علاج رائد لمرضى بيتا ثلاسيميا بات متاحًا في أمريكا لأول مرة.. ما هو؟
تاريخ النشر: 18th, January 2024 GMT
دبي، الإمارات العربية المتحدة (CNN)-- وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) على الاستخدام الثاني لعلاج يعتمد تقنية "كريسبر" (CRISPR)، وهو "كاسغيفي" (Casgevy). وكان سبق أن تمّت الموافقة على علاج لمرض فقر الدم المنجلي يعتمد التقنية عينها، في ديسمبر/كانون الأول الماضي.
إذ يمكن الآن استخدام هذه الرائد أيضًا لمعالجة مرض يُدعى "بيتا ثلاسيميا" وقوامه نقل الدم للأشخاص الذين تبلغ أعمارهم 12 عامًا وما فوق.
ويُعد "بيتا ثلاسيميا" اضطرابًا دمويًا وراثيًا إسوة بالخلايا المنجلية.
وكان قرار إدارة الغذاء والدواء متوقعًا، لكنه جاء قبل شهرين تقريبًا من الموعد النهائي الذي حددته الوكالة للتصرف، والذي يُدعى تاريخ PDUFA.
ولصنع علاج "كاسغيفي"، يتم تعديل الخلايا الجذعية للشخص وراثيًا بواسطة تقنية دقيقة تعمل على تحرير الجينات تسمى CRISPR/Cas9.
وبعد ذلك، تُزرَع الخلايا المُعدلة مرة أخرى في الجسم، حيث تنمو، وتتكاثر، وتزيد من إنتاج الهيموyلوبين، ما يقلّل الأعراض.
وتبلغ كلفة العلاج لكل من مرض فقر الدم المنجلي و"بيتا ثلاسيميا" 2.2 مليون دولار.
وفي بيان صحفي، أفادت الدكتورة نيكول فردانمديرة مكتب المنتجات العلاجية في مركز التقييم والأبحاث البيولوجية التابع لإدارة الغذاء والدواء الأمريكية،: "موافقة اليوم تُعد خطوة مهمة في تطوير خيار العلاج الإضافي للأفراد المصابين ببيتا ثلاسيميا، وهو مرض منهك يعرّض الأفراد لخطر الإصابة بالمشاكل الصحية الخطيرة".
و"بيتا ثلاسيميا" عبارة عن حالة لا ينتج فيها الجسم ما يكفي من الهيموغلوبين، أي الجزيء الذي يحمل الأكسجين في الدم.
المصدر: CNN Arabic
كلمات دلالية: أدوية وعلاج أمراض أمراض وأدوية
إقرأ أيضاً:
الهيئة القومية لسلامة الغذاء تحتفل بإصدار تقريرها الأسبوعي المئوي
أصدر المركز الإعلامي للهيئة القومية لسلامة الغذاء تقريره الأسبوعي المئوي... (والثالث لعام2025)، وذلك عن الفترة من 18 –24 يناير 2025، والذي تضمن العديد من الأنشطة المختلفة على النحو التالي:
أنشطة إدارات الهيئة المختلفة:
نفذت الإدارة العامة للرقابة على المصانع 56 مأمورية رقابية بالتعاون مع مصلحة الرقابة الصناعية خلال الأسبوع الماضي.
وبلغ عدد زيارات الفحص والتفتيش والاعتماد التي قامت بها إدارة الرقابة على محطات ومراكز التعبئة 55 زيارة، وأصدرت الإدارة 2537 إذن تصدير لحاصلات زراعية لعدد 1395 شركة مصدرة.
كما تمت المشاركة في اجتماع شعبة النباتات الطبية والعطرية بالمجلس التصديري للحاصلات الزراعية لمناقشة آلية سحب عينات الشحنات المعدة للتصدير، وكذا المشاركة في اجتماع غرفة الصناعات الغذائية والمجلس التصديري للصناعات الغذائية لمناقشة إجراءات وآليات إصدار شهادات الصلاحية.
