بعد سحب أسترازينكا.. فايزر توقف تجارب هذا العقار بأمريكا نتيجة وفاة طفل
تاريخ النشر: 9th, May 2024 GMT
أوقفت شركة فايزر الأمريكية، مؤقتًا، تجربة عقار العلاج الجيني التجريبي لعلاج مرض هزال العضلات النادر بعد وفاة أحد الأطفال المشاركين فجأة.
ويأتي ذلك بعد يوم واحد فقط من سحب شركة AstraZeneca لقاحها ضد كوفيد، بسبب آثاره الجانبية المميتة.
وأصيب الطفل، الذي كان يتراوح عمره بين عامين وأربعة أعوام، بسكتة قلبية بعد تلقيه العلاج الجيني لمرة واحدة العام الماضي.
ولم تحدد شركة فايزر بالضبط ما حدث أو ما إذا كانت الوفاة ناجمة عن العلاج المسمى فورداديستروجين موفابارفوفيك، وفقا لصحيفة ديلي ميل البريطانية.
وقالت شركة الأدوية العملاقة في نيويورك إن التوقف المؤقت سيسمح لها بالتحقيق في الوفاة "مع حماية سلامة المشاركين، وهي أولوية قصوى".
وكانت الضحية جزءًا من دراسة منتصف المرحلة التي شملت أطفالًا تتراوح أعمارهم بين عامين وأربعة أعوام يعانون من الحثل العضلي الدوشيني.
الهزال العضليويؤثر هذا المرض النادر في المقام الأول على الأولاد - حوالي واحد من كل 3500 مولود ذكر - وعادة لا يعيش المرضى فوق سن 25 عامًا.
كانت هناك ثلاثة أحداث سلبية خطيرة أثناء الدراسة، ولكن جميع الأطفال تعافوا في غضون أسبوعين.
كانت تلك الدراسة تقارن ما إذا كان الدواء يمكن أن يبطئ تطور المرض مقارنة بالعلاج الوهمي.
وفي حال سريان التجارب على ما يرام، فكان من المتوقع أن يصبح واحدًا من أغلى الأدوية على الإطلاق.
حصل العلاج الجيني المنافس من شركة Sarepta Therapeutics Inc على موافقة سريعة من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية العام الماضي، ليصبح العلاج الوحيد المعتمد للأطفال الذين يعانون من الهزال العضلي.
وتبلغ تكلفة الجرعة الواحدة حوالي 3 ملايين دولار.
يحدث مرض الهزال العضلي بسبب طفرة جينية تعني أن الجسم لا ينتج ما يكفي من بروتين يسمى ديستروفين، والذي يحافظ على قوة العضلات.
وبدونه، تنهار العضلات تدريجيًا، مما يؤدي إلى مشاكل في المشي والجلوس والتحدث، ويؤثر في النهاية على العضلات المحيطة بالرئتين والقلب.
وعند 11 عاما، يحتاج معظم المصابين عادة إلى كرسي متحرك.
يعمل عقار فايزر عن طريق إدخال بروتين ديستروفين مختصر ولكنه فعال مباشرة إلى خلايا عضلات المرضى، مما يؤدي إلى إبطاء تدهورها.
المصدر: صدى البلد
كلمات دلالية: فايزر المرض النادر شركة فايزر الأمريكية
إقرأ أيضاً:
رئيس الطائفة الإنجيلية ينعى ضحايا حادث الطائرتين بأمريكا
نعى الدكتور القس أندريه زكي، رئيس الطائفة الإنجيلية بمصر، ضحايا حادث الطائرتين بالولايات المتحدة الأمريكية.
وجاء نص برقية التعزية كالآتي: بقلوب يملأها الحزن والأسى، نتقدم بخالص التعازي إلى الشعب الأمريكي وحكومة الولايات المتحدة في ضحايا الحادث المأساوي الناجم عن تحطم طائرتين بالقرب من مطار رونالد ريجان في واشنطن، والذي أودى بحياة عديدٍ من الأبرياء.
ونشارك أسر الضحايا وذويهم أحزانهم، ونصلي إلى الله، مصدر كل تعزية، ليمنحهم سلامه العميق الذي يفوق كل عقل في هذه الأوقات العصيبة.
في الدقيقة 70 | بيراميدز يصعب موقف الزمالك ويحرز الهدف الثالث