تقنية كريسبر.. أمل جديد لمرضى "العمى الوراثي"

ابتكر باحثون تقنية جديدة لمعالجة العمى الوراثي عبر استخدام ما يعرف بتقنية كريسبر، وهي أداة يستخدمها العلماء لتحرير الجينات، وذلك بتمويل عدد من المؤسسات والجامعات العلمية.

وبحسب ما نشرت شبكة "سي إن إن" الأميركية فقد شاركت الطالبة الجامعية أوليفيا كوك، في تجربة تلقت خلالها علاجا تجريبيا لما يعرف بتحرير الجينات في إحدى عينيها من خلال استخدام تقنية كريسبر فأصبحت ترى أشياء لم ترها من قبل.

التجربة مولتها شركة التكنولوجيا الحيوية "إديتاس ميديسين" وأجريت في الولايات المتحدة من قبل باحثين في مؤسسة "ماس آي أند إير أوف ماسس جينيرال بريغهام" المختصة بالرعاية الصحية وشاركت فيها مؤسسات أخرى مقرها الولايات المتحدة بما في ذلك كلية بيرلمان للطب في جامعة بنسلفانيا وجامعة ميشيغن وجامعة ميامي وجامعة أوريغون للصحة والعلوم.

تبين أن العلاج الذي يستخدم تقنية كريسبر آمن وفعال في تحسين الرؤية بين عينة صغيرة من المرضى الذين يعانون من العمى الوراثي في المرحلة 1 و2 من التجربة السريرية التي شاركت فيها كوك، حيث تعد تنكسات الشبكية الوراثية سببًا رئيسيًا للعمى في جميع أنحاء العالم.

الجينات والآثار الجانبية

ومن بين إجمالي 14 متطوعًا، بما في ذلك كوك، وجد أن أداة تحرير الجينات مرتبطة بـ "تحسن ملموس" في الرؤية لدى معظم المرضى بعد حوالي ثلاثة أشهر، ولم تكن مرتبطة بشكل مباشر بأي آثار جانبية خطيرة، وفقًا لما ذكره الباحثون.

نتائج التجربة، نشرت يوم الإثنين، في مجلة نيو انغلاند الطبية، لكن العلاج يظل تجريبيًا ويجب تكرار النتائج على مجموعة أكبر من الأشخاص.

وقال إريك بيرس، المؤلف الأول للدراسة ومدير معهد الجينوم البصري في ماس آي آند إير : "تقدم نتائج هذه الدراسة دليلاً على مفهوم إمكانية استخدام تحرير الجينات بتقنية كريسبر-كاس9 بأمان وفعالية لعلاج اضطرابات الشبكية الموروثة".

وقال بيرس: "نأمل حقًا أن يتم الآن تطبيق تقنيات تحرير الجينات كريسبر-كاس9 على الأشكال الجينية الأخرى للعمى الوراثي، وفي الواقع الأمراض الوراثية الأخرى بشكل عام".

خلال التجربة لم تتم استعادة الرؤية الكاملة بين المرضى، ولم يتمكن معظم المشاركين في التجربة من قراءة أي سطر من مخطط العين قبل الدراسة، وأربعة منهم فقط شهدوا بعض التحسينات في هذه القدرة، لكن بعض المرضى أفادوا، بعد تلقي العلاج، بأنهم أصبحوا قادرين على رؤية هواتفهم المحمولة تضيء، والتمييز بين الأطعمة المختلفة على أطباق العشاء الخاصة بهم، والتعرف على أيقونة أبل الدوارة على شاشة الكمبيوتر، أو حتى ملاحظة غروب الشمس.

المصدر: سكاي نيوز عربية