إدارة الغذاء والدواء الأمريكية توافق على علاجين جديدين لفقر الدم المنجلي
تاريخ النشر: 9th, December 2023 GMT
وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على علاجين لمرض فقر الدم المنجلي، يعتمدان على تقنية تحرير الجينات.
ويعتبر "كاسغيفي" Casgevy أول علاج جيني يعتمد بالكامل على استخدام تقنية تحرير الجينات "كريسبر" CRISPR لإصلاح خلايا الدم الجذعية حتى تنتج الهيموغلوبين الصحي.
ويقوم العلاج الثاني "ليفيغنيا" Lyfgenia أيضًا بتحرير خلايا الدم الجذعية، باستخدام فيروس لتوصيل حزمة وراثية إلى الخلايا.
ووفق "هيلث داي"، يعتبر "كاسغيفي" أول دواء متوفر في الولايات المتحدة لعلاج مرض وراثي باستخدام تقنية تحرير الجينات.
بينما يستخدم العلاج الآخر "ليفيغنيا" فيروساً شائعاً لإجراء تعديلات وراثية على الخلايا الجذعية لدم المريض في نخاع العظم.
ويتم استخدام الفيروس فقط لتوصيل حمولة وراثية تجعل خلايا الدم تبدأ في إنتاج الهيموغلوبين الصحي. ثم يتم بعد ذلك إعادة خلايا الدم الجذعية المعدلة وراثياً كجرعة واحدة للتسريب لمرة واحدة.
وقال الدكتور بيتر ماركس، مدير مركز التقييم والأبحاث البيولوجية التابع لإدارة الغذاء والدواء الأمريكية: "هذه الموافقات تمثل تقدماً طبياً مهماً باستخدام العلاجات الجينية المبتكرة القائمة على الخلايا، لاستهداف الأمراض المدمرة المحتملة وتحسين الصحة العامة".
وتضمنت الأدلة الداعمة لموافقة "كاسغيفي" 44 مريضاً عولجوا بعملية تحرير الجينات.
ومن بين 31 مريضاً لديهم وقت متابعة كافٍ للتقييم، كان 29 منهم يتمتعون بالحرية الكاملة من الألم الشديد وتلف الأعضاء الذي يمكن أن يحدث أثناء تفاقم الخلايا المنجلية.
المصدر: أخبارنا
كلمات دلالية: خلایا الدم
إقرأ أيضاً:
إدارة بايدن توافق على بيع معدات عسكرية لمصر بقيمة خمسة مليارات دولار
رام الله - دنيا الوطن
وافقت الإدارة الأميركية "الديمقراطية" على صفقة لبيع مصر معدات عسكرية تتجاوز قيمتها خمسة مليارات دولار، في ظل تقارب ملحوظ في العلاقات بين واشنطن والقاهرة على خلفية الحرب الإسرائيلية المتواصلة على قطاع غزة.
وأبلغت وزارة الخارجية الأميركية الكونغرس أنها وافقت على بيع تجهيزات خاصة بـ555 دبابة من طراز "إيه1إم1 أبرامز" الأميركية الصنع، بقيمة 4.69 مليارات دولار، و2183 صاروخ جو-أرض من طراز "هلفاير"، بقيمة 630 مليون دولار، وذخائر موجهة بقيمة 30 مليونًا.
وأكدت الوزارة، أن هذه المساعدات "ستعزز السياسة الخارجية والأمن القومي للولايات المتحدة، من خلال تحسين أمن بلد حليف أساسي من خارج حلف شمال الأطلسي، يبقى شريكًا إستراتيجيًا مهمًا في الشرق الأوسط".
وتعهد الرئيس الديمقراطي جو بايدن، لدى توليه منصبه في 2021، باعتماد موقف حازم حيال مصر ونظيره عبد الفتاح السيسي بشأن احترام حقوق الإنسان، إلا أن واشنطن وافقت مرارًا، خلال الأعوام الماضية، على صفقات تسليح للقاهرة، إحدى أكبر متلقي المساعدات العسكرية الأميركية في العالم، منذ توقيع اتفاق كامب ديفيد للتطبيع مع إسرائيل في العام 1979.