“الغذاء والدواء” تعتمد أول علاج جيني لفقر الدم المنجلي و”الثلاسيميا”
تاريخ النشر: 8th, January 2024 GMT
اعتمدت الهيئة العامة للغذاء والدواء علاج كاسجفي “Casgevy”، الذي يعد أول دواء يعمل باستخدام تقنية التحرير الجيني “كريسبر-كاس9” لعلاج مرض فقر الدم المنجلي ومرض الثلاسيميا للمرضى البالغ أعمارهم 12 سنة فأكثر.
وأوضحت الهيئة أنه تم تقييم فعالية الدواء وسلامته وجودته، بعد استيفاء المعايير اللازمة, إذ يعمل العلاج بطريقة التحرير الجيني للطفرة الوراثية في الجين المتأثر، بحيث يمكن للجسم إنتاج الهيموجلوبين بشكل سليم، من خلال استخلاص خلايا جذعية من نخاع عظم المريض وتحريرها جينيًا في المختبر، ومن ثم إعادة زراعتها في جسم المريض ليعطي مفعولاً طويل المدى.
اقرأ أيضاًالمجتمعوكيل “الشؤون الإسلامية”: المملكة تسعى جاهدة لخدمة الإسلام والمسلمين
ويعد فقر الدم المنجلي من أمراض الدم الوراثية التي تحدث نتيجة طفرات في الجينات المسؤولة عن تكوين الهيموجلوبين، وتسبب هذه الطفرات في تغير شكل كريات الدم الحمراء من الدائري إلى المنجلي مما يصعب عبورها في الأوردة، وتسبب الآلام الحادة ونقصًا في نقل الأكسجين لخلايا الجسم، وينتج عن ذلك الأعراض المصاحبة للأزمات لدى المصابين بفقر الدم المنجلي ومنها ألم شديد وضيق في التنفس.
فيما يعد “الثلاسيميا” مرض دم وراثي يحدث بسبب طفرات جينية تؤثر في إنتاج الهيموجلوبين، مما يسبب تعطل إنتاجه الطبيعي وانخفاض مستوياته في الدم، ومن الأعراض المصاحبة له فقر الدم وضيق التنفس.
المصدر: صحيفة الجزيرة
كلمات دلالية: كورونا بريطانيا أمريكا حوادث السعودية الدم المنجلی
إقرأ أيضاً:
علاج يستهدف مرض الضغط خلال 20 دقيقة
أميرة خالد
يؤدي ورم الغدد الكظرية إلى ارتفاع ضغط الدم لدى الكثير من الأشخاص ، ولا يمكن علاجها بالعلاج التقليدي ، الأمر الذي يضطر الأطباء لإزالة الغدد الكظرية بالكامل لعقود من الزمان.
وطور باحثون في المملكة المتحدة إجراء يستغرق 20 دقيقة ويحقق نفس الهدف من خلال المعدة دون إحداث أي قطع خارجي.
يُطلق على شكل ارتفاع ضغط الدم الذي يستهدفه هذا العلاج اسم «الألدوستيرونية الأولية» وهي تؤثر على ما يصل إلى 13٪ من جميع الأشخاص الذين يعانون من ارتفاع ضغط الدم، مما يجعلها حالة شائعة ولكن لا يتم تشخيصها بشكل كافٍ.
وفقًا لبحث نُشر في مجلة «The Lancet»، إحدى المجلات الطبية الرائدة في العالم، فإنها تحدث عندما تنتج الأورام الحميدة الصغيرة في الغدد الكظرية الكثير من هرمون يسمى «الألدوستيرون»، مما يرفع ضغط الدم عن طريق زيادة مستويات الملح في الجسم.
ويعاني هؤلاء المرضى من ضعف خطر الإصابة بالنوبات القلبية والسكتات الدماغية وفشل الكلى مقارنة بالأشخاص الذين يعانون من ارتفاع ضغط الدم المنتظم، وغالبًا ما لا يستجيبون جيدًا لأدوية ضغط الدم القياسية وعلى الرغم من انتشاره، فإن أقل من 1% من الحالات يتم تشخيصها حاليًا.
ويقضي العديد من المرضى سنوات في تناول العديد من أدوية ضغط الدم بنجاح محدود، دون أن يدركوا أن الورم الصغير القابل للعلاج هو السبب الجذري لمشكلتهم.
تمثل التقنية الجديدة، التي أطلق عليها اسم «العلاج الحراري المستهدف»، تقدمًا كبيرًا في علاج هذه الحالة. تُعرف هذه العملية علميًا باسم «EUS-RFA»، أي الاستئصال بالترددات الراديوية الموجهة بالموجات فوق الصوتية.
ويستخدم الأطباء بدلاً من إزالة الغدة الكظرية بالكامل من خلال الجراحة التقليدية؛ منظارًا داخليًا، وهو أنبوب مرن مزود بكاميرا، يتم إدخاله من خلال الفم إلى المعدة للوصول إلى الورم الذي يسبب المشكلة. ومن هناك، يمكنهم تدمير الورم فقط مع ترك بقية الغدة السليمة سليمة.
وقال البروفيسور مارك جورنيل من جامعة كامبريدج: «أصبح هذا الاختراق ممكنًا بفضل التطوير التعاوني لجزيئات تتبع (PET) الجديدة، والتي تمكن التشخيص غير الجراحي من خلال السماح لنا بتحديد موقع العقيدات الكظرية وعلاجها بدقة لأول مرة».
وتستغرق العملية نفسها حوالي 20 دقيقة وتستخدم تقنيتين طبيتين راسختين بطريقة جديدة. أولاً، تقوم الموجات فوق الصوتية بإنشاء فيديو في الوقت الفعلي للمنطقة، مما يسمح للأطباء بتوجيه أدواتهم بدقة.
بعد ذلك، تولد موجات التردد اللاسلكي الحرارة في إبرة صغيرة توضع في الورم، مما يخلق حرقًا متحكمًا يدمر الأنسجة المسببة للمشاكل مع الحفاظ على المناطق الصحية المحيطة.
وأظهرت النتائج تحسن 75% من المرضى في مستويات الهرمونات لديهم، وشهد 43% تحسنًا ملموسًا في ضغط الدم لديهم. كما أن أربعة مرضى شُفوا تمامًا من ارتفاع ضغط الدم ولم يعودوا بحاجة إلى أي أدوية. وفي المتوسط، تمكن المرضى من تقليل استخدامهم لأدوية ضغط الدم بنحو 1.4 جرعة يوميًا.
في الوقت الحالي، لا يمكن علاج أورام الغدة الكظرية اليسرى إلا بهذه الطريقة لأن الغدة الكظرية اليسرى تقع بالقرب من جدار المعدة، مما يجعلها قابلة للوصول من خلال منظار داخلي.
تتطلب الأورام الموجودة في الجانب الأيمن نهجًا مختلفًا، وهو ما يدرسه الباحثون حاليًا في تجربة أكبر تسمى «WAVE».
تقارن تجربة «WAVE»، التي ستشمل 120 مريضًا، هذه التقنية الجديدة بالجراحة التقليدية للأورام الموجودة في الجانبين الأيسر والأيمن ومن المتوقع ظهور النتائج في عام 2027.
واشنطن: "اتفاق المعادن" مع أوكرانيا لا يشمل ضمانات أمنية