علاج جيني لارتفاع نسبة الكوليسترول.. تفاصيل
تاريخ النشر: 18th, November 2023 GMT
كشف خبراء عن علاج جيني قائم على تقنية "كريسبر" لخفض مستويات الكوليسترول "الضار" لدى الأشخاص في تجربة صغيرة، والذي يستخدم لمرة واحدة.
وعلى الرغم من أن العلاج الجديد يبدو واعدا، إلا أن الموافقة على استخدامه لدى المرضى قد تكون بعيدة المنال حاليا.
وقلل العلاج الجيني، المسمى VERVE-101، من مستويات كوليسترول البروتين الدهني منخفض الكثافة (LDL) في دم الأشخاص الذين يعانون من فرط كوليستيرول الدم العائلي (FH)، وهي حالة وراثية تزيد من مستويات LDL وخطر الإصابة بأمراض القلب، وفقا صادر عن شركة Verve Therapeutics للتكنولوجيا الحيوية ومقرها ماساتشوستس، والتي تصنع العلاج.
ويحدث FH بسبب طفرات في الجين الرئيسي الذي يساعد على التحكم في معدل إزالة الكبد لـ LDL من الدم. وعادة ما تؤدي هذه الطفرات إلى تغيير وحدة بناء واحدة في البروتين المشفر بواسطة الجين.
ويعمل الجين، المسمى PCSK9، بشكل أساسي لوقت إضافي في سياق هذا المرض، ويقوم فرط نشاطه بتكسير البروتينات الموجودة على سطح خلايا الكبد والتي من شأنها عادة إزالة LDL من مجرى الدم. ونتيجة لذلك، ترتفع مستويات الكوليسترول بشكل كبير، لذلك يحتاج الأشخاص المصابون بالمرض إلى أدوية خفض الكوليسترول للحفاظ على مستوياتهم تحت السيطرة.
وتأمل Verve تغيير هذا الأمر من خلال العلاج الجديد، وفي 12 نوفمبر الماضي، أصدرت الشركة بيانات أولية من تجربتها السريرية المستمرة.
ويستخدم VERVE-101 نسخة معدلة من تقنية تحرير الجينات "كريسبر"، والتي تسمح للباحثين بتغيير تسلسل الحمض النووي وبالتالي تعديل وظيفة الجينات.
وعادة ما تقطع تقنية تحرير الجينات "كريسبر" كلا الشريطين في الحلزون المزدوج الملتوي للحمض النووي ثم تعتمد على آليات إصلاح الخلية لإصلاح هذا القطع. ومع ذلك، فإن هذا يزيد من خطر دخول الطفرات غير المرغوب فيها إلى الحمض النووي.
وعلى النقيض من ذلك، يستخدم VERVE-101 نهجا مختلفا موجها بتقنية "كريسبر"، يسمى "التحرير الأساسي"، والذي يغير بدقة "حرفا" واحدا فقط في كود الحمض النووي، وبالتالي يقلل من خطر حدوث طفرات غير مقصودة.
وفي التجربة، تلقى المرضى جرعات مختلفة من VERVE-101. ولم يظهر ستة أشخاص تناولوا جرعات أقل أي استجابة للعلاج، في حين شهد ثلاثة أشخاص في مجموعة الجرعات الأعلى انخفاضا في LDL.
وعانى اثنان من المشاركين في التجربة، أحدهما في مجموعة تناولت جرعات منخفضة والآخر في مجموعة تناولت جرعات عالية، من مشاكل حادة في القلب. وكان كلاهما يعاني من مرض القلب والأوعية الدموية الكامن قبل التجربة.
و بعد أسابيع من العلاج، توفي مشارك في مجموعة الجرعات المنخفضة بسبب السكتة القلبية، لكن الحدث اعتبر غير مرتبط بالعلاج الجيني.
وقالت الدكتورة كارول واتسون، طبيبة القلب بجامعة كاليفورنيا والتي شاركت في التجربة، في مؤتمر صحفي، وفقا لمجلة Nature: "هذه دراسة لتحرير الجينات، فأنت تغير الجينوم إلى الأبد. ستكون السلامة ذات أهمية قصوى، خاصة وأن هناك حاليا استراتيجيات آمنة وفعالة متاحة لخفض الدهون".
