تطوير تقنية تقلل من نسبة الكوليسترول الضار
تاريخ النشر: 17th, November 2023 GMT
في تجربة أجرتها شركة Verve Therapeutics، وهي شركة للتكنولوجيا الحيوية مقرها كامبريدج، اكتشف الباحثون أن حقنة واحدة من علاج تحرير الجينات المسمى VERVE-101 كانت قادرة على خفض مستويات الكوليسترول لدى المرضى.
تم اختبار هذا العلاج على الأفراد الذين يعانون من حالات وراثية تجعلهم عرضة للإصابة بانسداد الشرايين والنوبات القلبية.
انخفض مستوى PCSK9 بنسبة تصل إلى 84% في المجموعات التي تلقت معدلات ضخ أعلى للعلاج. عند هذه الجرعات العلاجية الأعلى، قال علماء Verve أن انخفاض البروتينات المرتبطة بـ LDL-C استمر لمدة 2.5 سنة في الدراسات السابقة على الرئيسيات.
وأوضح VERVE-101 البصرية.
العلاجات الحيوية
من وجهة نظر سريرية، فإن علاج تحرير الجينات هذا لديه القدرة على تعطيل العلاج القياسي الحالي لارتفاع نسبة الكوليسترول. تشمل الأدوية الموصى بها حاليًا الستاتينات الطبية ومثبطات PCSK9، ولكنها تتطلب التزامًا صارمًا ويمكن أن يكون لها آثار جانبية سيئة مثل آلام العضلات وفقدان الذاكرة.
رغم أن تقنية كريسبر تبدو معجزة، إلا أنها لا تزال بعيدة كل البعد عن استبدال الأدوية اليومية. ووفقا لمجلة Nature، عانى اثنان من المشاركين العشرة في الدراسة من "حدث في القلب والأوعية الدموية" تزامن مع التسريب. يقول فيرف إن أحدهما لم يكن مرتبطًا بالعلاج على الإطلاق والثاني "يحتمل أن يكون مرتبطًا بالعلاج بسبب قربه من الجرعات". إن استخدام تقنية تحرير الجينات سيحمل دائمًا بعض المخاطر لأن التعديلات يمكن أن تحدث في مكان آخر من الجينوم.
قبل أن يصل العلاج بالتسريب الفردي لارتفاع نسبة الكوليسترول إلى المستهلكين، تنص إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على أن العلاج سيحتاج إلى الدراسة لمدة تصل إلى 15 عامًا. حصلت شركة Verve مؤخرًا على موافقة إدارة الغذاء والدواء (FDA) لتطبيق عقار جديد استقصائي لـ VERVE-101، مما يعني أن الشركة يمكنها البدء في إجراء التجارب في الولايات المتحدة. ستبحث التجارب الحالية في نيوزيلندا والمملكة المتحدة عن مشاركين راغبين في التجارب السريرية لتوسيع الدراسة
المصدر: بوابة الوفد
إقرأ أيضاً:
حقن الذهب في العين.. تقنية جديدة للحفاظ على البصر
اكتشف باحثون في جامعة براون الأمريكية “أنه يمكن مستقبلاً استخدام جزيئات الذهب النانوية لاستعادة البصر لدى الأشخاص المصابين بمرض “التنكس البُقعي”، وغيره من أمراض شبكية العين”.
وفقا للدراسة التي “تم تطبيقها على الفئران في الولايات المتحدة فإن حقن الذهب في العين قادر على علاج التنكس البقعي المرتبط بالعمر (AMD) ومشاكل العين الأخرى”، و”يؤثر التنكس البقعي على الملايين في جميع أنحاء العالم ويزداد احتماله مع تقدمنا في العمر، ويتسبب في ضبابية الرؤية ومشاكل أخرى”.
ويقول المهندس الحيوي جياروي ني، من جامعة براون في ولاية رود آيلاند: “هذا نوع جديد من دعامات الشبكية لديه القدرة على استعادة الرؤية المفقودة بسبب التنكس الشبكي دون الحاجة إلى جراحة مُعقدة أو تعديل جيني، نعتقد أن هذه التقنية قد تُحدث نقلة نوعية في أساليب علاج حالات التنكس الشبكي”.
وأوضح ني نتائج التجربة قائلا: “أظهرنا أن الجزيئات النانوية يمكن أن تبقى في الشبكية لعدة أشهر دون سمية كبيرة، وأثبتنا أنها يمكن أن تحفز النظام البصري بنجاح. وهذا أمر مشجع للغاية للتطبيقات المستقبلية”.
وبحسب الدراسة، “يتم دمج جزيئات نانوية من الذهب دقيقة جدا، أرق من شعرة الإنسان آلاف المرات، مع أجسام مضادة تستهدف خلايا معينة في العين، ثم يتم حقنها في الغرفة الزجاجية المليئة بالهلام بين الشبكية وعدسة العين، بعد ذلك، يتم استخدام جهاز ليزر صغير بالأشعة تحت الحمراء لتحفيز هذه الجزيئات النانوية وتنشيط الخلايا المحددة بنفس الطريقة التي تعمل بها الخلايا الحساسة للضوء”.
وحسبما ذكر موقع “ساينس أليرت” العلمي، “على الفئران التي تم اختبار العلاج عليها، والتي تم تعديلها لتصيبها اضطرابات شبكية، كان العلاج فعالا في استعادة الرؤية جزئيا على الأقل (من الصعب إجراء اختبار رؤية كامل على الفئران)”.
وكما هو الحال في معظم الدراسات على الفئران، “فهناك فرصة جيدة لترجمة النتائج وتطبيقها على البشر، لكن ذلك سيستغرق بعض الوقت للوصول إلى استخدام آمن يمكن للسلطات الصحية الموافقة عليه”.
ثمانية وكلاء للنائب العام يتلقون تدريبًا متقدمًا ضمن اتفاق تعاون دولي مع فرنسا