتها "إخلاص كابوريا" لتتحدث معها وتخبرها أنها هي من تعول أسرتها بالكامل وعليها التحمل.