المصدر: بوابة الوفد
كلمات دلالية: الكوليسترول علاج خفض مستويات الكوليسترول البروتين فی مجموعة
إقرأ أيضاً:
علامات لا تعرفها تشير لارتفاع ضغط الدم
أوصت مؤسسة الصحة الوطنية في المملكة المتحدة بضرورة فحص ضغط الدم لكل شخص تجاوز الأربعين من عمره مرة على الأقل كل 5 سنوات. ومع ذلك، فإن بعض العوامل مثل الزيادة السريعة في الوزن والإجهاد قد تزيد من خطر الإصابة بارتفاع ضغط الدم، ما يجعل من المهم الانتباه إلى الأعراض التحذيرية بين الفحوصات.
في هذا السياق، قدمت الدكتورة سيميا عزيز، في حديث لصحيفة "ديلي تيليجراف"، تسع علامات تحذيرية تدل على ارتفاع ضغط الدم. وأشارت إلى أن السمنة تعتبر أحد العوامل الرئيسية في ارتفاع ضغط الدم، حيث تسبب ما بين 65% و78% من حالات ارتفاع الضغط الأساسي، الذي يحدث بدون سبب واضح، بدلاً من أن يكون نتيجة لحالة صحية أخرى مثل توقف التنفس أثناء النوم أو مشاكل الغدة الدرقية. وأضافت أنه بمجرد فقدان الشخص الوزن الزائد وإعادته إلى النطاق الصحي، يمكن أن يتراجع خطر ارتفاع ضغط الدم المرتبط بالسمنة.
وحذرت عزيز من أن التدخين لا يؤدي فقط إلى زيادة مؤقتة في ضغط الدم، بل يزيد من خطر الإصابة بارتفاع ضغط الدم بشكل مزمن، وذلك بسبب تأثير النيكوتين الذي يسبب تضييق الشرايين وتصلبها. وأوضحت أن هذا التصلب يمكن أن يؤدي إلى ارتفاع ضغط الدم، ويزيد من خطر الإصابة بأمراض القلب والسكتات الدماغية.
كما ربطت دراسات عديدة بين استهلاك الأطعمة المصنعة وارتفاع ضغط الدم. فقد أظهرت إحدى الدراسات التي شملت 10 آلاف امرأة أسترالية أن اللواتي تناولن كميات كبيرة من الأطعمة المصنعة كن أكثر عرضة للإصابة بارتفاع ضغط الدم بنسبة 40%.
أما بالنسبة للأعراض التحذيرية، فقد أشارت عزيز إلى أن بعض الأشخاص الذين يعانون من ارتفاع ضغط الدم قد يشعرون بالدوار، مشيرة إلى أن الإغماء المفاجئ قد يكون دليلاً على ارتفاع الضغط. كما أن ألم الصدر قد يكون من أعراض ارتفاع ضغط الدم وقد يتداخل مع أعراض النوبة القلبية أو السكتة الدماغية. وأضافت أن الصداع المستمر والألم النابض في أسفل الجمجمة قد يشير أيضًا إلى ارتفاع ضغط الدم.
كما أن طنين الأذن يعد من الأعراض المرتبطة بارتفاع ضغط الدم، خاصة لدى كبار السن، حيث أظهرت بعض الدراسات أن نحو 44% من الأشخاص الذين يعانون من طنين الأذن يكون لديهم أيضًا ارتفاع في ضغط الدم. علاوة على ذلك، يمكن أن تؤدي مشاكل الرؤية مثل عدم وضوح الرؤية أو الرؤية المزدوجة إلى تلف الأوعية الدموية في العين نتيجة لارتفاع ضغط الدم.
وقدمت عزيز بعض النصائح لإدارة ضغط الدم، مثل اتباع نظام غذائي متوازن ومنخفض الصوديوم، وممارسة الرياضة لمدة ساعتين ونصف أسبوعيًا، وفقدان الوزن إذا كان الشخص يعاني من زيادة الوزن. كما أوصت بتقليل استهلاك الكافيين إلى 4 أكواب من الشاي أو القهوة يوميًا، والبحث عن طرق لتقليل التوتر مثل ممارسة تمارين التنفس أو اليوجا أو التاي تشي، فضلاً عن الحصول على قسط كافٍ من النوم لا يقل عن 7 ساعات يوميًا.
حكم فرض الحكومة وغيرها مبالغ كبيرة لشراء كراسة العطاء