“الغذاء والدواء” تعتمد أول علاج جيني لفقر الدم المنجلي و”الثلاسيميا”
تاريخ النشر: 8th, January 2024 GMT
الرياض : البلاد
اعتمدت الهيئة العامة للغذاء والدواء علاج كاسجفي (Casgevy)، الذي يعد أول دواء يعمل باستخدام تقنية التحرير الجيني “كريسبر-كاس9” لعلاج مرض فقر الدم المنجلي ومرض الثلاسيميا للمرضى البالغ أعمارهم 12 سنة فأكثر.
وأوضحت الهيئة أنه تم تقييم فعالية الدواء وسلامته وجودته، بعد استيفاء المعايير اللازمة, إذ يعمل العلاج بطريقة التحرير الجيني للطفرة الوراثية في الجين المتأثر، بحيث يمكن للجسم إنتاج الهيموجلوبين بشكل سليم، من خلال استخلاص خلايا جذعية من نخاع عظم المريض وتحريرها جينيًا في المختبر، ومن ثم إعادة زراعتها في جسم المريض ليعطي مفعولاً طويل المدى.
ويعد فقر الدم المنجلي من أمراض الدم الوراثية التي تحدث نتيجة طفرات في الجينات المسؤولة عن تكوين الهيموجلوبين، وتسبب هذه الطفرات في تغير شكل كريات الدم الحمراء من الدائري إلى المنجلي مما يصعب عبورها في الأوردة، وتسبب الآلام الحادة ونقصًا في نقل الأكسجين لخلايا الجسم، وينتج عن ذلك الأعراض المصاحبة للأزمات لدى المصابين بفقر الدم المنجلي ومنها ألم شديد وضيق في التنفس.
فيما يعد “الثلاسيميا” مرض دم وراثي يحدث بسبب طفرات جينية تؤثر في إنتاج الهيموجلوبين، مما يسبب تعطل إنتاجه الطبيعي وانخفاض مستوياته في الدم، ومن الأعراض المصاحبة له فقر الدم وضيق التنفس.
المصدر: صحيفة البلاد
كلمات دلالية: الغذاء والدواء الدم المنجلی
إقرأ أيضاً:
دواء لضغط الدم علاج واعد لنقص الانتباه وفرط النشاط
أظهر عقار أملوديبين، شائع الاستخدام لعلاج ضغط الدم، نتائج واعدة في علاج أعراض اضطراب نقص الانتباه وفرط النشاط، في دراسات متعددة.
ويعمل الدواء بشكل مختلف عن أدوية اضطراب نقص الانتباه وفرط النشاط المستخدمة حالياً، ويمكن أن يساعد 25% من المرضى الذين لا يستجيبون للعلاجات التقليدية.
وبحسب "ستادي فايندز"، تعمل معظم أدوية اضطراب نقص الانتباه وفرط النشاط الحالية عن طريق تعديل مستويات المواد الكيميائية في الدماغ مثل الدوبامين والنورادرينالين.
قنوات الكالسيومبينما يتخذ أملوديبين نهجاً مختلفاً، فهو يؤثر على قنوات الكالسيوم في خلايا الدماغ، ما يؤثر على كيفية تواصل هذه الخلايا.
وقد تفسر هذه الآلية الفريدة سبب قدرته على مساعدة من لا يستجيبون لعلاجات اضطراب نقص الانتباه وفرط النشاط التقليدية.
وفي الدراسة، تحقق باحثون من أيسلندا وألمانيا والمملكة المتحدة، تحت إشراف جامعة ساري البريطانية، من مدى مساعدة أملوديبين في معالجة هذه الفجوات العلاجية، من خلال سلسلة من الأبحاث أجريت أولاً على الحيوانات.
ثم استخدم الباحثون بيانات من سجلات البنك الحيوي البريطاني عن مستخدمي دواء أملوديبين، تضمنت مئات الآلاف من مستخدمي الدواء.
واكتشف الباحثون أن من يتناولون أملوديبين لعلاج ضغط الدم أبلغوا عن عدد أقل من أعراض مرتبطة بنقص الانتباه وفرط النشاط، مثل: تقلبات المزاج، والسلوك المحفوف بالمخاطر، مقارنة بالذين يتناولون أدوية أخرى لعلاج ضغط الدم.
بلغاريا: ثاني حملة مقاطعة للمتاجر الكبرى احتجاجًا على ارتفاع الأسعار