أوقفت شركة فايزر الأمريكية، مؤقتًا، تجربة عقار العلاج الجيني التجريبي لعلاج مرض هزال العضلات النادر بعد وفاة أحد الأطفال المشاركين فجأة.

فايزر 

ويأتي ذلك بعد يوم واحد فقط من سحب شركة AstraZeneca لقاحها ضد كوفيد، بسبب آثاره الجانبية المميتة.
وأصيب الطفل، الذي كان يتراوح عمره بين عامين وأربعة أعوام، بسكتة قلبية بعد تلقيه العلاج الجيني لمرة واحدة العام الماضي.

فايزر توقف تجربة العلاج

ولم تحدد شركة فايزر بالضبط ما حدث أو ما إذا كانت الوفاة ناجمة عن العلاج المسمى فورداديستروجين موفابارفوفيك، وفقا لصحيفة ديلي ميل البريطانية.

أول مدرب في تاريخ البطولة| أنشيلوتي يحقق إنجازا بعد بلوغ نهائي أوروبا نحرص على العلاقات معها..بايدن: العملية العسكرية في رفح الفلسطينية تسبب مشاكل لمصر

وقالت شركة الأدوية العملاقة في نيويورك إن التوقف المؤقت سيسمح لها بالتحقيق في الوفاة "مع حماية سلامة المشاركين، وهي أولوية قصوى".

وكانت الضحية جزءًا من دراسة منتصف المرحلة التي شملت أطفالًا تتراوح أعمارهم بين عامين وأربعة أعوام يعانون من الحثل العضلي الدوشيني.

الهزال العضلي

ويؤثر هذا المرض النادر في المقام الأول على الأولاد - حوالي واحد من كل 3500 مولود ذكر - وعادة لا يعيش المرضى فوق سن 25 عامًا.

كانت هناك ثلاثة أحداث سلبية خطيرة أثناء الدراسة، ولكن جميع الأطفال تعافوا في غضون أسبوعين.

فايزر 


كانت تلك الدراسة تقارن ما إذا كان الدواء يمكن أن يبطئ تطور المرض مقارنة بالعلاج الوهمي.

وفي حال سريان التجارب على ما يرام، فكان من المتوقع أن يصبح واحدًا من أغلى الأدوية على الإطلاق.

حصل العلاج الجيني المنافس من شركة Sarepta Therapeutics Inc على موافقة سريعة من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية العام الماضي، ليصبح العلاج الوحيد المعتمد للأطفال الذين يعانون من الهزال العضلي.

وتبلغ تكلفة الجرعة الواحدة حوالي 3 ملايين دولار.

يحدث مرض الهزال العضلي بسبب طفرة جينية تعني أن الجسم لا ينتج ما يكفي من بروتين يسمى ديستروفين، والذي يحافظ على قوة العضلات.

وبدونه، تنهار العضلات تدريجيًا، مما يؤدي إلى مشاكل في المشي والجلوس والتحدث، ويؤثر في النهاية على العضلات المحيطة بالرئتين والقلب.
وعند 11 عاما، يحتاج معظم المصابين عادة إلى كرسي متحرك.

يعمل عقار فايزر عن طريق إدخال بروتين ديستروفين مختصر ولكنه فعال مباشرة إلى خلايا عضلات المرضى، مما يؤدي إلى إبطاء تدهورها.

المصدر: صدى البلد

كلمات دلالية: فايزر المرض النادر شركة فايزر الأمريكية

إقرأ أيضاً:

اعترافات المتهمين بالتنقيب عن الآثار فى دار السلام

اعترف 6 أشخاص تم القبض عليهم في منطقة دار السلام، بالتنقيب عن الآثار، وذكروا أنهم اتفقوا على اختيار أحد المنازل للحفر وبحثا عن كنز آثري، وبدأوا في أعمال التنقيب، وأحدثوا حفرة عمقها 4 أمتار.

وأضاف المتهمون أمام رجال المباحث أنهم لم يتمكنوا من العثور على أي قطع آثرية، واستمروا في أعمال الحفر، حتى تم القبض عليهم، وتم اتخاذ الإجراءات القانونية اللازمة تجاههم، وأمرت النيابة بحبسهم 4 أيام على ذمة التحقيق.

وتحفظ رجال المباحث على الادوات المستخدمة في الحفر، كما تم انتداب لجنة من المختصين لمعاينة العقار، ومكان الحفر.

أكدت معلومات وتحريات وحدة مباحث قسم شرطة دار السلام بمديرية أمن القاهرة قيام عدد من الأشخاص بالتنقيب غير المشروع عن الآثار بأحد العقارات بدائرة القسم.

وعقب تقنين الإجراءات تم استهداف العقار المشار إليه وضبط (6 أشخاص) حال قيامهم بالتنقيب غير المشروع عن الآثار بإحدى الغرف، وعُثر بداخلها على حفرة "بقُطر نصف متر وعمق 4 متر"، وضُبط بحوزتهم (أدوات الحفر والتنقيب - هاتف محمول "بفحصه فنياً تبين احتواءه على دلائل تؤكد نشاطهم الاجرامى") وبمواجهتهـــم اعترفوا بقيامهم بأعمال الحفر بقصد التنقيب عن الآثار باستخدام أدوات الحفر المضبوطة حوزتهم، وتم اتخاذ الإجراءات القانونية، وتولت النيابة التحقيق.







مشاركة

مقالات مشابهة

  • وفاة توأم سيامي ملاصق في صنعاء
  • وفاة توأم سيامي يمني بعد يوم واحد من ولادته
  • الاتحاد النسائي يشارك تجارب الإمارات في حوكمة البيانات المعنية بالمرأة
  • وفاة معلمة إثر نشوب حريق نتيجة انفجار أسطوانة بوتاجاز بالمنيا
  • أحدهما أستاذ جامعي.. وفاة مصرييْن وإطلاق نار على شركة جنوبي العراق
  • اكتشاف متحور جديد من فيروس كورونا في خفافيش البرازيل
  • وفاة 8 من إخواتي .. محمد رجب: والدتي كانت تعاني مشكلة نفسية
  • أمير طعيمة: موكب المومياوات من أهم تجارب حياتي والحفل كان عالميا
  • اعترافات المتهمين بالتنقيب عن الآثار فى دار السلام
  • دراسة: الحنين إلى الماضي مهم للصحة النفسية