وبلغ عدد الرسائل الغذائية المصدرة طبقًا لتقرير الإدارة العامة لكل من الصادرات والواردات بالهيئة 6200 رسالة بنحو 230 ألف طن بزيادة بلغت 33 ألف طن عن الأسبوع الأسبق، لعدد 1685 شركة مصدرة، تنوعت ما بين 760 صنف من خضروات وفواكه ودقيق ومنتجات غذائية متنوعة.
وتصدرت الفاصوليا بأنواعها قائمة الخضروات المصرية المصدرة خلال الأسبوع الماضي بواقع 12 ألف طن، تليها البطاطا الحلوة بإجمالي 10 آلاف طن، ثم الخضروات المشكلة المجمدة بإجمالي 8 آلاف طن، وبلغ إجمالي عدد أصناف الخضروات المصدرة 67 صنف بنحو 63 ألف طن.
وما زالت الموالح تتصدر قائمة الفواكه المصدرة خلال الأسبوع الماضي بإجمالي 72 ألف طن، تليها الفراولة بواقع 10 آلاف طن، ثم التمور بإجمالي 3 آلاف طن، وبلغ إجمالي عدد أصناف الفواكه المصدرة 40 صنف بنحو 90 ألف طن.
ومثلت السعودية وروسيا وهولندا وتركيا أكبر الدول المستقبلة للصادرات المصرية خلال الأسبوع الماضي من إجمالي 186 دولة مستوردة.
واحتل ميناء سفاجا المركز الأول في عدد الرسائل الغذائية المصدرة منه بإجمالي 1131 رسالة، يليه ميناء مطار القاهرة بـ 1100 رسالة، ثم ميناء الاسكندرية بإجمالي 825 رسالة.
وفي إطار تولي الهيئة القومية لسلامة الغذاء مسؤولية إصدار شهادات الصلاحية للتصدير مع بداية العام الميلادي الجديد 2025 وتطبيق الآلية الجديدة، تم إصدار 505 شهادة صحية من الهيئة القومية لسلامة الغذاء.
وبلغ عدد الرسائل الغذائية الواردة 2105 رسالة بنحو 405 ألف طن لعدد 900 شركة مستوردة، تنوعت ما بين 235 صنف من قمح، سكر خام وزيوت متنوعة من 88 دولة، ومثلت البرازيل أكبر الدول المصدرة إلى مصر خلال الأسبوع الماضي تليها روسيا، أوكرانيا والصين.
وتصدر ميناء الاسكندرية المركز الأول في عدد الرسائل الغذائية الواردة إليه بإجمالي 787 رسالة، يليه ميناء مطار القاهرة والذي احتل المركز الثاني بـ 350 رسالة، ثم ميناء دمياط بإجمالي 278 رسالة.
وسجلت الإدارة العامة لتسجيل وترخيص الأغذية الخاصة 45 منتجًا و12 شركة، ونفذت 5 زيارات رقابية، كما فحصت الإدارة 405 منتج جديد، وأصدرت 13 شهادة بيع حر.
ونفذت إدارة السلع الاستراتيجية 16 زيارة تفتيش على مواقع مضارب الأرز، وكذا 2 زيارة لمواقع تخزين القمح، وتم تسجيل 2 منشأة لتخزين القمح.
وبلغ إجمالي عدد الشكاوى الواردة إلى الهيئة 36 شكوى من جهات استقبال الشكاوى المختلفة (البوابة الإلكترونية لمنظومة الشكاوى الحكومية الموحدة - مجلس الوزراء)، جهاز حماية المستهلك، بالإضافة إلى الشكاوى المقدمة مباشرة إلى الهيئة، وتم غلق 21 شكوى وجاري فحص 15 شكوى.
ونفذ مفتشو إدارة الشكاوى حملات على 271 منشأة غذائية للتأكد من سلامة المنتجات الغذائية المعروضة في محافظات أسيوط، الوادي الجديد، كفر الشيخ، سوهاج، شمال سيناء، الغردقة، الجيزة، الغربية، المنيا وبور سعيد، مع اتخاذ كافة الإجراءات التصحيحية اللازمة في حالة وجود أية ملاحظات متعلقة باشتراطات سلامة الغذاء.
