إدارة الغذاء والدواء الأمريكية توافق على علاجين جديدين لفقر الدم المنجلي
تاريخ النشر: 9th, December 2023 GMT
وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على علاجين لمرض فقر الدم المنجلي، يعتمدان على تقنية تحرير الجينات.
ويعتبر "كاسغيفي" Casgevy أول علاج جيني يعتمد بالكامل على استخدام تقنية تحرير الجينات "كريسبر" CRISPR لإصلاح خلايا الدم الجذعية حتى تنتج الهيموغلوبين الصحي.
ويقوم العلاج الثاني "ليفيغنيا" Lyfgenia أيضًا بتحرير خلايا الدم الجذعية، باستخدام فيروس لتوصيل حزمة وراثية إلى الخلايا.
ووفق "هيلث داي"، يعتبر "كاسغيفي" أول دواء متوفر في الولايات المتحدة لعلاج مرض وراثي باستخدام تقنية تحرير الجينات.
بينما يستخدم العلاج الآخر "ليفيغنيا" فيروساً شائعاً لإجراء تعديلات وراثية على الخلايا الجذعية لدم المريض في نخاع العظم.
ويتم استخدام الفيروس فقط لتوصيل حمولة وراثية تجعل خلايا الدم تبدأ في إنتاج الهيموغلوبين الصحي. ثم يتم بعد ذلك إعادة خلايا الدم الجذعية المعدلة وراثياً كجرعة واحدة للتسريب لمرة واحدة.
وقال الدكتور بيتر ماركس، مدير مركز التقييم والأبحاث البيولوجية التابع لإدارة الغذاء والدواء الأمريكية: "هذه الموافقات تمثل تقدماً طبياً مهماً باستخدام العلاجات الجينية المبتكرة القائمة على الخلايا، لاستهداف الأمراض المدمرة المحتملة وتحسين الصحة العامة".
وتضمنت الأدلة الداعمة لموافقة "كاسغيفي" 44 مريضاً عولجوا بعملية تحرير الجينات.
ومن بين 31 مريضاً لديهم وقت متابعة كافٍ للتقييم، كان 29 منهم يتمتعون بالحرية الكاملة من الألم الشديد وتلف الأعضاء الذي يمكن أن يحدث أثناء تفاقم الخلايا المنجلية.
المصدر: أخبارنا
كلمات دلالية: خلایا الدم
إقرأ أيضاً:
حدث للناجين من مجزرة حماة.. العنف يغير الجينات البشرية لأجيال
توصلت دراسة حديثة إلى أن تعرض الشخص للعنف يؤدي إلى تغييرات في جيناته تنتقل لأبنائه وأحفاده والأجيال القادمة.
وقد قام باحثون من جامعتي فلوريدا وييل بالولايات المتحدة، والجامعة الهاشمية في الأردن، بهذه الدراسة التي نشرت يوم 27 فبراير/شباط الماضي في مجلة تقارير علمية.
وعام 1982، حاصر نظام الرئيس السوري الراحل حافظ الأسد مدينة حماة، وارتكب فيها مجزرة مما أسفر عن مقتل عشرات الآلاف من مواطنيها.
ووجد الباحثون أنه بالإضافة لمقتل الآلاف، فقد تركت المجزرة آثارا مخفية عميقا في جينات الأسر السورية. إذ تبين أن أحفاد النساء اللاتي كن حوامل أثناء الحصار ــالأحفاد الذين لم يختبروا مثل هذا العنف قط- يحملون علاماته في جينوماتهم. وهذه البصمة الجينية، التي تنتقل عبر أمهاتهم، تقدم أول دليل بشري على ظاهرة لم يتم توثيقها من قبل إلا في الحيوانات: الانتقال الجيني للإجهاد (ضرر وتلف) عبر الأجيال.
وقالت كوني موليجان، أستاذة الأنثروبولوجيا ومعهد علم الوراثة جامعة فلوريدا والمؤلفة الرئيسية للدراسة الجديدة "إن فكرة أن الصدمة والعنف يمكن أن يكون لهما تداعيات على الأجيال القادمة من شأنها أن تساعد الناس على أن يكونوا أكثر تعاطفا، وأن تساعد صناع السياسات على إيلاء المزيد من الاهتمام لمشكلة العنف. بل وقد تساعد حتى في تفسير بعض الدورات التي تبدو غير قابلة للكسر بين الأجيال من الإساءة والفقر والصدمات التي نراها في جميع أنحاء العالم، بما في ذلك الولايات المتحدة".
إعلان
تجارب الحياة
وفي حين لا تتغير جيناتنا بتجارب الحياة، فإنه يمكن ضبطها من خلال نظام يعرف باسم علم الوراثة فوق الجينية. وفي الاستجابة للإجهاد أو الأحداث الأخرى، يمكن لخلايانا إضافة علامات كيميائية صغيرة إلى الجينات التي قد تهدئها أو تغير سلوكها. وقد تساعدنا هذه التغييرات على التكيف مع البيئات المجهدة، على الرغم من أن التأثيرات غير مفهومة جيدا.