وفيما يتعلق بأنشطة إدارة الرقابة على السلاسل التجارية، فقد تم تنفيذ 66 مأمورية رقابية على فروع منشآت السلاسل التجارية للتأكد من استيفاء هذه المنشآت لاشتراطات سلامة الغذاء في محافظات القاهرة، الجيزة، الدقهلية، القليوبية، البحيرة، الاسماعيلية، الغربية، الشرقية، الأقصر، الاسكندرية، المنوفية، أسيوط، أسوان، بني سويف، البحر الأحمر، المنيا، سوهاج، دمياط والسويس.
وتم تسجيل 643 منشأة محال عامة ذات نشاط غذائي، وأجرت إدارة تسجيل وتراخيص المحال العامة 632 معاينة لمحال عامة، فيما استوفت 503 منشأة لاشتراطات الهيئة القومية لسلامة الغذاء خلال الأسبوع الماضي.
ونفذت إدارة الرقابة على المنشآت التخزينية 26 مأمورية رقابية على مخازن الأغذية في محافظات القاهرة، الجيزة، القليوبية، الشرقية، البحيرة، الدقهلية، المنيا، الاسكندرية، كفر الشيخ، المنوفية، الغربية، دمياط وأسيوط.
وتم تسجيل 75 منشأة تخزينية خلال الأسبوع الماضي، كما تم استيفاء 3 منشآت لاشتراطات الهيئة ليصل إجمالي عدد المنشآت التخزينية المستوفاة للاشتراطات إلى 401 مخزنًا.
وفي إطار تولي الهيئة القومية لسلامة الغذاء مسؤولية إجراءات الإفراج تحت التحفظ مع بداية العام الميلادي الجديد 2025 وتطبيق الآلية الجديدة التي تستوجب ضرورة قيام كافة المنشآت الغذائية بالتسجيل لدى الهيئة، فقد بلغ عدد المنشآت التي قامت بالتسجيل 109 منشأة، ليصل إجمال عدد المنشآت إلى 449 منشأة منذ بداية استلام هذا الملف.
وفيما يتعلق بإدارة موردي الألبان، تم القيام بــ 11 مأمورية رقابية على المحالب ومراكز تجميع الألبان في محافظات الجيزة، الفيوم، بني سويف، الاسكندرية، دمياط، المنيا، الدقهلية، الشرقية والغربية.
وفيما يخص إدارة التراخيص والرقابة على المنشآت السياحية فقد تم القيام بـ 60 زيارة شملت أعمال الرقابة الدورية ومعاينة التراخيص في محافظات القاهرة، الجيزة، البحر الأحمر، الاسكندرية وأسوان.
ونفذت إدارة وحدات الطعام المتنقلة 6 مأموريات فحص على وحدات الطعام في محافظات القليوبية، الجيزة، الاسكندرية وأسيوط.
وقامت لجنة التظلمات بالهيئة بفحص عدد 475 طلب تظلم وارد من الموانئ المختلفة.
وأجرت الإدارة العامة للمجازر 14 زيارة تفتيش على مجازر الدواجن ومصانع الأمعاء، بالإضافة إلى 48 زيارة متابعة تصنيع مغلفات طبيعية حيوانية بمصانع الأمعاء.
وأصدرت الإدارة 14 إذن تصدير لمغلفات طبيعية حيوانية لدول الاتحاد الأوروبي بعد سحب العينات والتأكد من مطابقتها للاشتراطات.
ونفذت إدارة الرقابة على مصانع المواد الملامسة للغذاء 18 مأمورية رقابية في محافظات الجيزة، القاهرة، القليوبية، الشرقية، الاسكندرية، كفر الشيخ والغربية، وتم تسجيل 10 منشـآت جديدة خلال الأسبوع الماضي بالهيئة القومية لسلامة الغذاء خاصة بتصنيع المواد الملامسة للغذاء، مثل البلاستيك والزجاج والمعادن والمطاط والكرتون والورق والخزف وغيرها.
ونفذت الإدارة العامة للرقابة على الأسماك ومنتجات الأحياء المائية 17 زيارة رقابية على مراكب/سفن الصيد ومصانع وموردي الأسماك وشركات التصدير ووحدات التجهيز.
محافظ المنيا يشهد انطلاق الملتقى الأول للمبدع الصغير