وكانت المؤلفة الرئيسية للدراسة وفريقها يبحثون عن هذه العلامات الكيميائية في جينات العائلات السورية. وفي حين أظهرت التجارب المعملية أن الحيوانات يمكن أن تنقل التوقيعات الجينية للإجهاد إلى الأجيال القادمة، فإن إثبات نفس الشيء في البشر كان مستحيلا تقريبا.
وعملت موليجان مع الدكتورة رنا دجاني عالمة الأحياء الجزيئية في الجامعة الهاشمية بالأردن، وعالمة الأنثروبولوجيا كاثرين بانتر بريك من جامعة ييل، على إجراء الدراسة الفريدة. واعتمد البحث على متابعة 3 أجيال من المهاجرين السوريين إلى البلاد. وعاشت بعض العائلات هجوم حماة قبل الفرار إلى الأردن. وتجنبت عائلات أخرى حماة، لكنها عاشت الثورة السورية ضد نظام بشار.
وقد جمع الفريق عينات من الجدات والأمهات الحوامل أثناء الصراعين، وكذلك من أطفالهن. ويعني تصميم الدراسة هذا أن هناك جدات وأمهات وأطفالا تعرضوا للعنف في مراحل مختلفة من النمو.
وهاجرت مجموعة ثالثة من العائلات إلى الأردن قبل عام 1980، متجنبة عقود العنف في سوريا. وعمل هؤلاء المهاجرون الأوائل كعنصر تحكم حاسم للمقارنة بالعائلات التي عانت من ضغوط الحرب الأهلية.
وعملت دجاني، وهي ابنة لاجئين، بشكل وثيق مع مجتمع اللاجئين في الأردن لبناء الثقة والاهتمام بالمشاركة في القصة. وفي النهاية جمعت عينات (مسحات من الخد) من 138 شخصا من 48 عائلة.
وقالت موليجان "تريد العائلات أن تُروى قصتها. يريدون أن تُسمع تجاربهم. أعتقد أننا عملنا مع كل عائلة مؤهلة للمشاركة في الدراسة".
إعلانوفي فلوريدا، قام مختبر موليجان بمسح الحمض النووي بحثا عن تعديلات وراثية وعن أي علاقة بتجربة العائلات للعنف.
وفي أحفاد الناجين من حماة، اكتشف الباحثون 14 منطقة في الجينوم تم تعديلها استجابة للعنف الذي تعرضت له جداتهم. وتثبت هذه التعديلات الـ14 أن التغيرات الجينية الناجمة عن الإجهاد قد تظهر بالفعل في الأجيال القادمة، تماما كما يمكن أن تظهر في الحيوانات.
شيخوخة جينيةكما كشفت الدراسة عن 21 موقعا جينيا في جينومات الأشخاص الذين تعرضوا للعنف بشكل مباشر في سوريا. وفي اكتشاف ثالث، أفاد الباحثون أن الأشخاص الذين تعرضوا للعنف أثناء وجودهم في أرحام أمهاتهم أظهروا أدلة على شيخوخة جينية متسارعة، وهو نوع من الشيخوخة البيولوجية التي قد ترتبط بقابلية الإصابة بأمراض مرتبطة بالعمر.
وأظهرت معظم هذه التغيرات الجينية نفس النمط بعد التعرض للعنف، مما يشير إلى نوع من الاستجابة الجينية المشتركة للإجهاد، والتي لا يمكن أن تؤثر فقط على المعرضين للإجهاد بشكل مباشر، بل وأيضا على الأجيال القادمة.
وقالت موليجان "نعتقد أن عملنا ذو صلة بالعديد من أشكال العنف، وليس فقط اللاجئين. العنف المنزلي، والعنف الجنسي، والعنف المسلح: كل أنواع العنف المختلفة.. إننا نواجه أنواعا من العنف في الولايات المتحدة، ويجب علينا دراستها، ويجب أن نأخذها على محمل الجد".
وليس من الواضح ما إذا كانت هذه التغيرات الجينية تؤثر على حياة الذين يحملونها داخل جينوماتهم. لكن بعض الدراسات وجدت رابطا بين التغيرات الجينية الناجمة عن الإجهاد وأمراض مثل السكري.
وأشارت إحدى الدراسات الشهيرة -التي أجريت على الناجين الهولنديين من المجاعة أثناء الحرب العالمية الثانية- إلى أن ذريتهم تحملوا تغيرات جينية تزيد من احتمالات إصابتهم بالسمنة في وقت لاحق من حياتهم. وفي حين أن العديد من هذه التعديلات يمكن ألا يكون لها أي تأثير، فمن المحتمل أن يؤثر بعضها على صحتنا، كما قالت موليجان.
إعلان
فريدة سيف النصر: الست لو عدت الـ 60 سنة من حقها تقلع الحجاب شرعًا